L’epilessia da piccolo male, nota anche come epilessia assenza, colpisce principalmente bambini e adolescenti causando brevi episodi di perdita di coscienza. Attualmente sono in corso 3 studi clinici che stanno valutando nuove opzioni terapeutiche per migliorare il trattamento di questa condizione.

Studi Clinici in Corso sull’Epilessia da Piccolo Male

L’epilessia da piccolo male, o epilessia assenza, è una forma particolare di epilessia che si manifesta con brevi episodi durante i quali la persona sembra fissare il vuoto, perdendo temporaneamente la consapevolezza di ciò che la circonda. Questi episodi, chiamati crisi di assenza, durano generalmente pochi secondi ma possono verificarsi più volte al giorno, interferendo con le attività quotidiane come lo studio e il lavoro.

Attualmente sono in corso diversi studi clinici che stanno testando nuovi farmaci e approcci terapeutici per questa condizione. In questo articolo esamineremo in dettaglio i 3 studi clinici disponibili nel database, fornendo informazioni utili per pazienti e familiari interessati a partecipare.

Studi Clinici Disponibili

Studio sul brivaracetam come trattamento per l’epilessia assenza infantile e giovanile in pazienti di età compresa tra 2 e 25 anni

Localizzazione: Italia, Romania, Slovacchia, Spagna

Questo studio clinico si concentra su due tipologie di epilessia: l’epilessia assenza infantile e l’epilessia assenza giovanile. Entrambe queste condizioni causano brevi periodi durante i quali la persona perde la consapevolezza dell’ambiente circostante e appare fissare il vuoto. Lo studio testerà un farmaco chiamato brivaracetam (in soluzione orale) per verificarne l’efficacia e la sicurezza in pazienti di età compresa tra 2 e 25 anni.

L’obiettivo principale è valutare quanto bene funziona il brivaracetam quando viene utilizzato come unico farmaco per il trattamento di questi tipi di epilessia. Alcuni partecipanti riceveranno brivaracetam mentre altri riceveranno un placebo. Lo studio utilizza un disegno a due stadi: dopo il periodo di trattamento iniziale, alcuni partecipanti che hanno risposto bene alla terapia entreranno in una fase di sospensione per confermare ulteriormente l’efficacia del farmaco.

Durante tutto lo studio, i ricercatori monitoreranno i partecipanti utilizzando l’elettroencefalogramma (un esame che registra l’attività elettrica del cervello) e terranno traccia della frequenza delle crisi. Verranno inoltre monitorati eventuali effetti collaterali per garantire che il farmaco sia sicuro per l’uso nei pazienti giovani.

Criteri principali di inclusione:

• Età compresa tra 2 e 25 anni
• Diagnosi di epilessia assenza infantile (CAE) o epilessia assenza giovanile (JAE) secondo i criteri internazionali
• Presenza di specifici pattern di onde cerebrali all’EEG che mostrano attività tipica delle crisi di assenza
• Storia di crisi di assenza visibili che si verificano almeno 3 giorni alla settimana nelle 2 settimane precedenti l’ingresso nello studio
• Mai trattati con farmaci antiepilettici o precedentemente trattati con non più di 2 farmaci diversi
• Peso corporeo di almeno 9 kg

Farmaco studiato: Il brivaracetam è un farmaco antiepilettico che agisce riducendo l’attività elettrica anomala nel cervello responsabile delle crisi di assenza. In questo studio viene valutato come trattamento in monoterapia, cioè come unico farmaco utilizzato.

Studio sulla sedazione rapida con propofol e midazolam rispetto alla combinazione di farmaci anticonvulsivanti per il trattamento dello stato epilettico refrattario in pazienti in terapia intensiva

Localizzazione: Danimarca

Questo studio clinico si concentra su una condizione grave chiamata stato epilettico, che consiste in una crisi epilettica prolungata e grave che può essere pericolosa per la vita. Lo studio confronta due diversi approcci terapeutici per questa condizione.

Il primo approccio prevede l’uso di dosi elevate di farmaci che aiutano a controllare le crisi, noti come farmaci anticonvulsivanti. I farmaci specifici studiati includono Levetiracetam, Valproato di Sodio, Fosfenitoina sodica, Topiramato, Lacosamide e Brivaracetam, somministrati per via endovenosa. Il secondo approccio prevede l’uso di farmaci per la sedazione rapida, che aiutano a calmare il cervello e il corpo. I farmaci utilizzati per la sedazione sono Propofol e Midazolam, anch’essi somministrati per via endovenosa.

