Studio sull’Aumento della Dose di Cenobamate nei Bambini con Crisi Parziali

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e meno di 18 anni che soffrono di epilessia con crisi parziali. Queste crisi, note anche come crisi focali, iniziano in una parte specifica del cervello. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Cenobamate, noto anche con il codice YKP3089, somministrato come sospensione orale. L’obiettivo principale dello studio è comprendere come il corpo dei partecipanti assorbe e processa il Cenobamate quando viene somministrato in dosi singole e multiple.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il Cenobamate e saranno monitorati per valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco. Saranno raccolti dati sulla frequenza delle crisi epilettiche attraverso un diario delle crisi. Inoltre, verranno effettuati esami di laboratorio, elettrocardiogrammi (ECG), e controlli fisici e neurologici per garantire la sicurezza dei partecipanti. Lo studio non prevede l’uso di un placebo.

Il Cenobamate è un trattamento chimico che potrebbe offrire nuove possibilità per gestire le crisi epilettiche nei giovani pazienti. Lo studio mira a raccogliere informazioni preziose che potrebbero contribuire a migliorare le opzioni terapeutiche per l’epilessia con crisi parziali. I partecipanti continueranno a ricevere i loro farmaci antiepilettici approvati durante lo studio, e il Cenobamate sarà aggiunto al loro regime terapeutico per valutare i suoi effetti.

1 inizio dello studio

Dopo aver firmato il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio. È importante che il consenso sia stato firmato da un tutore legale o da un rappresentante autorizzato.

Viene effettuata una valutazione iniziale per confermare che i criteri di inclusione siano soddisfatti, come la diagnosi di epilessia con crisi parziali e il trattamento con dosi stabili di 1-3 farmaci antiepilettici approvati.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco cenobamate viene somministrato sotto forma di sospensione orale. La dose iniziale e la frequenza di somministrazione sono determinate in base al peso e all’età del partecipante.

La somministrazione del farmaco avviene per via orale, e il dosaggio può essere aggiustato durante lo studio in base alla risposta individuale e ai risultati delle valutazioni.

3 valutazioni farmacocinetiche

Vengono effettuate valutazioni per misurare come il corpo assorbe, distribuisce e elimina il cenobamate dopo una singola dose e dopo dosi multiple.

Queste valutazioni aiutano a comprendere il comportamento del farmaco nel corpo e a ottimizzare il dosaggio per i partecipanti pediatrici.

4 monitoraggio della sicurezza

Durante lo studio, vengono monitorati eventuali effetti collaterali o reazioni avverse al farmaco. Questo include esami di laboratorio, elettrocardiogrammi, segni vitali e esami fisici e neurologici.

Viene valutata anche l’accettabilità e la palatabilità del farmaco per garantire che sia ben tollerato dai partecipanti.

5 raccolta dei dati sull'efficacia

Viene mantenuto un diario delle crisi per raccogliere dati sulla frequenza delle crisi durante lo studio. Questo aiuta a valutare l’efficacia del cenobamate nel ridurre le crisi parziali.

I dati raccolti contribuiscono a determinare se il farmaco è efficace nel trattamento delle crisi parziali nei partecipanti pediatrici.

6 conclusione dello studio

Alla fine dello studio, viene effettuata una valutazione finale per raccogliere dati conclusivi sulla sicurezza e l’efficacia del cenobamate.

I risultati dello studio vengono analizzati per determinare il profilo complessivo del farmaco nei partecipanti pediatrici con crisi parziali.

Chi può partecipare allo studio?

Diagnosi di epilessia con crisi parziali (POS) con o senza crisi generalizzate secondarie, confermata da una storia clinica e un elettroencefalogramma (EEG) coerente con la diagnosi. L’EEG è un test che misura l’attività elettrica del cervello.
Essere un soggetto maschio o femmina di età compresa tra 2 e meno di 18 anni al momento del consenso informato.
Rispettare i limiti di peso specifici per i diversi gruppi di età:
a. gruppo IIa – tra 16 e 63 kg
b. gruppo IIb – tra 13 e 28 kg
c. gruppo III – tra 10 e 20 kg
Consenso informato scritto firmato dal soggetto, dal tutore legale o dal rappresentante legalmente autorizzato prima di entrare nello studio. Per i bambini e gli adolescenti, verrà ottenuto un assenso appropriato all’età se cognitivamente in grado.
Essere attualmente in trattamento con dosi stabili di 1 fino a un massimo di 3 farmaci antiepilettici (AED) approvati. Le dosi devono essere stabili per almeno 4 settimane prima del giorno 1 dello studio. Un stimolatore del nervo vago (VNS) non sarà conteggiato come uno dei 3 AED consentiti. Il VNS è un dispositivo impiantato che aiuta a controllare le crisi.
Secondo l’opinione dell’investigatore, i genitori o i caregiver devono essere in grado di riportare valutazioni accurate delle crisi durante i periodi di screening e studio, e i soggetti devono essere in grado di ingerire il farmaco dello studio.
I soggetti con un stimolatore del nervo vago impiantato saranno ammessi se il dispositivo è stato impiantato almeno 5 mesi prima dello screening e i parametri del dispositivo non sono stati modificati per 30 giorni prima dello screening.
I soggetti che seguono una dieta chetogenica saranno ammessi purché la dieta sia stata stabile per almeno 30 giorni prima dello screening e rimanga stabile per tutta la durata dello studio. La dieta chetogenica è un regime alimentare a basso contenuto di carboidrati e alto contenuto di grassi.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare i pazienti che non hanno crisi parziali. Le crisi parziali sono un tipo di attacco epilettico che inizia in una parte specifica del cervello.
Non possono partecipare i pazienti che hanno meno di 2 anni o più di 18 anni.
Non possono partecipare i pazienti che non possono assumere il farmaco cenobamate per qualsiasi motivo.
Non possono partecipare i pazienti che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
Non possono partecipare i pazienti che stanno assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il cenobamate.
Non possono partecipare i pazienti che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Spagna	Non reclutando	04.01.2025
Ungheria	Non reclutando	04.01.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Cenobamate

Cenobamate (YKP3089) è un farmaco studiato per il trattamento delle crisi parziali, che sono un tipo di attacco epilettico. Questo farmaco è in fase di sperimentazione per capire come viene assorbito e utilizzato dal corpo nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 18 anni che soffrono di queste crisi. L’obiettivo è determinare la sicurezza e l’efficacia del farmaco quando somministrato una o più volte. Cenobamate potrebbe aiutare a ridurre la frequenza e l’intensità delle crisi, migliorando la qualità della vita dei pazienti affetti da epilessia. La sperimentazione mira a trovare il dosaggio più sicuro ed efficace per i bambini.

Malattie in studio:

Crisi epilettiche parziali

Crisi parziali – Le crisi parziali, note anche come crisi focali, iniziano in una specifica area del cervello. Durante una crisi parziale, una persona può sperimentare movimenti involontari, sensazioni strane o cambiamenti nel comportamento. Queste crisi possono essere semplici, senza perdita di coscienza, o complesse, con alterazione della consapevolezza. Le crisi parziali possono evolvere in crisi generalizzate, coinvolgendo l’intero cervello. La durata delle crisi può variare da pochi secondi a diversi minuti. La frequenza e l’intensità delle crisi possono cambiare nel tempo.

ID della sperimentazione:

2024-514045-11-00

Codice del protocollo:

YKP3089C039

NCT ID:

NCT04903314

Fase della sperimentazione:

Farmacologia umana (Fase I) – Altro

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