Il mixofibrosarcoma è un tipo raro di sarcoma dei tessuti molli che richiede opzioni terapeutiche specializzate. Attualmente è in corso uno studio clinico in Germania che valuta una terapia combinata innovativa per pazienti con malattia metastatica o refrattaria.

Studi Clinici in Corso per il Mixofibrosarcoma

Il mixofibrosarcoma rappresenta un sottotipo specifico di sarcoma dei tessuti molli, un tumore raro che si sviluppa nei tessuti molli del corpo come muscoli, grasso, vasi sanguigni e tessuti connettivi. Quando la malattia diventa metastatica o non risponde ai trattamenti standard, i pazienti hanno bisogno di opzioni terapeutiche innovative. Gli studi clinici in corso offrono l’accesso a nuove combinazioni di farmaci che potrebbero migliorare i risultati del trattamento.

Attualmente è disponibile 1 studio clinico nel sistema per questa condizione, e questo articolo fornisce informazioni dettagliate su questo studio.

Studio Clinico Disponibile

Studio sulla Trabectedina sola versus Trabectedina in combinazione con tTF-NGR in adulti con sarcoma dei tessuti molli metastatico o refrattario che non hanno risposto al trattamento di prima linea

Localizzazione: Germania

Questo studio clinico valuta un trattamento per il sarcoma dei tessuti molli, un tipo di tumore che si sviluppa nei tessuti molli come muscoli e grasso. Lo studio si concentra su pazienti il cui tumore si è diffuso ad altre parti del corpo (metastatico) o che non hanno risposto bene ai trattamenti precedenti. Lo studio confronta due approcci terapeutici: uno che utilizza solo trabectedina (un farmaco chemioterapico) e un altro che combina trabectedina con tTF-NGR (un farmaco sperimentale).

L’obiettivo dello studio è determinare se l’aggiunta di tTF-NGR al trattamento standard con trabectedina aiuti a mantenere il tumore sotto controllo per un periodo più lungo. Entrambi i farmaci vengono somministrati attraverso un’infusione endovenosa direttamente nel flusso sanguigno. Il farmaco sperimentale tTF-NGR è progettato per concentrare il farmaco chemioterapico all’interno del tumore.

Durante lo studio, i partecipanti ricevono il trattamento fino a 360 giorni. Alcuni pazienti riceveranno solo trabectedina, mentre altri riceveranno sia trabectedina che tTF-NGR. Verranno eseguiti regolarmente esami medici e test di imaging per monitorare come il tumore risponde al trattamento. Lo studio si concentra su pazienti i cui tumori mostrano una caratteristica specifica chiamata positività per CD13, che viene determinata attraverso test di laboratorio.

Criteri di Inclusione

Per partecipare a questo studio, i pazienti devono soddisfare i seguenti requisiti:

Età compresa tra 18 e 75 anni
Fornire consenso informato firmato e datato per partecipare allo studio
Essere in grado di partecipare alle visite programmate, seguire il piano di trattamento e completare i test richiesti
Avere un sarcoma dei tessuti molli avanzato o metastatico che:
- Non ha risposto al trattamento precedente con farmaci antraciclinici
- Oppure il paziente non può assumere farmaci antraciclinici per motivi medici
Avere una conferma di sarcoma dei tessuti molli di alto grado (grado 2-3) di tipi specifici, come:
- Liposarcoma (vari tipi)
- Fibrosarcoma
- Leiomiosarcoma
- Rabdomiosarcoma
- Angiosarcoma
- Sarcoma sinoviale
- Sarcoma indifferenziato
Risultare positivi per CD13 (un marcatore proteico specifico) con un punteggio di 1 o superiore
Avere almeno un tumore misurabile che non sia stato precedentemente trattato con radioterapia
Aspettativa di vita di almeno 3 mesi
ECOG Performance Status di 2 o inferiore (capacità di svolgere attività quotidiane)
Essere in grado di assumere il farmaco trabectedina
Per le donne in età fertile:
- Avere un test di gravidanza negativo
- Utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio e per 3 mesi dopo
Per gli uomini:
- Utilizzare metodi contraccettivi per 5 mesi dopo l’ultimo trattamento

Criteri di Esclusione

I pazienti non possono partecipare allo studio se presentano una delle seguenti condizioni:

Età inferiore a 18 o superiore a 75 anni
Assenza di diagnosi confermata di sarcoma dei tessuti molli
Nessun trattamento precedente con terapia antraciclinica
Risultato negativo del test per CD13
Gravidanza in corso o allattamento
Assenza di malattia misurabile o valutabile
Trattamento precedente con trabectedina
Gravi condizioni cardiache
Gravi problemi epatici
Gravi problemi renali
Infezioni attive non controllate
Altri tumori attivi che richiedono trattamento
Reazioni allergiche note ai farmaci dello studio
Incapacità di fornire consenso informato
Partecipazione a un altro studio clinico negli ultimi 30 giorni

Fasi del Trattamento

Lo studio prevede diverse fasi successive:

