Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata osteogenesi imperfetta, che è una condizione genetica che rende le ossa fragili e più inclini a fratture. Questo studio confronta l’efficacia di un nuovo farmaco chiamato Setrusumab con un gruppo di farmaci noti come bisfosfonati, che sono già utilizzati per trattare questa malattia. I bisfosfonati includono sostanze come l’acido zoledronico e il pamidronato disodico, che vengono somministrati tramite infusione.

Lo scopo principale dello studio è valutare se il Setrusumab può ridurre il tasso di fratture nei bambini con osteogenesi imperfetta di tipo I, III o IV. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 12 mesi. Durante questo periodo, verranno monitorati per vedere se il numero di fratture si riduce e se ci sono effetti collaterali legati ai trattamenti. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo studio è progettato per includere bambini di età compresa tra 2 e meno di 7 anni, che hanno avuto almeno una frattura nell’ultimo anno o più fratture negli ultimi due anni. I partecipanti saranno seguiti attentamente per valutare la sicurezza e l’efficacia del Setrusumab rispetto ai bisfosfonati. I risultati aiuteranno a capire se il nuovo farmaco può offrire un’alternativa migliore per il trattamento dell’osteogenesi imperfetta nei bambini.