Malattie rare
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Ozekibart (noto anche come INBRX-109) è un anticorpo sperimentale studiato per il trattamento di tumori avanzati. Non è ancora autorizzato come medicinale. La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso a ozekibart la designazione di farmaco orfano per il trattamento del condrosarcoma il 24 novembre 2021.[3] La designazione orfana è uno status concesso ai medicinali destinati al trattamento di malattie rare. Lo sponsor della designazione è Inhibrx, Inc., con sede a La Jolla, California.[3]
Le fonti disponibili non descrivono in dettaglio il meccanismo d'azione di ozekibart. In quanto anticorpo sperimentale, è una sostanza a base proteica progettata per colpire molecole specifiche coinvolte nel cancro. I registri delle sperimentazioni cliniche elencano ozekibart come farmaco per via endovenosa, ma il bersaglio molecolare preciso non è indicato nei dati forniti.
Ozekibart non è autorizzato per alcuna condizione. È in corso di studio in sperimentazioni cliniche per le seguenti condizioni:
Ozekibart viene somministrato per via endovenosa. Nello studio di Fase 2 sul condrosarcoma, la dose riportata è di 3 mg per chilogrammo di peso corporeo.[2] Lo studio di Fase 1/2 non specifica una dose nel registro.[1] Altri medicinali elencati nei registri delle sperimentazioni, come desametasone, acetilcisteina, difenidramina e glucosio, vengono somministrati insieme a ozekibart come trattamenti di supporto o di confronto.
Sono registrate due sperimentazioni cliniche su ozekibart. Entrambe sono autorizzate, ovvero hanno ricevuto l'approvazione normativa per procedere.
Lo studio di Fase 2 (NCT04950075) sta studiando ozekibart in adulti con condrosarcoma convenzionale non resecabile o metastatico, un tumore raro delle ossa e delle articolazioni.[2] Lo studio di Fase 1/2 (NCT03715933) sta studiando ozekibart in adulti e adolescenti con tumori solidi avanzati o metastatici, inclusi il sarcoma di Ewing, l'adenocarcinoma del colon-retto e i tumori solidi con deficit di SDH o i tumori stromali gastrointestinali (GIST).[1]
Lo studio sul condrosarcoma è uno studio di Fase 2 con 201 partecipanti, che confronta ozekibart con il placebo.[2] Lo studio sui tumori solidi è uno studio di Fase 1/2 con 270 partecipanti, che testa ozekibart in combinazione con diverse chemioterapie e terapie mirate.[1] Entrambe le sperimentazioni sono studi interventistici con stato "Autorizzato".
Lo studio di Fase 2 sul condrosarcoma misura la sopravvivenza libera da progressione (PFS), ovvero il periodo di tempo in cui una persona vive senza che il tumore peggiori, valutata mediante revisione radiologica centrale indipendente utilizzando i criteri RECIST versione 1.1.[2] Lo studio di Fase 1/2 misura gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), incluse le tossicità dose-limitanti e gli eventi avversi gravi, nonché la risposta clinica misurata tramite tasso di risposta obiettiva (ORR) e durata della risposta (DOR) nell'adenocarcinoma del colon-retto e nel sarcoma di Ewing.[1]
Lo studio di Fase 2 è rivolto ad adulti con condrosarcoma convenzionale non resecabile o metastatico.[2] Lo studio di Fase 1/2 include adulti e adolescenti con sarcoma di Ewing avanzato o metastatico e adulti con adenocarcinoma del colon-retto o tumori solidi con deficit di SDH o GIST.[1]
Le fonti disponibili non forniscono informazioni sugli effetti indesiderati di ozekibart. Lo studio di Fase 1/2 sta misurando gli eventi avversi emergenti dal trattamento, incluse le tossicità dose-limitanti e gli eventi avversi gravi, nell'ambito della valutazione della sicurezza.[1]
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