Fase 1: Valutazione iniziale e preparazione

Il medico confermerà se il paziente ha un sarcoma dei tessuti molli che soddisfa i criteri dello studio
Un test verificherà se il tumore presenta positività per CD13 (un marcatore proteico specifico)
Il paziente sarà sottoposto a test di imaging per misurare il tumore

Fase 2: Assegnazione al gruppo di trattamento

Il paziente sarà assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento:
Gruppo 1: Trattamento con trabectedina da sola
Gruppo 2: Trattamento con trabectedina più tTF-NGR

Fase 3: Somministrazione del trattamento

Il paziente riceverà il trattamento assegnato attraverso infusione endovenosa (direttamente nella vena)
Entrambi i farmaci saranno somministrati come soluzione per infusione
Il trattamento continuerà fino a quando la malattia progredisce o vengono soddisfatti altri criteri di interruzione

Fase 4: Monitoraggio durante il trattamento

Test di imaging regolari monitoreranno la risposta del tumore al trattamento
Lo stato di salute generale sarà monitorato durante tutto lo studio
Se il paziente è in età fertile, saranno richiesti test di gravidanza mensili

Fase 5: Periodo di follow-up

Dopo il completamento del trattamento, sarà necessario utilizzare una contraccezione efficace per 3 mesi (donne) o 5 mesi (uomini)
Lo stato di salute continuerà ad essere monitorato secondo il programma dello studio
Si prevede che lo studio continui fino a marzo 2029

Farmaci Utilizzati nello Studio

Trabectedina è un farmaco antitumorale utilizzato per trattare il sarcoma dei tessuti molli. Funziona interferendo con la crescita e la divisione delle cellule tumorali. Questo farmaco viene tipicamente utilizzato quando altri trattamenti, in particolare quelli contenenti antracicline, non hanno funzionato efficacemente.

tTF-NGR è una terapia sperimentale progettata per funzionare insieme alla trabectedina. È una proteina che colpisce i vasi sanguigni nei tumori ed è destinata ad aiutare a intrappolare il farmaco antitumorale (trabectedina) all’interno del tumore. Questo approccio combinato mira a rendere il trattamento del tumore più efficace mantenendo il farmaco concentrato dove è più necessario.

Informazioni sulla Malattia

Sarcoma dei Tessuti Molli – Un tipo raro di tumore che si sviluppa nei tessuti molli del corpo, inclusi muscoli, tendini, grasso, vasi sanguigni, nervi e tessuti cutanei profondi. Può verificarsi in qualsiasi parte del corpo, anche se compare più comunemente nelle braccia, nelle gambe e nell’addome. La malattia inizia tipicamente come un nodulo indolore che cresce nel tempo. Con il progredire della malattia, può diffondersi (metastatizzare) ad altre parti del corpo, in particolare ai polmoni. I sarcomi dei tessuti molli comprendono molti sottotipi diversi, ciascuno dei quali si comporta diversamente a seconda della loro localizzazione e del tipo di cellula di origine.

Sarcoma dei Tessuti Molli Metastatico – Uno stadio avanzato del sarcoma dei tessuti molli in cui le cellule tumorali si sono diffuse dalla loro localizzazione originale ad altre parti del corpo. In questo stadio, i tumori si sviluppano in organi o tessuti distanti, colpendo più comunemente i polmoni, ma possono anche comparire nel fegato o nelle ossa. La malattia in questo stadio si manifesta tipicamente come tumori multipli in diverse localizzazioni del corpo. Il processo metastatico si verifica quando le cellule tumorali si staccano dal tumore primario e viaggiano attraverso il flusso sanguigno o il sistema linfatico per formare nuovi tumori altrove.

Riepilogo

Attualmente è disponibile uno studio clinico per pazienti con mixofibrosarcoma e altri sarcomi dei tessuti molli che hanno fallito il trattamento di prima linea. Lo studio, condotto in Germania, offre un’opportunità importante per i pazienti con malattia metastatica o refrattaria di accedere a una terapia combinata innovativa.

L’aspetto più rilevante di questo studio è la valutazione della combinazione di trabectedina con tTF-NGR, un farmaco sperimentale progettato per aumentare l’efficacia della chemioterapia concentrando il farmaco all’interno del tumore. Questo approccio rappresenta una strategia terapeutica promettente per migliorare i risultati nei pazienti con sarcoma dei tessuti molli avanzato.

I pazienti interessati a partecipare devono soddisfare criteri specifici, inclusa la positività per il marcatore CD13 e una precedente esposizione alla terapia antraciclinica. Lo studio prevede un periodo di trattamento fino a 360 giorni con monitoraggio regolare attraverso esami di imaging e valutazioni cliniche.

È importante notare che la partecipazione agli studi clinici rappresenta un’opportunità per accedere a trattamenti innovativi che potrebbero non essere altrimenti disponibili. I pazienti interessati dovrebbero discutere con il proprio oncologo la possibilità di partecipare a questo o ad altri studi clinici appropriati per la loro condizione specifica.