Il colangiocarcinoma è un tumore che colpisce i dotti biliari, i piccoli condotti che trasportano la bile dal fegato all’intestino tenue. Attualmente sono in corso numerosi studi clinici che stanno testando nuovi trattamenti e tecniche diagnostiche per questa malattia. Questo articolo presenta una panoramica dettagliata di 10 studi clinici attivi che offrono diverse opzioni terapeutiche per i pazienti con colangiocarcinoma, da nuove tecniche di imaging a combinazioni innovative di farmaci immunoterapici e chemioterapici.

Studi Clinici in Corso per il Colangiocarcinoma: Nuove Speranze Terapeutiche

Il colangiocarcinoma rappresenta una delle sfide più complesse in oncologia. Attualmente, su 32 studi clinici disponibili nel database europeo per questa patologia, ne presentiamo 10 che offrono approcci innovativi per la diagnosi, il trattamento e il monitoraggio della malattia. Questi studi includono nuove tecniche di imaging molecolare, terapie immunologiche combinate, farmaci mirati e approcci chirurgici avanzati.

Studi Clinici Disponibili

Valutazione della Scansione PET/CT con 68Ga-FAPI-46 per una Diagnosi Migliorata in Pazienti con Tumore del Pancreas o Colangiocarcinoma Eleggibili per Trattamento Curativo

Localizzazione: Francia

Questo studio clinico sta investigando il valore diagnostico delle scansioni PET/CT con 68Ga-FAPI-46 in pazienti con adenocarcinoma pancreatico (un tipo di tumore del pancreas) e colangiocarcinoma (tumore dei dotti biliari) che potrebbero essere eleggibili per un trattamento curativo. Lo studio mira a determinare se l’aggiunta di questa tecnica di imaging speciale agli esami diagnostici standard possa migliorare l’accuratezza della stadiazione del tumore, che è il processo di determinazione di quanto il cancro si sia diffuso nel corpo.

La scansione PET/CT (Tomografia a Emissione di Positroni/Tomografia Computerizzata) in studio utilizza una sostanza chiamata 68Ga-FAPI-46, che è un tracciante radioattivo che si lega a determinate proteine presenti nelle cellule tumorali. Questo consente ai medici di vedere potenzialmente il cancro che potrebbe essere sfuggito alle tecniche di imaging convenzionali. Lo scopo dello studio è valutare se questo metodo di imaging possa rilevare ulteriori metastasi tumorali che potrebbero modificare l’approccio terapeutico per i pazienti.

I partecipanti a questo studio si sottoporranno a test diagnostici standard oltre alla scansione PET/CT aggiuntiva con 68Ga-FAPI-46. I ricercatori confronteranno i risultati dell’imaging standard con i risultati dopo l’aggiunta della nuova tecnica PET/CT per vedere se porta a cambiamenti nella stadiazione del tumore o nel piano di trattamento. Lo studio analizzerà separatamente i risultati per i pazienti con tumore pancreatico e colangiocarcinoma.

Criteri di inclusione principali: Età superiore a 18 anni; adenocarcinoma pancreatico di nuova diagnosi o forte sospetto di adenocarcinoma pancreatico immediatamente resecabile, borderline resecabile o localmente avanzato, potenzialmente eleggibile per trattamento curativo e non metastatico; oppure colangiocarcinoma di nuova diagnosi o forte sospetto di colangiocarcinoma eleggibile per trattamento curativo e non metastatico.

Criteri di esclusione principali: Gravidanza o allattamento; allergia nota al tracciante radioattivo 68Ga-FAPI-46; incapacità di fornire consenso informato; trattamento già ricevuto per il tumore; cancro non considerato potenzialmente curabile; impossibilità di sottoporsi ai test di imaging richiesti.

Studio su Durvalumab e Tremelimumab con Terapia Y-90 SIRT per Pazienti con Tumore Intraepatico Avanzato delle vie Biliari

Localizzazione: Germania, Spagna

Questo studio clinico si concentra su un tipo di tumore chiamato colangiocarcinoma intraepatico avanzato, che colpisce i dotti biliari all’interno del fegato. Lo studio sta esplorando gli effetti di due farmaci, durvalumab e tremelimumab, che sono tipi di immunoterapia. L’immunoterapia è un trattamento che aiuta il sistema immunitario del corpo a combattere il cancro. In questo studio, i pazienti riceveranno durvalumab da solo o una combinazione di durvalumab e tremelimumab. Questi farmaci vengono somministrati attraverso un’infusione endovenosa, il che significa che vengono somministrati direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.

