L’enfisema è una malattia polmonare cronica che danneggia in modo permanente i minuscoli sacchi d’aria nei polmoni, rendendo difficile la respirazione e influenzando la qualità della vita. Sebbene non esista una cura, i trattamenti moderni possono aiutare a controllare i sintomi, rallentare la progressione e migliorare il funzionamento quotidiano.

Come i trattamenti aiutano le persone con enfisema

L’obiettivo principale del trattamento dell’enfisema è aiutare le persone a respirare più facilmente e mantenere la migliore qualità di vita possibile. Poiché il danno polmonare causato dall’enfisema non può essere invertito, il trattamento si concentra sul rallentare la velocità con cui la malattia peggiora e ridurre i sintomi che interferiscono con le attività quotidiane. Ogni persona con enfisema sperimenta la condizione in modo diverso, quindi i medici personalizzano i piani di trattamento in base allo stadio della malattia, alla gravità dei sintomi e alle esigenze individuali.^[1]

Gli approcci terapeutici dipendono da diversi fattori, tra cui quanto funzionamento polmonare è stato perso, se la persona fuma ancora e quali altre condizioni di salute presenta. Gli operatori sanitari seguono le linee guida di società mediche come l’Iniziativa Globale per la Malattia Polmonare Ostruttiva Cronica, che raccomandano di iniziare con i trattamenti più semplici e aggiungere terapie più complesse secondo necessità. L’enfasi è sempre sulla prevenzione di ulteriori danni ai polmoni mentre si gestiscono i sintomi attuali come mancanza di respiro, tosse e affaticamento.^[2]

Oltre ai trattamenti che i medici prescrivono ed eseguono in cliniche o ospedali, esistono anche nuove terapie in fase di sperimentazione negli studi clinici—studi di ricerca che testano se nuovi farmaci o metodi siano sicuri ed efficaci. Questi studi offrono ad alcuni pazienti l’accesso a trattamenti innovativi prima che diventino ampiamente disponibili. Comprendere sia i trattamenti standard che quelli in fase di studio può aiutare i pazienti e le loro famiglie a prendere decisioni informate sulle cure.^[3]

Approcci terapeutici standard per l’enfisema

Il primo e più importante passo nel trattamento dell’enfisema è smettere completamente di fumare. Il fumo di sigaretta è la causa principale dell’enfisema e continuare a fumare accelera il danno polmonare. Gli studi mostrano che tra l’80% e il 90% delle persone con enfisema fumano o hanno fumato in passato. Smettere di fumare è il modo più efficace per rallentare la progressione della malattia, anche per le persone che hanno fumato per molti anni. Gli operatori sanitari possono raccomandare programmi per la cessazione del fumo, gruppi di supporto e farmaci per aiutare le persone a smettere con successo.^[4]

Una volta affrontata la cessazione del fumo, i medici tipicamente prescrivono farmaci per aiutare ad aprire le vie aeree e rendere la respirazione più facile. I farmaci più comunemente utilizzati sono i broncodilatatori, che rilassano i muscoli intorno alle vie aeree. Questi medicinali si dividono in due tipi principali: broncodilatatori a breve durata d’azione, come il salbutamolo e la terbutalina, che forniscono un sollievo rapido e possono essere utilizzati fino a quattro volte al giorno quando si verifica mancanza di respiro; e broncodilatatori a lunga durata d’azione, come il salmeterolo, il formoterolo, l’indacaterolo, il tiotropio, il glicopirronio e l’aclidinio, che vengono assunti una o due volte al giorno per fornire un controllo costante per 12 ore o più.^[10][16]

Per le persone che continuano a sperimentare riacutizzazioni frequenti o sintomi gravi nonostante l’uso di broncodilatatori, i medici possono aggiungere corticosteroidi inalatori al piano di trattamento. Questi medicinali riducono l’infiammazione nelle vie aeree. Gli inalatori di corticosteroidi sono solitamente combinati con broncodilatatori a lunga durata d’azione in un unico dispositivo per comodità. Tuttavia, questi farmaci possono avere effetti collaterali, tra cui lividi, infezioni orali e raucedine, quindi i pazienti dovrebbero sciacquare la bocca dopo ogni uso per ridurre al minimo questi rischi.^[12]