Lo scopo dello studio è determinare l’efficacia della sedazione rapida con Propofol o Midazolam in un contesto di terapia intensiva rispetto al trattamento antiepilettico endovenoso in reparto ospedaliero per pazienti con un tipo specifico di stato epilettico resistente ai trattamenti iniziali. Questo tipo viene chiamato stato epilettico non convulsivo, dove le crisi non sono accompagnate dalle tipiche convulsioni.

Criteri principali di inclusione:

• Adulti di età superiore a 18 anni
• Pazienti con stato epilettico non convulsivo verificato all’EEG secondo i criteri di Salisburgo
• Pazienti che non hanno risposto al trattamento appropriato con benzodiazepine e almeno un farmaco antiepilettico endovenoso di seconda linea

Farmaci studiati: Propofol e Midazolam per la sedazione rapida, confrontati con farmaci anticonvulsivanti ad alto dosaggio per via endovenosa.

Studio sulla sicurezza a lungo termine del brivaracetam per bambini e giovani adulti con epilessia assenza infantile o giovanile

Localizzazione: Italia, Romania, Slovacchia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e della tollerabilità a lungo termine del farmaco brivaracetam in individui con epilessia assenza infantile o epilessia assenza giovanile. Questi sono tipi di epilessia che tipicamente iniziano nell’infanzia o nell’adolescenza e sono caratterizzati da brevi e improvvisi episodi di perdita di attenzione o sguardo fisso nel vuoto.

Il farmaco testato, brivaracetam, è disponibile in due forme: compressa rivestita con film e soluzione orale. È progettato per aiutare a gestire i sintomi associati a questi tipi di epilessia. Lo studio è open-label, il che significa che sia i partecipanti che i ricercatori sanno quale trattamento viene somministrato.

I partecipanti assumeranno brivaracetam per un periodo massimo di 36 mesi. Durante tutto lo studio, i ricercatori raccoglieranno informazioni su eventuali effetti collaterali sperimentati dai partecipanti, inclusi eventi avversi gravi. Queste informazioni aiuteranno a determinare la sicurezza a lungo termine del brivaracetam per il trattamento dell’epilessia assenza infantile e giovanile.

Criteri principali di inclusione:

• I partecipanti devono aver precedentemente preso parte a studi specifici (EP0132 e/o N01269)
• Diagnosi confermata di epilessia assenza infantile (CAE) o epilessia assenza giovanile (JAE)
• Il medico dello studio deve ritenere che il partecipante trarrà beneficio dall’uso a lungo termine del brivaracetam
• Le partecipanti di sesso femminile non devono essere in gravidanza o allattamento
• Capacità di fornire consenso informato o assenso (per i minori, è necessario anche il consenso di un genitore o rappresentante legale)

Farmaco studiato: Il brivaracetam è un farmaco antiepilettico che agisce legandosi a una proteina chiamata proteina della vescicola sinaptica 2A (SV2A) nel cervello, che aiuta a stabilizzare l’attività elettrica e prevenire le crisi.

Riepilogo

Attualmente sono disponibili 3 studi clinici per l’epilessia da piccolo male, che rappresentano importanti opportunità per i pazienti e le loro famiglie. Due di questi studi sono condotti anche in Italia, offrendo la possibilità di partecipare senza doversi recare all’estero.

Osservazioni importanti:

• Il farmaco brivaracetam è al centro di due studi su tre, evidenziando l’interesse della comunità scientifica per questo nuovo approccio terapeutico per l’epilessia assenza
• Gli studi coprono diverse fasce d’età, dai bambini molto piccoli (2 anni) ai giovani adulti (fino a 25 anni), offrendo opzioni per diversi gruppi di pazienti
• Particolare attenzione viene dedicata alla sicurezza a lungo termine dei trattamenti, con uno studio specifico che monitora i pazienti per un periodo fino a 36 mesi
• Gli studi utilizzano tecnologie di monitoraggio avanzate come l’elettroencefalogramma (EEG) per valutare oggettivamente l’efficacia dei trattamenti
• Viene esplorato anche il trattamento delle forme più gravi e resistenti di epilessia, come lo stato epilettico refrattario

Per i pazienti e le famiglie interessati a partecipare a questi studi, è importante discutere con il proprio neurologo le opzioni disponibili e valutare se i criteri di inclusione sono soddisfatti. La partecipazione a uno studio clinico può offrire accesso a nuove terapie promettenti e contribuire al progresso della ricerca medica per migliorare il trattamento dell’epilessia da piccolo male.