Lo scopo dello studio è valutare quanto bene questi farmaci funzionano nel ridurre o controllare il tumore dopo che i pazienti hanno ricevuto un trattamento standard chiamato terapia Y-90 SIRT. La terapia Y-90 SIRT è una procedura che utilizza piccole sfere radioattive per colpire e trattare il cancro nel fegato. Lo studio monitorerà la risposta del tumore al trattamento, nonché la sicurezza e gli eventuali effetti collaterali sperimentati dai partecipanti.

I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo di tempo e avranno visite di follow-up regolari per controllare la loro salute e i progressi del tumore. Lo studio mira a fornire informazioni preziose sull’efficacia della combinazione dell’immunoterapia con la terapia Y-90 SIRT per il trattamento del colangiocarcinoma intraepatico avanzato.

Criteri di inclusione principali: Consenso scritto informato; funzione epatica adeguata (bilirubina sierica non superiore a 1,5 volte il limite normale, AST e ALT non superiori a 2,5 volte il limite normale); donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo; aspettativa di vita di almeno 12 settimane; età di almeno 18 anni; diagnosi confermata di colangiocarcinoma intraepatico avanzato o metastatico limitato non trattabile chirurgicamente; candidato per la terapia Y-90 SIRT standard.

Criteri di esclusione principali: Altro tipo di tumore nel passato (a meno che non sia un tipo che difficilmente si ripresenta); gravi problemi cardiaci; gravi problemi polmonari; infezione attiva che necessita di trattamento antibiotico; malattia autoimmune; assunzione di farmaci immunosoppressori; trapianto d’organo; gravidanza o allattamento; allergia nota ai farmaci dello studio.

Studio su Tucatinib e Trastuzumab per Pazienti con Tumori Solidi Avanzati con Alterazioni HER2

Localizzazione: Belgio, Germania, Spagna

Questo studio clinico si concentra sullo studio degli effetti di una combinazione di due farmaci, tucatinib e trastuzumab, su determinati tipi di tumore. I tumori oggetto di studio sono tumori solidi che presentano alterazioni specifiche in una proteina chiamata HER2. Questi tumori sono localmente avanzati, il che significa che sono cresciuti significativamente ma non si sono diffusi a parti distanti del corpo, o metastatici, il che significa che si sono diffusi ad altre aree. Lo scopo dello studio è valutare quanto bene questi farmaci funzionano insieme nel trattamento di questi tipi di tumori.

I partecipanti allo studio riceveranno i farmaci tucatinib e trastuzumab. Tucatinib viene assunto per via orale sotto forma di compresse, mentre trastuzumab viene somministrato attraverso un’infusione endovenosa, il che significa che viene somministrato direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. Lo studio durerà per un periodo fino a 58 settimane, durante il quale i partecipanti saranno monitorati regolarmente per valutare gli effetti del trattamento sul loro tumore. Lo studio includerà anche un gruppo di partecipanti che riceveranno un placebo, che è una sostanza senza farmaco attivo, per confrontare i risultati.

Lo studio mira a comprendere l’attività antitumorale del trattamento combinato in pazienti che hanno già ricevuto altri trattamenti per il loro tumore. Lo studio esaminerà vari risultati, come il tasso di riduzione del tumore, la durata della risposta al trattamento e i tassi di sopravvivenza globale. Inoltre, lo studio monitorerà la sicurezza del trattamento registrando eventuali effetti collaterali o eventi avversi sperimentati dai partecipanti.

Criteri di inclusione principali: Diagnosi confermata di tumore solido localmente avanzato o metastatico, inclusi tumori cerebrali primari; trattamento precedente con progressione o intolleranza al trattamento più recente; alterazioni HER2 nel tumore; malattia misurabile; funzione epatica adeguata; frazione di eiezione ventricolare sinistra (FEVS) di almeno 50%.