Alcuni pazienti possono trarre beneficio da farmaci orali aggiuntivi. La teofillina, un broncodilatatore assunto come compressa o capsula due volte al giorno, aiuta a ridurre l’infiammazione nelle vie aeree e rilassare i muscoli che controllano la respirazione. Poiché i livelli di teofillina nel sangue devono essere attentamente monitorati, i pazienti che assumono questo farmaco richiedono esami del sangue regolari per assicurarsi che la dose sia efficace senza causare effetti collaterali come nausea, mal di testa, difficoltà a dormire o battito cardiaco irregolare. Un altro tipo di farmaco orale, chiamato mucolitico come la carbocisteina o l’acetilcisteina, può essere prescritto per le persone che producono muco denso difficile da espettorare. Questi farmaci rendono il muco più fluido e più facile da eliminare dai polmoni.^[16]

I vaccini sono una parte critica della prevenzione delle complicanze da enfisema. Le infezioni respiratorie come l’influenza e la polmonite possono causare problemi gravi per le persone con polmoni danneggiati, quindi sono fortemente raccomandati vaccini antinfluenzali annuali e vaccini antipneumococcici. Gli antibiotici come l’azitromicina possono essere prescritti per trattare infezioni respiratorie batteriche o, in alcuni casi, per prevenire riacutizzazioni frequenti nelle persone che sono soggette a episodi acuti.^[12][15]

Per le persone con enfisema grave che hanno bassi livelli di ossigeno nel sangue, può essere necessaria l’ossigenoterapia. Questo trattamento comporta la respirazione di ossigeno supplementare attraverso una maschera o attraverso piccoli tubi posti nelle narici. Alcune persone hanno bisogno di ossigenoterapia tutto il tempo, mentre altre ne hanno bisogno solo durante l’attività fisica o il sonno. L’ossigenoterapia può migliorare la respirazione, aumentare la tolleranza all’esercizio e ridurre il rischio di complicanze come problemi cardiaci.^[12]

La riabilitazione polmonare è un programma completo che combina educazione, allenamento fisico, tecniche di respirazione e consulenza nutrizionale. Questi programmi sono progettati per aiutare le persone con enfisema a diventare più attive, gestire i loro sintomi e migliorare il loro benessere generale. I partecipanti imparano come utilizzare tecniche di risparmio energetico, affrontare la mancanza di respiro e riconoscere i primi segni di riacutizzazioni. La riabilitazione polmonare ha dimostrato di migliorare la qualità della vita e ridurre i ricoveri ospedalieri per le persone con enfisema da moderato a grave.^[10][13]

Nei casi molto gravi di enfisema, possono essere considerate opzioni chirurgiche. La chirurgia di riduzione del volume polmonare comporta la rimozione di porzioni danneggiate del polmone per permettere al tessuto polmonare sano rimanente di funzionare in modo più efficiente. Un’altra opzione chirurgica è il trapianto di polmone, che può essere considerato per pazienti più giovani con malattia molto avanzata che non hanno risposto ad altri trattamenti. Questi interventi chirurgici comportano rischi significativi e sono adatti solo per un piccolo numero di pazienti attentamente selezionati.^[10]

Un approccio più recente e meno invasivo è la riduzione broncoscopica del volume polmonare, in cui piccole valvole o spirali vengono posizionate nelle vie aeree per ridurre il volume delle parti iperinflazionate del polmone. Questa procedura viene eseguita attraverso un tubo sottile inserito nelle vie aeree e non richiede un intervento chirurgico importante. È ancora in fase di valutazione per sicurezza ed efficacia ma mostra promesse per alcuni pazienti con enfisema grave.^[6]

Trattamenti innovativi negli studi clinici

Mentre i trattamenti standard aiutano molte persone con enfisema a gestire i loro sintomi, i ricercatori cercano costantemente modi nuovi e migliori per trattare la malattia. Gli studi clinici sono ricerche in cui nuovi farmaci, dispositivi o strategie terapeutiche vengono testati per vedere se sono sicuri ed efficaci. Questi studi sono condotti in fasi, ciascuna con uno scopo specifico. Comprendere queste fasi può aiutare i pazienti e le famiglie a sapere cosa aspettarsi se considerano di partecipare a uno studio.

