La ricerca riguarda la Sclerosi Multipla Primaria Progressiva, una malattia che colpisce il sistema nervoso centrale e porta a un progressivo peggioramento delle capacità fisiche. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Tolebrutinib (conosciuto anche come SAR442168), che è un inibitore della chinasi di Bruton. Questo farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite e si confronta con un placebo per valutare se può rallentare la progressione della disabilità nei partecipanti.

Lo scopo principale dello studio è determinare se il Tolebrutinib è efficace nel ritardare la progressione della disabilità in persone con Sclerosi Multipla Primaria Progressiva. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco o un placebo e non sapranno quale dei due stanno assumendo. Durante il periodo dello studio, verranno monitorati per valutare eventuali cambiamenti nella loro condizione fisica e cognitiva, nonché per verificare la sicurezza del trattamento.

Lo studio prevede un monitoraggio regolare dei partecipanti per osservare eventuali cambiamenti nella progressione della malattia, come la variazione delle lesioni cerebrali visibili tramite MRI (risonanza magnetica) e la funzione cognitiva. Inoltre, verranno esaminati altri aspetti come il volume cerebrale e i livelli di alcune proteine nel sangue. L’obiettivo è raccogliere dati che possano aiutare a comprendere meglio l’efficacia del Tolebrutinib nel trattamento della Sclerosi Multipla Primaria Progressiva.