Criteri di esclusione principali: Pazienti non precedentemente trattati; tumori asportabili chirurgicamente; tumori senza alterazioni HER2; tumori non localmente avanzati o metastatici; età al di fuori del range specificato per lo studio.

Studio sull’Impatto di [18F]-AlF-FAPI-74, Glucagone e Butilbromuro di Ioscina in Pazienti con Tumore delle vie Biliari Resecabile

Localizzazione: Paesi Bassi

Questo studio clinico si concentra sulla gestione dei pazienti con colangiocarcinoma potenzialmente resecabile, un tipo di tumore che colpisce i dotti biliari. Lo studio utilizzerà una tecnica di imaging speciale chiamata [18F]F-FAPI PET-CT per vedere se può fornire informazioni più accurate rispetto ai metodi di imaging standard utilizzati prima dell’intervento chirurgico. L’obiettivo è determinare se questo nuovo metodo di imaging possa aiutare i medici a prendere decisioni migliori sul trattamento dei pazienti con questo tipo di tumore.

Durante lo studio, i pazienti si sottoporranno alla scansione [18F]F-FAPI PET-CT oltre ai test di imaging usuali come TC (tomografia computerizzata) e risonanza magnetica (MRI). Lo studio confronterà i risultati di questi test di imaging per vedere se il nuovo metodo offre qualche vantaggio. Lo studio esaminerà anche come i risultati dell’imaging influenzano il piano di trattamento e se porta a cambiamenti nella gestione della malattia.

Oltre all’obiettivo principale sull’imaging, lo studio comporterà anche l’uso di altri farmaci come GlucaGen® e butilbromuro di scopolamina, che sono soluzioni per iniezione. Questi farmaci vengono utilizzati per scopi diversi e verranno somministrati come parte del protocollo dello studio. Lo studio mira a raccogliere informazioni sull’efficacia e sui potenziali benefici dell’utilizzo della nuova tecnica di imaging in combinazione con questi trattamenti per i pazienti con colangiocarcinoma.

Criteri di inclusione principali: Programmato per laparoscopia esplorativa o laparotomia a causa di sospetto colangiocarcinoma prossimale; tumore considerato resecabile in base a TC e MRI preoperatorie; età di 18 anni o superiore; capacità di fornire consenso informato.

Criteri di esclusione principali: Pazienti non diagnosticati con colangiocarcinoma; pazienti non all’interno del range di età specificato per lo studio; pazienti appartenenti a una popolazione vulnerabile.

Studio su Gemcitabina e Cisplatino per Pazienti Dopo Intervento Chirurgico per Tumore dei Dotti Biliari o della Colecisti

Localizzazione: Austria, Germania, Italia, Paesi Bassi

Questo studio clinico si concentra sullo studio degli effetti di un trattamento per pazienti che hanno subito un intervento chirurgico per due tipi di tumore: colangiocarcinoma e carcinoma della colecisti muscolo-invasivo. Il colangiocarcinoma è un tumore che si verifica nei dotti biliari, che sono piccoli tubi che trasportano la bile dal fegato all’intestino tenue. Il carcinoma della colecisti muscolo-invasivo è un tipo di tumore che colpisce la colecisti e si è diffuso nello strato muscolare. Il trattamento in studio prevede l’uso di due farmaci, gemcitabina e cisplatino, che vengono somministrati dopo l’intervento chirurgico per aiutare a prevenire la ricomparsa del tumore. Questi farmaci vengono confrontati con le cure standard, che possono includere l’osservazione o un altro farmaco chiamato capecitabina.

Lo scopo di questo studio è valutare quanto sia efficace la combinazione di gemcitabina e cisplatino rispetto alle cure standard nel prevenire la ricomparsa del tumore dopo l’intervento chirurgico. I pazienti che partecipano allo studio riceveranno la combinazione di gemcitabina e cisplatino o le cure standard, che potrebbero essere solo osservazione o capecitabina, a seconda dello stadio del loro tumore. Lo studio monitorerà i pazienti per un periodo per vedere quanto bene funziona il trattamento nel mantenere il tumore lontano e per valutare la salute generale e la qualità della vita dei pazienti.

