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Studio su Setrusumab e Bisfosfonati per Bambini con Osteogenesi Imperfetta

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata osteogenesi imperfetta, che è una condizione genetica che rende le ossa fragili e più inclini a fratture. Questo studio confronta l'efficacia di un nuovo farmaco chiamato setrusumab con un gruppo di farmaci noti come bisfosfonati, che sono già utilizzati per trattare questa malattia. I bisfosfonati includono sostanze come l'acido zoledronico e il pamidronato disodico, che vengono somministrati tramite infusione.

Lo scopo principale dello studio è valutare se il setrusumab può ridurre il tasso di fratture nei bambini con osteogenesi imperfetta di tipo I, III o IV. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 12 mesi. Durante questo periodo, verranno monitorati per vedere se il numero di fratture si riduce e se ci sono effetti collaterali legati ai trattamenti. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo studio è progettato per includere bambini di età compresa tra 2 e meno di 7 anni, che hanno avuto almeno una frattura nell'ultimo anno o più fratture negli ultimi due anni. I partecipanti saranno seguiti attentamente per valutare la sicurezza e l'efficacia del setrusumab rispetto ai bisfosfonati. I risultati aiuteranno a capire se il nuovo farmaco può offrire un'alternativa migliore per il trattamento dell'osteogenesi imperfetta nei bambini.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene assegnato a uno dei due gruppi di trattamento: setrusumab o bisfosfonati per via endovenosa (IV-BP).

    Il trattamento con setrusumab può essere somministrato per via endovenosa o sottocutanea, mentre i bisfosfonati vengono somministrati tramite infusione.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del trattamento

    Il paziente riceve il trattamento assegnato. Se assegnato a setrusumab, la somministrazione avviene secondo le indicazioni del protocollo dello studio.

    Se assegnato a bisfosfonati, il paziente riceve uno dei seguenti farmaci tramite infusione: acido zoledronico, pamidronato disodico o neridronato sodico.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente viene monitorato per valutare l'efficacia del trattamento nella riduzione del tasso di fratture, comprese le fratture vertebrali morfometriche.

    Vengono effettuate valutazioni periodiche per misurare la concentrazione di setrusumab nel sangue e per rilevare eventuali effetti collaterali.

  4. Passaggio 4

    Analisi dei risultati

    I dati raccolti durante lo studio vengono analizzati per determinare il tasso annualizzato di fratture confermate radiograficamente.

    Viene valutato il cambiamento rispetto al basale nei punteggi delle sottoscale di funzionalità fisica e comfort del dolore.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto concludersi entro il 1 giugno 2026.

    I risultati finali verranno utilizzati per confrontare l'efficacia di setrusumab rispetto ai bisfosfonati nel trattamento dell'osteogenesi imperfetta.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Essere un bambino o una bambina di età compresa tra 2 e meno di 7 anni al momento del consenso informato.
  • Avere una diagnosi clinica di osteogenesi imperfetta di tipo I, III o IV, confermata dall'identificazione di una mutazione genetica nei geni COL1A1 o COL1A2.
  • Aver avuto almeno 1 frattura negli ultimi 12 mesi, almeno 2 fratture negli ultimi 24 mesi, o almeno 1 frattura del femore, della tibia o dell'omero negli ultimi 24 mesi.
  • Aver avuto un'esposizione precedente o essere attualmente in trattamento con terapia a base di bisfosfonati per via endovenosa per il trattamento dell'osteogenesi imperfetta.
  • Avere un livello di vitamina D nel sangue pari o superiore a 20 ng/mL durante la visita di screening. Se i livelli di vitamina D sono inferiori a 20 ng/mL, il soggetto può essere nuovamente sottoposto a screening dopo almeno 14 giorni di integrazione di vitamina D come indicato dal medico.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno osteogenesi imperfetta. Questa è una condizione medica che rende le ossa molto fragili e facili da rompere.
  • Non possono partecipare bambini sotto i 2 anni di età.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere il trattamento con bisfosfonati per via endovenosa. I bisfosfonati sono farmaci che aiutano a rafforzare le ossa e vengono somministrati attraverso una vena.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Setrusumab

    Setrusumab è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell'osteogenesi imperfetta nei bambini. Questo farmaco mira a ridurre il tasso di fratture, comprese le fratture vertebrali morfometriche, migliorando la resistenza ossea.

  • Bisfosfonati

    I bisfosfonati sono una classe di farmaci utilizzati per trattare l'osteogenesi imperfetta. Questi farmaci vengono somministrati per via endovenosa e aiutano a rafforzare le ossa, riducendo il rischio di fratture.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Setrusumab

    Setrusumab è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di studio clinico di fase 3 per il trattamento dell'osteogenesi imperfetta nei bambini. Questo farmaco è progettato per ridurre il tasso di fratture, comprese quelle vertebrali morfometriche, confrontandosi con i bisfosfonati. Setrusumab agisce a livello molecolare inibendo una proteina che regola la formazione e il riassorbimento osseo, promuovendo così la densità ossea. Appartiene alla classe farmacologica degli anticorpi monoclonali.

  • Bisfosfonati

    I bisfosfonati sono farmaci somministrati per via endovenosa, utilizzati da tempo nella pratica medica per trattare condizioni che coinvolgono la fragilità ossea, come l'osteogenesi imperfetta. Questi farmaci agiscono rallentando il riassorbimento osseo, contribuendo a mantenere o aumentare la densità ossea. Sono classificati come inibitori del riassorbimento osseo e sono ampiamente documentati nella letteratura medica per la loro efficacia nel ridurre il rischio di fratture.

Malattie studiate

Osteogenesi imperfetta – È una malattia genetica caratterizzata da ossa fragili che si rompono facilmente, spesso con poco o nessun trauma. Questa condizione è causata da difetti nella produzione di collagene, una proteina essenziale per la forza e la struttura delle ossa. I sintomi possono variare da lievi a gravi e includono fratture frequenti, deformità ossee, e bassa statura. Alcuni individui possono anche presentare problemi dentali, perdita dell'udito e sclere bluastre. La progressione della malattia può differire notevolmente tra le persone, con alcuni che sperimentano un numero maggiore di fratture durante l'infanzia e l'adolescenza. Con l'età, la frequenza delle fratture può diminuire, ma le complicazioni ossee possono persistere.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2023-504196-24-00Codice del protocolloUX143-CL314Partecipanti previsti68 personePromotoreUltragenyx Pharmaceutical Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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