In breve
Rafutrombopag ethanolamine è un agonista sperimentale del recettore della trombopoietina studiato per la trombocitopenia indotta da chemioterapia (CIT), una condizione in cui la chemioterapia provoca una pericolosa riduzione del numero di piastrine nel sangue. Il sistema informativo europeo delle sperimentazioni cliniche (CTIS) elenca attualmente una sperimentazione di Fase 3 autorizzata su questa sostanza, con un arruolamento previsto di 121 partecipanti.
Punti chiave
- Fase 3 di sperimentazione autorizzata nell'UE per la trombocitopenia indotta da chemioterapia
- Arruolamento previsto di 121 partecipanti in questo studio interventistico
- Lo studio include un braccio di confronto controllato con placebo
- Gli esiti primari misurano il recupero della conta piastrinica e la capacità di completare i cicli di chemioterapia
- La sperimentazione valuta anche la farmacocinetica nei partecipanti non asiatici
- Il trattamento viene somministrato per via orale in compresse
Che cos'è rafutrombopag ethanolamine?
Rafutrombopag ethanolamine è una sostanza sperimentale studiata per il trattamento della trombocitopenia indotta da chemioterapia (CIT), una condizione in cui la chemioterapia provoca una pericolosa riduzione del numero di piastrine nel sangue, aumentando il rischio di sanguinamento. È un agonista del recettore della trombopoietina, il che significa che imita l'azione della trombopoietina, un ormone naturale che stimola la produzione di piastrine. La sostanza è attualmente oggetto di una sperimentazione clinica di Fase 3 e non dispone ancora di un'autorizzazione all'immissione in commercio sulla base dei dati di registro disponibili.
Come agisce rafutrombopag ethanolamine?
Rafutrombopag ethanolamine agisce attivando il recettore della trombopoietina sulle cellule produttrici di piastrine nel midollo osseo. Questa attivazione stimola la produzione di nuove piastrine, contribuendo a ripristinare la normale funzione di coagulazione del sangue nei pazienti la cui conta piastrinica è stata ridotta dalla chemioterapia. La sperimentazione misura inoltre la farmacocinetica della sostanza, che descrive come il farmaco viene assorbito, distribuito ed eliminato dall'organismo, includendo parametri come la concentrazione massima (Cmax) e l'esposizione totale al farmaco nel tempo (AUC).
Per quali condizioni viene studiato rafutrombopag ethanolamine?
- Trombocitopenia indotta da chemioterapia (CIT) — una condizione in cui la chemioterapia provoca una riduzione del numero di piastrine nel sangue, esponendo i pazienti al rischio di sanguinamento e richiedendo spesso riduzioni della dose o ritardi nel trattamento oncologico.
Come viene somministrato rafutrombopag ethanolamine?
Rafutrombopag ethanolamine è studiato come compressa orale. Il registro della sperimentazione elenca l'intervento come "Hetrombopag Olamine (000 mg milligrammo(i), ORALE)", indicando che la dose non è riportata nel registro. Lo studio include anche un braccio placebo che utilizza compresse prive del principio attivo farmaceutico a scopo di confronto.
Cosa mostrano le sperimentazioni cliniche?
Il sistema informativo europeo delle sperimentazioni cliniche elenca una sperimentazione interventistica di Fase 3 autorizzata per rafutrombopag ethanolamine nella trombocitopenia indotta da chemioterapia, con un arruolamento previsto di 121 partecipanti. Lo studio è diviso in due parti. La Parte A valuta le caratteristiche farmacocinetiche di hetrombopag nei partecipanti non asiatici con CIT. La Parte B valuta l'efficacia del trattamento con hetrombopag nei partecipanti con CIT.
Le misure di esito primarie includono la percentuale di responder al trattamento che soddisfano tre criteri: raggiungere una conta piastrinica di almeno 100×10⁹/L entro 14 giorni dall'inizio del trattamento, completare due cicli consecutivi di chemioterapia senza modifiche di alcun agente mielosoppressivo indotte dalla trombocitopenia e non richiedere alcuna terapia di salvataggio per la trombocitopenia durante il periodo di trattamento.
Quali effetti indesiderati sono noti?
Non sono disponibili dati sugli effetti indesiderati dalle fonti fornite.