Pyridoxal phosphate

Indice

• Che cos'è pyridoxal phosphate?
• Come agisce pyridoxal phosphate?
• Per quali condizioni è usato o studiato?
• Come viene somministrato pyridoxal phosphate?
• Cosa mostrano gli studi clinici?
• Quali effetti collaterali sono noti?

Che cos'è pyridoxal phosphate?

Pyridoxal phosphate è una sostanza sintetizzata chimicamente che appartiene all'area delle malattie del sistema nervoso. È in fase di sviluppo per il trattamento delle crisi epilettiche associate al deficit di piridoss(am)ina 5'-fosfato ossidasi (PNPO), una rara condizione ereditaria.^[1] La sostanza è inoltre elencata nel browser dm+d del NHS come entità terapeutica virtuale, dove compare in diverse formulazioni, tra cui capsule e compresse da 25 mg e 50 mg, una sospensione orale da 100 mg/5 ml e compresse gastroresistenti.^[2]

Pyridoxal phosphate ha la designazione orfana in una scheda di prodotto, il che significa che è destinato a una malattia rara. Non ha autorizzazione all'immissione in commercio nei registri esaminati, quindi rimane una sostanza sperimentale. Il prodotto è fornito da Medicure.^[1]

Come agisce pyridoxal phosphate?

Il deficit di PNPO è una condizione in cui l'organismo non è in grado di convertire la piridossina (vitamina B6) nella sua forma attiva, il pyridoxal phosphate. Questa forma attiva è necessaria per molte reazioni chimiche nel cervello. Somministrando direttamente pyridoxal phosphate, il trattamento mira a bypassare la fase enzimatica mancante e a fornire la sostanza attiva che i pazienti non riescono a produrre da soli.^[1]

Per quali condizioni è usato o studiato?

Pyridoxal phosphate è in studio per una condizione nello studio registrato:

• Crisi epilettiche associate al deficit di PNPO — una rara malattia ereditaria del sistema nervoso in cui le persone colpite, spesso neonati, presentano crisi epilettiche che non rispondono al consueto trattamento con vitamina B6.^[1]

Come viene somministrato pyridoxal phosphate?

Nello studio registrato, pyridoxal phosphate viene somministrato come compressa per via orale. L'intervento dello studio indica una dose di 3 grammi.^[1] Il browser dm+d del NHS elenca anche altre forme farmaceutiche di pyridoxal phosphate, tra cui capsule da 25 mg e 50 mg, compresse da 25 mg e 50 mg, compresse gastroresistenti da 50 mg e una sospensione orale da 100 mg/5 ml.^[2]

Cosa mostrano gli studi clinici?

Uno studio clinico su pyridoxal phosphate è registrato nel sistema informativo degli studi clinici dell'UE. Si tratta di uno studio interventistico di Fase 3, la fase più avanzata di sperimentazione prima di un'eventuale autorizzazione. Lo studio è attualmente autorizzato, il che significa che ha ricevuto l'approvazione regolatoria per iniziare, ma non risulta ancora in fase di reclutamento.^[1]

Lo studio prevede di arruolare 3 partecipanti con deficit di PNPO confermato. La misura di esito principale è l'incidenza di decesso a 12 mesi, che sarà confrontata tra il gruppo di studio e un gruppo di controllo esterno di pazienti che non hanno ricevuto il trattamento con pyridoxal phosphate.^[1]

Lo studio è progettato per valutare l'efficacia di pyridoxal phosphate orale, indicato nello studio come MC-1, per il trattamento cronico di pazienti con deficit di PNPO confermato.^[1]

Quali effetti collaterali sono noti?

Le fonti fornite non contengono informazioni sugli effetti collaterali di pyridoxal phosphate. Il registro degli studi non elenca eventi avversi e la voce del browser dm+d del NHS contiene solo dettagli su denominazione e formulazione.^[2]