Gli studi di Fase I sono i primi studi negli esseri umani e si concentrano sulla sicurezza. I ricercatori testano un nuovo farmaco o trattamento in un piccolo gruppo di volontari sani o pazienti per scoprire se causa effetti collaterali dannosi e per determinare la dose migliore da utilizzare. Gli studi di Fase I per i trattamenti dell’enfisema potrebbero testare come il corpo elabora un nuovo farmaco inalato o se un nuovo dispositivo per somministrare farmaci ai polmoni è sicuro da usare.^[14]

Gli studi di Fase II valutano se il nuovo trattamento funziona realmente. Questi studi coinvolgono un gruppo più ampio di pazienti che hanno l’enfisema. I ricercatori misurano quanto bene il trattamento migliora la funzione polmonare, riduce i sintomi o rallenta la progressione della malattia. Continuano anche a monitorare gli effetti collaterali. Se uno studio di Fase II mostra risultati promettenti, il trattamento passa alla fase successiva di test.^[14]

Gli studi di Fase III confrontano il nuovo trattamento con il trattamento standard attuale per vedere se il nuovo approccio è migliore, altrettanto efficace o più sicuro. Questi sono studi ampi che possono coinvolgere centinaia o migliaia di pazienti. Gli studi di Fase III spesso si svolgono in più centri medici in diversi paesi. Se uno studio di Fase III dimostra che un nuovo trattamento è efficace e sicuro, il farmaco o dispositivo può essere approvato da agenzie regolatorie come la Food and Drug Administration statunitense o l’Agenzia Europea per i Medicinali per un uso diffuso.^[14]

Gli studi di Fase IV, chiamati anche studi post-marketing, continuano a monitorare un trattamento dopo che è stato approvato ed è disponibile al pubblico. Questi studi esaminano gli effetti a lungo termine, gli effetti collaterali rari e come il trattamento si comporta in contesti reali al di fuori degli studi clinici controllati.^[14]

Attualmente, diverse terapie innovative per l’enfisema vengono testate in studi clinici in tutto il mondo, inclusi Stati Uniti, Europa e altre regioni. Sebbene nomi in codice specifici di farmaci e risultati dettagliati degli studi non siano stati forniti nelle fonti disponibili, gli studi clinici per l’enfisema si concentrano generalmente su alcune aree chiave. Una delle principali aree di ricerca riguarda nuovi tipi di broncodilatatori o combinazioni di broncodilatatori e farmaci antinfiammatori che potrebbero funzionare meglio dei farmaci attuali. Questi nuovi farmaci potrebbero colpire diversi recettori nelle vie aeree o avere effetti più duraturi.

Un’altra area attiva di ricerca riguarda le terapie antinfiammatorie. Poiché l’infiammazione svolge un ruolo importante nell’enfisema, gli scienziati stanno sviluppando farmaci che bloccano specificamente le vie che causano infiammazione nei polmoni. Alcuni di questi farmaci, chiamati inibitori della fosfodiesterasi-4, sono già stati approvati per l’uso in alcuni paesi e funzionano riducendo l’infiammazione e rilassando le vie aeree. Gli studi clinici continuano a testare questi e nuovi agenti antinfiammatori per vedere se possono migliorare i sintomi e rallentare la progressione della malattia.^[15]

I ricercatori stanno anche esplorando trattamenti per le persone con deficit di alfa-1 antitripsina, una condizione genetica che può portare a enfisema a insorgenza precoce. L’alfa-1 antitripsina è una proteina prodotta dal fegato che protegge i polmoni dai danni. Le persone con questo deficit non producono abbastanza proteina, il che rende i loro polmoni più vulnerabili alle lesioni. Gli studi clinici stanno testando terapie che forniscono alfa-1 antitripsina sintetica o purificata ai pazienti attraverso infusioni o inalazione per proteggere i loro polmoni da ulteriori danni.^[8]

Altri approcci innovativi in fase di studio includono la terapia con cellule staminali e la terapia genica. La terapia con cellule staminali mira a riparare o rigenerare il tessuto polmonare danneggiato introducendo cellule staminali sane nei polmoni. La terapia genica cerca di correggere i difetti genetici che portano a condizioni come il deficit di alfa-1 antitripsina. Sebbene queste terapie siano ancora nelle prime fasi di ricerca, rappresentano possibilità entusiasmanti per il trattamento futuro dell’enfisema.