I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo prestabilito e la loro salute sarà monitorata attentamente dai professionisti sanitari. Lo studio mira a fornire informazioni preziose sulle migliori opzioni di trattamento per i pazienti che hanno subito un intervento chirurgico per colangiocarcinoma o carcinoma della colecisti muscolo-invasivo. Confrontando il nuovo trattamento con le cure standard, i ricercatori sperano di trovare il modo più efficace per aiutare i pazienti a vivere più a lungo senza che il tumore ritorni.

Criteri di inclusione principali: Adenocarcinoma delle vie biliari o carcinoma della colecisti muscolo-invasivo; programmati per intervento chirurgico volto alla rimozione completa del tumore; consenso informato scritto; nessuna chemioterapia precedente per il tumore delle vie biliari; età di almeno 18 anni; buona salute del sangue, funzione epatica e renale adeguate; nessuna infezione attiva incontrollata.

Criteri di esclusione principali: Pazienti che non hanno subito un intervento chirurgico per rimuovere il tumore con l’obiettivo di curarlo; segni di tumore metastatico; età al di fuori del range specificato; appartenenza a popolazione vulnerabile.

Valutazione dell’Imaging PET con Gallio-68 FAPI-46 per una Migliore Rilevazione e Monitoraggio del Tumore Pancreatico e del Colangiocarcinoma

Localizzazione: Paesi Bassi

Questo studio si concentra sul miglioramento della rilevazione e del monitoraggio del tumore pancreatico e del colangiocarcinoma utilizzando una tecnica di imaging speciale chiamata tomografia a emissione di positroni (PET). Lo studio utilizza una sostanza radioattiva chiamata Gallio-68 FAPI-46, che viene somministrata attraverso una vena per creare immagini dettagliate delle cellule tumorali nel corpo.

Lo scopo di questa ricerca è determinare quanto bene funziona questo nuovo metodo di imaging nel trovare e misurare il tumore nel pancreas e nei dotti biliari, e quanto sia affidabile quando viene utilizzato ripetutamente. Lo studio è diviso in tre parti: la prima parte esamina come la sostanza di imaging si muove attraverso il corpo, la seconda parte testa quanto siano coerenti i risultati quando la scansione viene ripetuta, e la terza parte esamina quanto sia accurato il metodo nel rilevare il tumore e monitorare la risposta al trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni endovenose della sostanza di imaging e si sottoporranno a scansioni PET/CT. Alcuni partecipanti potrebbero avere più scansioni per testare quanto bene funziona la tecnica di imaging nel tempo. La quantità massima di sostanza radioattiva utilizzata in ciascuna scansione è di 345 megabecquerel (un’unità utilizzata per misurare la radioattività) e la procedura di imaging si svolge tipicamente in un giorno.

Criteri di inclusione principali: Età di 18 anni o superiore; consenso informato scritto; per la Parte A: tumore pancreaticobiliare con tumore di almeno 20 mm alla TC; per la Parte B: tumore pancreatico con tumore di almeno 20 mm alla TC, nessun trattamento tra le scansioni richieste; per la Parte C: adenocarcinoma duttale pancreatico confermato eleggibile per terapia neoadiuvante seguita da rimozione chirurgica.

Criteri di esclusione principali: Età inferiore a 18 anni o superiore a 90 anni; donne in gravidanza o allattamento; allergia nota al farmaco dello studio; incapacità di rimanere immobili per circa 60 minuti durante la scansione PET/CT; peso superiore a 150 kg; partecipazione a un altro studio clinico negli ultimi 30 giorni; grave disfunzione renale; storia di altri tumori negli ultimi 5 anni.

Studio su Durvalumab, Tremelimumab e Capecitabina per Pazienti con Tumore delle vie Biliari in Setting Adiuvante

Localizzazione: Germania

Questo studio clinico si concentra sullo studio dei trattamenti per il tumore delle vie biliari, un tipo di tumore che colpisce i dotti biliari. Lo studio sta investigando l’efficacia di una combinazione di farmaci, tra cui durvalumab (noto anche come MEDI4736), tremelimumab e capecitabina. Durvalumab e tremelimumab sono tipi di immunoterapia, che aiutano il sistema immunitario del corpo a combattere il tumore, mentre capecitabina è un farmaco chemioterapico che funziona rallentando o arrestando la crescita delle cellule tumorali.

