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Lisocabtagene Maraleucel

Lisocabtagene Maraleucel, noto anche come liso-cel o Breyanzi, è un trattamento innovativo in fase di studio in studi clinici per pazienti con linfomi a cellule B aggressivi. Questi studi mirano a valutare la sicurezza e l’efficacia del liso-cel, da solo o in combinazione con altri farmaci, nel trattamento di vari tipi di linfomi a cellule B recidivati o refrattari. La ricerca si concentra sul miglioramento dei risultati per i pazienti che non hanno risposto bene ai trattamenti precedenti, offrendo speranza per coloro che hanno forme di linfoma difficili da trattare.

Indice dei Contenuti

Cos’è LISOCABTAGENE MARALEUCEL?

LISOCABTAGENE MARALEUCEL, noto anche con il nome commerciale Breyanzi, è un innovativo trattamento antitumorale che appartiene a una classe di terapie chiamate terapia con cellule CAR-T[1]. Questo trattamento è specificamente progettato per combattere certi tipi di tumori del sangue aggressivi che non hanno risposto ad altri trattamenti o sono ricomparsi dopo il trattamento iniziale.

Quali Condizioni Tratta LISOCABTAGENE MARALEUCEL?

LISOCABTAGENE MARALEUCEL è approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per trattare diversi tipi di linfomi a cellule B aggressivi. Questi includono[1]:

  • Linfoma Diffuso a Grandi Cellule B (DLBCL): Questo è il tipo più comune di linfoma non-Hodgkin, un cancro che inizia nei globuli bianchi chiamati linfociti.
  • Linfoma Primitivo del Mediastino a Grandi Cellule B (PMBCL): Un raro tipo di linfoma aggressivo che si sviluppa nell’area toracica.
  • Linfoma a Cellule B di Alto Grado: Questo include linfomi con specifiche alterazioni genetiche, come quelle che coinvolgono i geni C-MYC e BCL2 o BCL6.
  • Linfoma Follicolare Trasformato: Un linfoma a crescita lenta che si è trasformato in una forma più aggressiva.

Queste condizioni sono considerate “recidivate” o “refrattarie” quando sono ricomparse dopo il trattamento iniziale o non hanno risposto bene ai trattamenti precedenti[1].

Come Funziona LISOCABTAGENE MARALEUCEL?

LISOCABTAGENE MARALEUCEL è un tipo di immunoterapia che utilizza il sistema immunitario del paziente per combattere il cancro. Ecco una spiegazione semplificata di come funziona[1]:

  1. Le cellule T (un tipo di globuli bianchi) vengono prelevate dal sangue del paziente.
  2. Queste cellule T vengono geneticamente modificate in laboratorio per produrre sulla loro superficie speciali recettori chiamati recettori dell’antigene chimerico (CAR).
  3. Le cellule T modificate vengono poi moltiplicate in laboratorio per creare milioni di cellule CAR-T.
  4. Le cellule CAR-T vengono reinfuse nel flusso sanguigno del paziente.
  5. Queste cellule modificate possono ora riconoscere e attaccare le cellule tumorali che hanno una specifica proteina (CD19) sulla loro superficie.

Come Viene Somministrato LISOCABTAGENE MARALEUCEL?

La somministrazione di LISOCABTAGENE MARALEUCEL coinvolge diverse fasi[1]:

  1. Chemioterapia linfodepletiva: Prima di ricevere le cellule CAR-T, i pazienti si sottopongono a un breve ciclo di chemioterapia (di solito con farmaci chiamati ciclofosfamide e fludarabina) per preparare il loro corpo al trattamento.
  2. Infusione di cellule CAR-T: Le cellule T modificate vengono poi infuse nel flusso sanguigno del paziente attraverso una linea endovenosa (IV). Questo viene tipicamente fatto come singola infusione.
  3. Monitoraggio: Dopo l’infusione, i pazienti vengono attentamente monitorati per potenziali effetti collaterali e per valutare l’efficacia del trattamento.

Studi Clinici Attuali

LISOCABTAGENE MARALEUCEL è oggetto di vari studi clinici per migliorarne ulteriormente l’efficacia ed esplorare il suo potenziale nel trattamento di altre condizioni. Alcune ricerche in corso includono[1][2]:

  • Combinazione di LISOCABTAGENE MARALEUCEL con altri farmaci come acalabrutinib per potenziarne potenzialmente l’efficacia.
  • Valutazione dell’uso di farmaci come NT-I7 (efineptakin alfa) dopo la terapia con cellule CAR-T per migliorare potenzialmente i risultati.
  • Studio di modi per ridurre gli effetti collaterali e migliorare l’esperienza complessiva del paziente con la terapia con cellule CAR-T.

Potenziali Effetti Collaterali

Sebbene LISOCABTAGENE MARALEUCEL possa essere molto efficace, può anche causare alcuni seri effetti collaterali. Due dei più significativi sono[2]:

  • Sindrome da Rilascio di Citochine (CRS): Questa è una condizione in cui il sistema immunitario diventa eccessivamente attivato, causando sintomi come febbre, bassa pressione sanguigna e difficoltà respiratorie.
  • Sindrome di Neurotossicità Associata a Cellule Effettrici Immunitarie (ICANS): Questa può causare sintomi neurologici come confusione, difficoltà nel parlare o convulsioni.

