Questo articolo fornisce informazioni dettagliate sui trial clinici attualmente in corso per il trattamento delle crisi epilettiche parziali. Sono disponibili 14 studi nel database, di cui 10 sono descritti in dettaglio qui di seguito. Questi trial stanno testando nuovi farmaci antiepilettici come PRAX-628, cenobamate, XEN1101 (azetukalner), BHV-7000 ed ENX-101 per pazienti adulti e pediatrici con epilessia focale resistente ai trattamenti tradizionali.
Trial clinici in corso per le crisi epilettiche parziali
Le crisi epilettiche parziali, note anche come crisi a esordio focale, sono un tipo di epilessia in cui l’attività convulsiva inizia in un’area specifica del cervello. Questi episodi possono manifestarsi in diverse forme, dalla conservazione della consapevolezza fino alla perdita di coscienza, e possono talvolta evolvere in crisi generalizzate. Attualmente sono in corso numerosi studi clinici per valutare l’efficacia e la sicurezza di nuovi farmaci antiepilettici destinati a pazienti che non rispondono adeguatamente ai trattamenti standard.
Trial clinici disponibili
Studio su PRAX-628 per adulti con crisi a esordio focale o crisi tonico-cloniche generalizzate
Localizzazione: Germania, Spagna
Questo trial clinico valuta l’efficacia di PRAX-628 nel ridurre la frequenza delle crisi epilettiche in adulti con crisi a esordio focale e crisi tonico-cloniche generalizzate primarie. Il farmaco viene somministrato in forma di capsule per via orale per un periodo fino a otto settimane. I partecipanti continueranno ad assumere i loro farmaci antiepilettici abituali mentre aggiungono PRAX-628 al loro regime terapeutico.
Lo studio richiede che i partecipanti abbiano una diagnosi confermata di epilessia, siano in trattamento stabile con 1-3 farmaci antiepilettici da almeno quattro settimane e presentino almeno 2 crisi focali contabili al mese o 1 crisi tonico-clonica generalizzata al mese nei tre mesi precedenti. Durante il trial, i pazienti dovranno mantenere un diario delle crisi e completarlo per almeno l’80% dei giorni durante il periodo di osservazione di quattro settimane.
Studio sul cenobamate per bambini con crisi a esordio parziale
Localizzazione: Ungheria, Spagna
Questo studio si concentra sull’uso del cenobamate (YKP3089) in bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e meno di 18 anni affetti da crisi a esordio parziale. Il farmaco viene somministrato come sospensione orale per valutare come il corpo dei giovani pazienti processa il medicinale nel tempo.
I criteri di inclusione richiedono una diagnosi di epilessia con crisi a esordio parziale confermata almeno 6 mesi prima dell’inizio dello studio, un peso specifico in base alla coorte di appartenenza e l’assunzione stabile di 1-3 farmaci antiepilettici approvati da almeno 4 settimane. Lo studio prevede sia somministrazioni singole che multiple per raccogliere informazioni complete sulla farmacocinetica. La sicurezza e la tollerabilità del cenobamate saranno attentamente monitorate, insieme alla frequenza delle crisi durante il trattamento. Lo studio dovrebbe concludersi entro il 31 marzo 2026.
Studio sulla sicurezza e tollerabilità a lungo termine di azetukalner per pazienti con epilessia, incluse crisi a esordio focale e crisi tonico-cloniche generalizzate primarie
Localizzazione: Austria, Belgio, Bulgaria, Croazia, Repubblica Ceca, Cechia, Finlandia, Francia, Germania, Ungheria, Irlanda, Italia, Lettonia, Paesi Bassi, Polonia, Portogallo, Spagna
Questo trial a lungo termine valuta la sicurezza e la tollerabilità di XEN1101 (azetukalner) in pazienti con epilessia che hanno completato studi precedenti. Il farmaco viene somministrato in forma di capsule per via orale e lo studio è open-label, il che significa che sia i partecipanti che i ricercatori sono a conoscenza del trattamento somministrato.