Lo scopo di questo studio è valutare quanto bene questi trattamenti funzionano insieme nel prevenire la ricomparsa del tumore dopo l’intervento chirurgico. I partecipanti allo studio riceveranno la combinazione di durvalumab e tremelimumab con capecitabina o senza capecitabina. Lo studio monitorerà i partecipanti per un periodo di tempo per vedere se il tumore ritorna e per valutare la loro sopravvivenza globale e qualità della vita. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza farmaco attivo, per confrontare gli effetti dei trattamenti effettivi.

Durante lo studio, i partecipanti si sottoporranno a controlli e test regolari per monitorare la loro salute e gli effetti del trattamento. Lo studio mira a raccogliere informazioni sulla sicurezza dei trattamenti e sul loro impatto sulla funzione epatica, nonché a raccogliere campioni di tessuto e sangue per ricerche future. Lo studio dovrebbe durare fino ad aprile 2025, con l’obiettivo di migliorare le opzioni di trattamento per i pazienti con tumore delle vie biliari.

Criteri di inclusione principali: Capacità di dare permesso scritto per partecipare; diagnosi confermata di tumore delle vie biliari rimosso chirurgicamente e non diffuso; età di 18 anni o superiore; stato di performance di 1 o meno; aspettativa di vita di almeno 12 settimane; funzione ematica, epatica e renale adeguate; capacità di coagulazione del sangue normale; accordo nell’utilizzare un controllo delle nascite efficace durante lo studio.

Criteri di esclusione principali: Pazienti con un tipo diverso di tumore rispetto al tumore delle vie biliari; età al di fuori del range specificato; incapacità di seguire le procedure dello studio; gravidanza o allattamento; partecipazione recente a un altro studio clinico; determinate condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio; incapacità di fornire consenso informato.

Studio sulla Prevenzione della Recidiva Epatica in Pazienti con Colangiocarcinoma Intraepatico Utilizzando Floxuridina tramite Pompa di Infusione Arteriosa Epatica

Localizzazione: Paesi Bassi

Questo studio clinico si concentra sullo studio del colangiocarcinoma intraepatico, un tipo di tumore del fegato. Il trattamento testato è chiamato chemioterapia con pompa di infusione arteriosa epatica (HAIP), che comporta la somministrazione della chemioterapia direttamente al fegato attraverso una pompa. Il farmaco specifico utilizzato in questo trattamento è Floxuridina, un derivato del 5-FU, che è comunemente utilizzato nel trattamento del tumore. Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace questo trattamento nel prevenire la ricomparsa del tumore nel fegato dopo l’intervento chirurgico.

I partecipanti allo studio si sottoporranno a una procedura chirurgica chiamata epatectomia parziale, in cui viene rimossa una parte del fegato. Dopo l’intervento chirurgico, riceveranno la chemioterapia HAIP per aiutare a prevenire la ricomparsa del tumore. Lo studio monitorerà i partecipanti per un periodo di tempo per vedere se il trattamento aiuta a mantenere il tumore lontano. Lo studio esaminerà anche altri fattori come la sopravvivenza globale, la qualità della vita e eventuali effetti collaterali della chemioterapia.

Lo studio mira a fornire informazioni preziose sul fatto che questo approccio possa migliorare i risultati per i pazienti con colangiocarcinoma intraepatico. Concentrandosi sulla recidiva del tumore nel fegato, lo studio spera di trovare un modo per migliorare l’efficacia dei trattamenti attuali e migliorare la qualità della vita per coloro che sono colpiti da questa malattia.

Criteri di inclusione principali: Età di 18 anni o superiore; stato di performance ECOG di 0 o 1; diagnosi di colangiocarcinoma intraepatico (iCCA) resecabile basata su imaging; capacità di sottoporsi a laparotomia; tecnicamente possibile posizionare un catetere per chemioterapia HAIP; funzione midollare, epatica e renale adeguate; consenso informato scritto.

Criteri di esclusione principali: Pazienti con altri tipi di tumore oltre all’iCCA; età al di fuori del range specificato; incapacità di sottoporsi a intervento chirurgico per rimuovere il tumore; appartenenza a popolazione vulnerabile; incapacità di ricevere il tipo specifico di chemioterapia testata; altre gravi condizioni di salute che potrebbero interferire; gravidanza o allattamento; partecipazione a un altro studio clinico.

