Malattie rare
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NX-5948 è un medicinale sperimentale sviluppato da Nurix Therapeutics per alcuni tumori del sangue a cellule B. Non ha un'autorizzazione all'immissione in commercio e viene somministrato in capsule per uso orale.[1] La sostanza ha ricevuto la designazione orfana, il che significa che è destinata a una malattia rara.[1]
Indice
NX-5948 è una sostanza sintetizzata chimicamente classificata nell'area terapeutica delle neoplasie (tumori).[1] È un medicinale sperimentale, il che significa che non ha un'autorizzazione all'immissione in commercio nei registri dei prodotti ed è ancora in fase di studio negli studi clinici.[1] La sostanza è fornita da Nurix Therapeutics e ha una designazione orfana per una malattia rara.[1]
NX-5948 è progettato per colpire una proteina chiamata tirosin-chinasi di Bruton (BTK), che aiuta le cellule tumorali a crescere in alcuni tumori del sangue come la LLC e il LPL. Altri medicinali chiamati inibitori di BTK possono rallentare o bloccare la BTK, ma a volte le cellule tumorali smettono di rispondere. NX-5948 agisce in modo diverso: distrugge la proteina BTK invece di limitarsi a bloccarla.[3]
In uno studio di fase iniziale separato registrato nel Regno Unito, NX-5948 è inoltre in valutazione in altri tumori maligni avanzati a cellule B, tra cui linfoma diffuso a grandi cellule B, linfoma follicolare, linfoma mantellare, linfoma della zona marginale, macroglobulinemia di Waldenström e linfoma primario o secondario del sistema nervoso centrale.[2]
NX-5948 viene somministrato in capsule per uso orale, assunte una volta al giorno in cicli continui di 28 giorni.[3] Nello studio di Fase 2 UE, la dose è di 600 mg.[1]
Uno studio di Fase 2 su NX-5948 è registrato nel Sistema Informativo degli Studi Clinici dell'UE. È attualmente autorizzato e prevede di arruolare 110 adulti con LLC o LPL recidivanti o refrattarie che sono stati precedentemente esposti a un inibitore covalente di BTK, a un inibitore non covalente di BTK e a un inibitore di BCL-2.[1] Lo studio è a braccio singolo, in aperto e multicentrico, il che significa che tutti i partecipanti ricevono NX-5948 e sia i ricercatori sia i partecipanti sanno quale medicinale viene somministrato.[3] Uno studio separato first-in-human di Fase 1a/1b è inoltre elencato in fonti del Regno Unito per pazienti con tumori maligni avanzati a cellule B.[2]
Lo studio di Fase 2 UE è aperto ad adulti di età pari o superiore a 18 anni con LLC o LPL recidivanti o refrattarie che sono stati precedentemente trattati con un inibitore della tirosin-chinasi di Bruton e un inibitore del linfoma a cellule B-2.[1] Lo studio segue le linee guida del Workshop Internazionale sulla LLC del 2018 per la valutazione della risposta.[1] Lo studio di fase iniziale registrato nel Regno Unito è aperto ad adulti con una gamma più ampia di tumori maligni avanzati a cellule B.[2]
L'esito primario dello studio di Fase 2 UE è il tasso di risposta globale (ORR) senza risposta parziale con linfocitosi (PR-L), valutato da un comitato di revisione indipendente.[1] Lo studio valuta inoltre sicurezza e tollerabilità, farmacodinamica (l'effetto del farmaco sull'organismo) e farmacocinetica (il modo in cui l'organismo elabora il farmaco).[3] I partecipanti sono seguiti per la sicurezza dopo l'interruzione del trattamento e poi a intervalli di 12 settimane per il follow-up a lungo termine della salute generale.[3]
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