I pazienti devono aver completato gli studi precedenti (XPF-010-301, XPF-010-302 o XPF-010-303) senza interruzioni premature e senza problemi significativi. Durante lo studio, che dovrebbe continuare fino a settembre 2028, i partecipanti dovranno mantenere registri accurati delle loro crisi e sottoporsi a valutazioni regolari per monitorare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco. Lo studio valuterà anche i cambiamenti nella frequenza delle crisi confrontando il tasso di base con ciascun periodo di valutazione di 4 settimane, oltre ai cambiamenti nella qualità di vita.
Studio sulla sicurezza di BHV-7000 per adulti con epilessia a esordio focale difficile da trattare
Localizzazione: Austria, Belgio, Croazia, Repubblica Ceca, Cechia, Danimarca, Finlandia, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Portogallo, Romania, Slovacchia, Slovenia, Spagna
Questo studio clinico valuta la sicurezza e la tollerabilità di BHV-7000 in adulti con epilessia focale refrattaria. Il farmaco è una compressa a rilascio prolungato che viene assunta per via orale. Lo studio è progettato per durare fino a 52 settimane per raccogliere dati completi sulla sicurezza del trattamento.
La partecipazione inizia dopo aver completato la fase in doppio cieco di uno studio precedente (BHV7000-302 o BHV7000-303). Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza urinario negativo al momento dell’inizio dello studio. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità monitorando il numero di soggetti con decessi, eventi avversi gravi, eventi avversi che portano all’interruzione, eventi avversi moderati e gravi e anomalie di laboratorio di grado 3 e 4. Il reclutamento dovrebbe iniziare il 1° dicembre 2024 e lo studio dovrebbe concludersi il 30 dicembre 2026.
Studio sull’efficacia e la sicurezza di BHV-7000 per adulti con epilessia a esordio focale refrattaria (2)
Localizzazione: Danimarca, Finlandia, Germania, Grecia, Italia, Portogallo, Romania, Slovacchia, Spagna
Questo trial testa l’efficacia di BHV-7000 nel ridurre la frequenza delle crisi in adulti con epilessia focale refrattaria. Lo studio prevede la somministrazione randomizzata di BHV-7000 o placebo in forma di compresse a rilascio prolungato per via orale, con una durata di circa otto settimane.
I partecipanti devono avere una diagnosi di epilessia a esordio focale da almeno un anno, una storia di crisi focali e soddisfare i criteri di epilessia farmaco-resistente, il che significa aver provato almeno due farmaci antiepilettici diversi senza successo nel controllo delle crisi. I pazienti devono assumere attualmente tra 1 e 3 farmaci antiepilettici e fino a 4 trattamenti totali per l’epilessia. Durante il periodo in doppio cieco di 8 settimane, viene monitorata la frequenza delle crisi. L’obiettivo principale è determinare se vi sia almeno una riduzione del 50% nella frequenza delle crisi in un periodo di 28 giorni rispetto al periodo di osservazione.
Studio sulla sicurezza ed efficacia di azetukalner per adulti con epilessia focale che assumono da 1 a 3 farmaci antiepilettici
Localizzazione: Germania, Italia, Spagna
Questo studio valuta come XEN1101 (azetukalner) sia sicuro ed efficace quando utilizzato insieme ai trattamenti standard per l’epilessia focale negli adulti. I partecipanti riceveranno XEN1101 o un placebo in forma di capsule da assumere per via orale. L’ingrediente attivo è l’azetukalner.
I criteri di inclusione richiedono che i partecipanti siano di età compresa tra 18 e 75 anni, con un indice di massa corporea (BMI) pari o inferiore a 40, e abbiano una diagnosi di epilessia focale da almeno 2 anni. I pazienti devono essere in trattamento stabile con 1-3 farmaci antiepilettici consentiti da almeno un mese prima dello screening e durante lo studio. Lo studio prevede una fase in doppio cieco seguita da un’estensione open-label, durante la quale tutti i partecipanti potrebbero avere l’opportunità di ricevere XEN1101. I partecipanti dovranno mantenere un diario delle crisi e partecipare a controlli regolari per valutare la loro salute e gli effetti del farmaco. Lo studio dovrebbe concludersi entro il 31 ottobre 2028.