Studio sulla Sicurezza di LSTA1 con Cure Standard per Pazienti con Tumore Testa-Collo Avanzato o Colangiocarcinoma

Localizzazione: Spagna

Questo studio clinico si concentra sullo studio degli effetti di un nuovo trattamento chiamato LSTA1 in combinazione con cure standard per pazienti con tumori solidi avanzati, specificamente tumore testa-collo e colangiocarcinoma, che è un tipo di tumore dei dotti biliari. Lo studio mira a valutare la sicurezza dell’aggiunta di LSTA1 ai trattamenti usuali rispetto all’uso dei soli trattamenti usuali. I trattamenti usuali, noti anche come standard di cura, possono includere farmaci come gemcitabina, durvalumab, cisplatino e paclitaxel, che sono comunemente utilizzati nella chemioterapia.

I partecipanti allo studio saranno assegnati casualmente a ricevere il nuovo trattamento con LSTA1 o un placebo, insieme alle loro cure standard. Lo studio sarà condotto per un periodo fino a 52 settimane, durante il quale i partecipanti riceveranno i trattamenti assegnati attraverso infusioni endovenose. Lo studio monitorerà l’incidenza e la gravità di eventuali effetti collaterali, nonché altri risultati come la sopravvivenza globale, la sopravvivenza libera da progressione e la risposta al trattamento.

L’obiettivo di questa ricerca è determinare se l’aggiunta di LSTA1 può migliorare i risultati per i pazienti con questi tipi di tumori. Partecipando a questo studio, i ricercatori sperano di raccogliere informazioni preziose che potrebbero portare a migliori opzioni di trattamento in futuro. Lo studio è progettato per essere in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il nuovo trattamento o il placebo, per garantire risultati imparziali.

Criteri di inclusione principali: Età di 18 anni o superiore e capacità di dare consenso; tumore primario localizzato nell’orofaringe, cavità orale, ipofaringe o laringe; per colangiocarcinoma o tumore della colecisti, il tumore deve essere metastatico o non asportabile chirurgicamente; stato di performance ECOG di 0 o 1; aspettativa di vita di almeno 3 mesi; almeno una lesione tumorale misurabile; funzione d’organo e midollare adeguata; accordo nell’utilizzare contraccezione adeguata.

Criteri di esclusione principali: Qualsiasi altro tipo di tumore oltre al tumore testa-collo o colangiocarcinoma; età al di fuori del range specificato; incapacità di seguire le procedure dello studio; gravidanza o allattamento; determinate condizioni mediche che potrebbero interferire; partecipazione attuale a un altro studio clinico; chirurgia maggiore recente o pianificata; storia di gravi reazioni allergiche ai farmaci dello studio; infezioni incontrollate o altre malattie gravi; storia di abuso di droghe o alcol.

Studio su Ivosidenib per Pazienti con Colangiocarcinoma Avanzato o Metastatico Precedentemente Trattato

Localizzazione: Austria, Germania, Paesi Bassi, Svezia

Questo studio clinico si concentra sullo studio di un tipo di tumore chiamato colangiocarcinoma, che colpisce i dotti biliari. Lo studio è specificamente per pazienti il cui tumore è localmente avanzato o si è diffuso ad altre parti del corpo, noto come colangiocarcinoma metastatico. Il trattamento testato in questo studio è un farmaco chiamato ivosidenib, che viene assunto come compressa rivestita con film. Ivosidenib è progettato per colpire alterazioni genetiche specifiche nelle cellule tumorali, in particolare mutazioni nel gene IDH1, che sono comuni in questo tipo di tumore.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza di ivosidenib in pazienti che hanno già ricevuto altri trattamenti per il loro tumore. I partecipanti allo studio assumeranno ivosidenib per via orale e lo studio monitorerà la loro salute e eventuali effetti collaterali che potrebbero sperimentare. Lo studio esaminerà anche come il tumore risponde al trattamento, incluso quanto a lungo i pazienti vivono senza che il tumore peggiori e la loro sopravvivenza globale. Inoltre, lo studio valuterà la qualità della vita dei partecipanti utilizzando un questionario specificamente progettato per pazienti con colangiocarcinoma e tumore della colecisti.