Alcuni studi clinici stanno anche testando nuovi dispositivi e procedure, come versioni migliorate delle tecniche di riduzione broncoscopica del volume polmonare. Questi studi valutano se nuovi tipi di valvole, spirali o altri impianti possano ridurre in modo più efficace l’iperinflazione polmonare e migliorare la respirazione senza la necessità di un intervento chirurgico importante.

L’idoneità agli studi clinici dipende da molti fattori, tra cui lo stadio dell’enfisema, l’età, la storia di fumo, altre condizioni di salute e se il paziente sta già ricevendo determinati trattamenti. I pazienti interessati agli studi clinici possono parlare con il loro medico o cercare studi online attraverso risorse come ClinicalTrials.gov, che elenca studi condotti in tutto il mondo.^[3]

Metodi di trattamento più comuni

• Cambiamenti nello stile di vita
  • Smettere di fumare è la terapia singolarmente più efficace per l’enfisema e può rallentare significativamente la progressione della malattia.
  • Evitare il fumo passivo, l’inquinamento atmosferico e gli irritanti sul luogo di lavoro aiuta a proteggere i polmoni da ulteriori danni.
  • L’attività fisica regolare rafforza i muscoli respiratori e migliora il benessere generale.
  • Seguire un piano alimentare nutriente con pasti piccoli e frequenti aiuta a mantenere l’energia e supporta la funzione polmonare.
• Farmaci broncodilatatori
  • I broncodilatatori a breve durata d’azione come salbutamolo e terbutalina forniscono un sollievo rapido dalla mancanza di respiro e possono essere utilizzati fino a quattro volte al giorno.
  • I broncodilatatori a lunga durata d’azione come salmeterolo, formoterolo, indacaterolo, tiotropio, glicopirronio e aclidinio vengono assunti una o due volte al giorno per un controllo costante dei sintomi.
• Farmaci corticosteroidi
  • I corticosteroidi inalatori riducono l’infiammazione nelle vie aeree e sono spesso combinati con broncodilatatori a lunga durata d’azione.
  • Questi farmaci aiutano a prevenire le riacutizzazioni ma possono causare effetti collaterali come infezioni orali e raucedine.
• Farmaci orali
  • Le compresse di teofillina aiutano a ridurre l’infiammazione e rilassare i muscoli delle vie aeree, ma richiedono esami del sangue regolari per monitorare i livelli.
  • I farmaci mucolitici come carbocisteina e acetilcisteina fluidificano il muco, rendendolo più facile da espettorare.
  • Gli inibitori della fosfodiesterasi-4 riducono l’infiammazione e possono essere prescritti per l’enfisema grave.
• Ossigenoterapia
  • L’ossigeno supplementare viene fornito attraverso una maschera o cannule nasali per aumentare i livelli di ossigeno nel sangue nelle persone con enfisema grave.
  • Alcuni pazienti hanno bisogno di ossigeno tutto il tempo, mentre altri ne hanno bisogno solo durante l’attività o il sonno.
• Riabilitazione polmonare
  • I programmi completi combinano educazione, allenamento fisico, tecniche di respirazione e consulenza nutrizionale.
  • La riabilitazione migliora la qualità della vita, aumenta la tolleranza all’esercizio e aiuta i pazienti a gestire i sintomi.
• Vaccinazioni e antibiotici
  • I vaccini antinfluenzali annuali e i vaccini antipneumococcici prevengono le infezioni respiratorie che possono peggiorare l’enfisema.
  • Gli antibiotici come l’azitromicina trattano le infezioni batteriche e possono prevenire riacutizzazioni frequenti.
• Interventi chirurgici
  • La chirurgia di riduzione del volume polmonare rimuove il tessuto polmonare danneggiato per migliorare la funzione del tessuto sano rimanente.
  • Il trapianto di polmone può essere considerato per pazienti più giovani con malattia molto avanzata.
  • La riduzione broncoscopica del volume polmonare utilizza valvole o spirali per ridurre l’iperinflazione senza intervento chirurgico importante.