Studio sull’efficacia e la sicurezza di BHV-7000 per adulti con epilessia a esordio focale refrattaria
Localizzazione: Austria, Belgio, Croazia, Repubblica Ceca, Cechia, Francia, Ungheria, Paesi Bassi, Polonia, Slovenia
Questo trial clinico valuta l’efficacia di BHV-7000 nel ridurre la frequenza delle crisi in adulti con epilessia focale refrattaria. Lo studio confronterà due diverse dosi di BHV-7000 con un placebo per determinarne l’efficacia e la sicurezza. Il farmaco viene somministrato come compressa a rilascio prolungato per via orale.
I partecipanti devono avere una diagnosi di epilessia a esordio focale da almeno 1 anno prima della visita di screening e soddisfare i criteri di epilessia focale farmaco-resistente secondo la definizione ILAE del 2009. Lo studio durerà circa 12 settimane, durante le quali i partecipanti assumeranno il farmaco quotidianamente e manterranno un registro delle loro crisi in un diario elettronico. I pazienti devono utilizzare non più di 4 trattamenti per l’epilessia, con non più di 3 farmaci antiepilettici. È fondamentale mantenere registrazioni accurate, con non più di quattro voci mancanti in un periodo di 28 giorni. Lo studio si concluderà il 18 agosto 2025.
Studio sugli effetti di azetukalner nella riduzione delle crisi a esordio focale per pazienti con epilessia
Localizzazione: Bulgaria, Repubblica Ceca, Cechia, Germania, Irlanda, Italia, Lettonia, Polonia, Portogallo, Spagna
Questo trial di fase 3 valuta l’efficacia di XEN1101 (azetukalner) nel ridurre la frequenza delle crisi in individui con crisi a esordio focale. Il farmaco viene somministrato in forma di capsule per via orale e confrontato con un placebo per determinare la sua capacità di ridurre il numero di crisi.
I partecipanti devono avere una diagnosi di epilessia focale da almeno 2 anni e aver provato almeno 2 farmaci antiepilettici diversi alle dosi appropriate senza ottenere una libertà sostenuta dalle crisi. I pazienti devono assumere una dose stabile di 1-3 farmaci antiepilettici consentiti da almeno 1 mese prima dell’inizio dello studio. Lo studio durerà 12 settimane, durante le quali i partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere XEN1101 o placebo. Dovranno mantenere un diario accurato delle loro crisi per aiutare i ricercatori a comprendere l’impatto del trattamento. L’obiettivo è fornire informazioni preziose sugli effetti di XEN1101 come trattamento aggiuntivo per le persone con crisi a esordio focale.
Studio su ENX-101 per il trattamento dell’epilessia focale in pazienti che utilizzano da 1 a 4 farmaci antiepilettici
Localizzazione: Belgio, Germania, Paesi Bassi, Spagna
Il trial ENACT è uno studio focalizzato sulla comprensione degli effetti di un nuovo trattamento chiamato ENX-101 per persone con epilessia focale. Lo studio mira a vedere quanto efficacemente funziona ENX-101 quando utilizzato insieme ad altri farmaci antiepilettici. I partecipanti riceveranno ENX-101 o un placebo in forma di compresse o capsule per via orale.