Durante lo studio, verranno condotti vari controlli sanitari, tra cui esami del sangue, monitoraggio cardiaco con ECG (elettrocardiogramma) e valutazioni del benessere generale. Lo studio mira a fornire accesso precoce a ivosidenib per pazienti che hanno opzioni di trattamento limitate a causa dello stadio avanzato del loro tumore. Lo studio dovrebbe continuare fino alla fine del 2024, consentendo ai ricercatori di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l’efficacia di ivosidenib nel trattamento di questa forma impegnativa di tumore.

Criteri di inclusione principali: Età di almeno 18 anni; diagnosi confermata di colangiocarcinoma (CCA) che non può essere rimosso chirurgicamente o trattato con trapianto di fegato; alterazione genetica specifica nel gene IDH1; CCA avanzato o in diffusione dopo aver ricevuto almeno un trattamento precedente; punteggio di stato di performance di 0 o 1; recupero dagli effetti collaterali di precedenti trattamenti tumorali; funzione midollare, epatica e renale adeguate; capacità di comprendere e firmare il modulo di consenso informato.

Criteri di esclusione principali: Pazienti non precedentemente trattati; altre gravi condizioni di salute che potrebbero interferire; gravidanza o allattamento; incapacità di seguire le procedure dello studio; allergie al farmaco dello studio; partecipazione a un altro studio clinico; storia di determinate condizioni cardiache; infezioni incontrollate; storia di abuso di droghe o alcol; chirurgia maggiore recente.

Sintesi e Osservazioni Importanti

Gli studi clinici presentati rappresentano un panorama diversificato di approcci terapeutici per il colangiocarcinoma, che vanno dalle tecniche diagnostiche innovative alle combinazioni di trattamento avanzate. Diversi temi emergono da questa analisi:

Innovazione nell’imaging diagnostico: Tre studi (Francia, Paesi Bassi) si concentrano sull’imaging molecolare con traccianti FAPI (Fibroblast Activation Protein Inhibitor), che rappresenta un approccio promettente per una stadiazione più accurata e una migliore pianificazione terapeutica. Questi studi potrebbero rivoluzionare la capacità di rilevare metastasi che sfuggono all’imaging convenzionale.

Immunoterapia combinata: Due studi (Germania, Spagna) stanno valutando combinazioni di immunoterapici (durvalumab e tremelimumab) sia come trattamento adiuvante che in combinazione con terapie locali come la Y-90 SIRT. Questo approccio riflette la crescente consapevolezza del ruolo del sistema immunitario nel controllo del colangiocarcinoma.

Terapie mirate: Gli studi su tucatinib/trastuzumab (Belgio, Germania, Spagna) e ivosidenib (Austria, Germania, Paesi Bassi, Svezia) rappresentano l’approccio della medicina di precisione, mirando a specifiche alterazioni molecolari (HER2 e IDH1) presenti in sottogruppi di pazienti.

Trattamento adiuvante post-chirurgico: Due studi (Germania, Italia, Austria, Paesi Bassi) si concentrano sul trattamento dopo resezione chirurgica, con l’obiettivo di prevenire la recidiva. Uno utilizza chemioterapia sistemica standard (gemcitabina/cisplatino), mentre l’altro esplora la chemioterapia intrarteriosa epatica regionale.

Considerazioni geografiche: La maggior parte degli studi è concentrata nell’Europa occidentale, con particolare presenza in Germania (6 studi), Paesi Bassi (5 studi) e Spagna (3 studi). Questo riflette sia la concentrazione di centri oncologici specializzati sia la prevalenza della malattia in queste regioni.

È importante notare che questi studi offrono opportunità ai pazienti in diversi stadi della malattia: alcuni sono rivolti a pazienti con malattia resecabile che cercano di prevenire la recidiva, mentre altri si concentrano su pazienti con malattia avanzata o metastatica che hanno esaurito le opzioni terapeutiche standard. La partecipazione a uno studio clinico può offrire accesso a trattamenti innovativi non ancora disponibili nella pratica clinica di routine.