In breve
N-[5-(2-METHOXY-6-METHYLPYRIDIN-3-YL)-1H-PYRAZOL-3-YL]-6-[(3R)-PIPERIDIN-3-YL]OXYPYRAZIN-2-AMINE è una sostanza sperimentale sintetizzata chimicamente e somministrata per via orale, studiata in oncologia. Non ha un'autorizzazione all'immissione in commercio nei registri del prodotto ed è fornita da Esperas Pharma, Inc.
Punti chiave
- Studio di fase 2 completato nel tumore avanzato o metastatico, con particolare attenzione al carcinoma ovarico sieroso di alto grado BRCA1/2 wildtype.
- 25 partecipanti sono stati arruolati nello studio completato.
- Capsule orali sono la forma farmaceutica; la sostanza viene assunta per bocca.
- La sicurezza e la tollerabilità sono state gli esiti primari, misurati come eventi avversi emergenti dal trattamento ed eventi avversi gravi.
- La terapia di combinazione con gemcitabina (100 mg/m² per via endovenosa) è stata studiata.
- Nessuna autorizzazione all'immissione in commercio — la sostanza rimane sperimentale.
Che cos'è questa sostanza?
N-[5-(2-METHOXY-6-METHYLPYRIDIN-3-YL)-1H-PYRAZOL-3-YL]-6-[(3R)-PIPERIDIN-3-YL]OXYPYRAZIN-2-AMINE, è una sostanza sintetizzata chimicamente di origine chimica. È classificata nell'area terapeutica delle neoplasie (tumori) ed è fornita da Esperas Pharma, Inc. Nei registri del prodotto dello studio clinico non ha un'autorizzazione all'immissione in commercio, il che significa che è una sostanza sperimentale ancora in fase di studio piuttosto che un medicinale autorizzato.
Come funziona?
I dati del registro e il resoconto dello studio non descrivono il bersaglio molecolare o il meccanismo d'azione di questa sostanza. Il riepilogo dello studio indica che la sperimentazione ha valutato la sicurezza e la tollerabilità della sostanza in combinazione con gemcitabina in pazienti con carcinoma ovarico sieroso di alto grado BRCA1/2 wildtype, ma nelle fonti disponibili non vengono forniti ulteriori dettagli farmacologici.
Per quali condizioni viene studiata?
- Tumore avanzato o metastatico — lo studio ha arruolato pazienti con tumore avanzato o metastatico, un'ampia categoria di tumori che si sono diffusi oltre la sede originaria.
- Carcinoma ovarico sieroso di alto grado BRCA1/2 wildtype (HGSOC) — il riepilogo breve menziona specificamente pazienti con HGSOC BRCA1/2 wildtype, una forma di carcinoma ovarico senza mutazioni dei geni BRCA.
Come viene somministrata?
La sostanza è formulata in capsule e viene somministrata per via orale, cioè assunta per bocca. Nello studio è stata riportata una dose di 100 mg per via orale per la sostanza, mentre la gemcitabina è stata somministrata per via endovenosa a 100 mg/m².
Cosa mostrano gli studi clinici?
Uno studio di fase 2 completato (numero CT UE 2023-503459-91-00) ha studiato questa sostanza in 25 pazienti con tumore avanzato o metastatico. Lo studio era interventistico e si è concentrato sulla sicurezza e sulla tollerabilità quando la sostanza veniva combinata con gemcitabina. L'esito primario era la sicurezza, misurata come eventi avversi emergenti dal trattamento, eventi avversi gravi e anomalie cliniche secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events. Lo studio ha incluso specificamente pazienti con carcinoma ovarico sieroso di alto grado BRCA1/2 wildtype.
Lo stato dello studio è completato, il che significa che la sperimentazione è terminata. Nel registro non sono riportati risultati di efficacia; l'attenzione principale era rivolta alla sicurezza e alla tollerabilità piuttosto che alla misurazione dell'efficacia del trattamento.
Quali effetti collaterali sono noti?
Nelle fonti fornite non sono disponibili dati sugli effetti collaterali. Lo studio ha misurato gli eventi avversi emergenti dal trattamento e gli eventi avversi gravi come esito primario, ma i risultati non sono riportati nel registro.