I criteri di inclusione richiedono che i partecipanti siano di età compresa tra 18 e 75 anni, abbiano una diagnosi di epilessia focale secondo la classificazione ILAE 2017, e sperimentino crisi focali scarsamente controllate. I pazienti devono aver avuto almeno 3 crisi focali osservabili ogni 28 giorni nei 3 mesi precedenti l’inizio dello studio, ma meno di 10 crisi al giorno. Devono essere in trattamento con farmaci antiepilettici approvati da almeno 2 anni e attualmente assumere da 1 a 4 farmaci antiepilettici a dosi stabili da almeno 28 giorni. Il periodo di trattamento durerà fino a otto settimane, durante le quali gli effetti del farmaco sulla frequenza delle crisi saranno attentamente monitorati. Lo studio valuterà anche quanti partecipanti diventano liberi da crisi durante gli ultimi 28 giorni del periodo di trattamento e durante l’intero periodo di trattamento.
Studio su PRAX-628 per adulti con epilessia focale che assumono da 1 a 3 farmaci antiepilettici
Localizzazione: Italia, Polonia, Spagna
Questo studio clinico valuta gli effetti di un nuovo trattamento per l’epilessia focale chiamato PRAX-628, assunto in forma di capsule. Lo studio confronterà gli effetti di PRAX-628 con un placebo per determinare la sua efficacia nel ridurre la frequenza delle crisi in adulti che stanno già assumendo da uno a tre farmaci antiepilettici.
I partecipanti devono avere una diagnosi di epilessia a esordio focale, aver effettuato una TAC o una risonanza magnetica che mostri che l’epilessia non è causata da una condizione che peggiora progressivamente, e assumere dosi stabili di 1-3 farmaci antiepilettici da almeno 4 settimane prima dell’inizio dello studio. I pazienti devono riportare almeno 4 crisi focali contabili nelle 4 settimane precedenti l’inizio dello studio e registrare almeno 8 crisi focali contabili durante il periodo di osservazione. Le crisi contabili includono crisi focali consapevoli con segni osservabili chiari, crisi focali con consapevolezza compromessa e crisi focali bilaterali tonico-cloniche. Lo studio sarà condotto per diverse settimane, durante le quali i partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere PRAX-628 o placebo, continuando i loro farmaci antiepilettici attuali. I partecipanti dovranno mantenere un diario delle crisi per almeno l’80% dei giorni durante il periodo di osservazione di 9 settimane.
Sintesi generale degli studi
I trial clinici attualmente in corso per le crisi epilettiche parziali rappresentano un’importante opportunità per i pazienti che non rispondono adeguatamente ai trattamenti tradizionali. La maggior parte degli studi si concentra su nuovi farmaci antiepilettici come PRAX-628, cenobamate, XEN1101 (azetukalner), BHV-7000 ed ENX-101, valutando la loro efficacia e sicurezza quando utilizzati come terapia aggiuntiva ai farmaci antiepilettici esistenti.
Un elemento comune a tutti questi studi è la necessità di mantenere diari accurati delle crisi, con registrazioni complete per almeno l’80% dei giorni durante i periodi di osservazione. I criteri di inclusione generalmente richiedono una diagnosi confermata di epilessia focale da almeno 1-2 anni, il trattamento stabile con 1-3 farmaci antiepilettici e una frequenza minima di crisi documentate. Gli studi sono prevalentemente randomizzati, controllati con placebo e in doppio cieco, il che garantisce risultati scientificamente affidabili.
È importante notare che alcuni di questi farmaci, come il cenobamate, sono stati testati anche nella popolazione pediatrica, ampliando le opzioni terapeutiche per bambini e adolescenti con epilessia focale refrattaria. Gli studi a lungo termine, come quello su XEN1101 che dovrebbe continuare fino al 2028, forniscono dati preziosi sulla sicurezza e tollerabilità di questi nuovi trattamenti nel tempo.
La vasta distribuzione geografica di questi trial, che copre numerosi paesi europei, offre maggiori opportunità di partecipazione per i pazienti in diverse regioni e contribuisce alla generalizzabilità dei risultati. I pazienti interessati a partecipare a questi studi dovrebbero consultare il proprio neurologo per determinare l’idoneità e discutere i potenziali benefici e rischi della partecipazione.