Questi effetti collaterali sono generalmente gestibili con un’adeguata assistenza medica, ma richiedono un attento monitoraggio e talvolta un trattamento intensivo.

Ricerca Futura e Combinazioni

I ricercatori stanno continuamente lavorando per migliorare le terapie con cellule CAR-T come LISOCABTAGENE MARALEUCEL. Alcune aree di ricerca in corso includono[1][2]:

  • Combinazione di LISOCABTAGENE MARALEUCEL con altri farmaci per migliorarne l’efficacia o ridurre gli effetti collaterali.
  • Esplorazione di modi per rendere il processo di trattamento più conveniente e ridurre i soggiorni ospedalieri.
  • Indagine sull’uso di LISOCABTAGENE MARALEUCEL in altri tipi di cancro o in fasi più precoci del trattamento.
  • Studio dei risultati a lungo termine e della qualità della vita nei pazienti che hanno ricevuto questa terapia.

Con il proseguire della ricerca, speriamo di vedere risultati ancora migliori per i pazienti con questi impegnativi tumori del sangue.

Aspetto Dettagli
Trattamento Lisocabtagene Maraleucel (liso-cel)
Tipo di Terapia Terapia con cellule CAR T
Condizioni Target Linfomi a cellule B aggressivi recidivanti/refrattari, incluso DLBCL
Somministrazione Singola infusione endovenosa
Studi di Combinazione Liso-cel con acalabrutinib
Risultati Primari Tasso di risposta completa, sicurezza, tollerabilità
Risultati Secondari Tasso di risposta globale, sopravvivenza libera da progressione, sopravvivenza globale
Periodo di Follow-up Fino a 15 anni in alcuni studi
Status FDA Approvato per specifici linfomi a cellule B aggressivi

FAQ

  • Che cos’è Lisocabtagene Maraleucel (liso-cel)? Lisocabtagene Maraleucel, noto anche come liso-cel o Breyanzi, è un tipo di terapia CAR-T approvata dalla FDA per il trattamento di specifici linfomi a cellule B aggressivi. Prevede l’utilizzo delle cellule immunitarie modificate del paziente stesso per colpire e combattere le cellule tumorali.
  • Quali tipi di linfomi vengono studiati con liso-cel? Gli studi clinici si concentrano su vari tipi di linfomi a cellule B aggressivi, tra cui il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) recidivato o refrattario, il linfoma a cellule B di alto grado e il linfoma follicolare trasformato, tra gli altri.
  • Come viene somministrato liso-cel in questi studi clinici? Liso-cel viene tipicamente somministrato come singola infusione endovenosa (EV). Prima dell’infusione, i pazienti di solito ricevono una chemioterapia linfodepletiva per preparare il loro corpo al trattamento.
  • Ci sono terapie combinate in fase di studio con liso-cel? Sì, uno degli studi sta esaminando la combinazione di liso-cel con acalabrutinib, un altro farmaco utilizzato nel trattamento di alcuni tumori del sangue. Questa combinazione viene valutata per il suo potenziale nel migliorare i risultati nei pazienti con linfomi a cellule B aggressivi recidivati o refrattari.
  • Quali sono gli obiettivi principali di questi studi clinici? Gli obiettivi principali di questi studi includono la valutazione della sicurezza e dell’efficacia di liso-cel, sia da solo che in combinazione con altri farmaci. I ricercatori stanno esaminando fattori come i tassi di risposta, la durata della risposta, la sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza globale nei pazienti trattati con liso-cel.

Sperimentazioni cliniche in corso su Lisocabtagene Maraleucel

  • Studio sull’efficacia di Golcadomide post-CAR T-cell in pazienti con linfoma a grandi cellule B aggressivo recidivante o refrattario ad alto rischio di recidiva

    In arruolamento

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia

  • Studio sulla Sindrome Neurotossica Associata a Cellule Effettrici Immunitarie con Brexucabtagene Autoleucel e Combinazione di Farmaci per Pazienti con Patologie Ematologiche

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia

  • Studio di follow-up a lungo termine per pazienti trattati con idecabtagene vicleucel o lisocabtagene maraleucel

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Svezia Finlandia Paesi Bassi Francia Spagna Norvegia +10

  • Studio sul lisocabtagene maraleucel come prima terapia per adulti con linfoma primario del sistema nervoso centrale non idonei al trapianto

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1 1
    Farmaci in studio:
    Francia Germania

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Lisocabtagene maraleucel in adulti con linfoma non-Hodgkin a cellule B indolente recidivante o refrattario

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Svezia Francia Spagna Austria Germania Italia

Glossario

  • Lisocabtagene Maraleucel (liso-cel): Un tipo di terapia con cellule CAR T utilizzata per trattare determinati tipi di linfomi aggressivi a cellule B. Prevede la modificazione dei linfociti T del paziente per colpire e attaccare le cellule tumorali.
  • Relapsed/Refractory (R/R): Si riferisce al cancro che è tornato dopo il trattamento (recidivato) o non ha risposto al trattamento iniziale (refrattario).
  • B-cell lymphoma: Un tipo di cancro che colpisce i linfociti B, un tipo di globuli bianchi che fa parte del sistema immunitario.
  • Diffuse Large B-cell Lymphoma (DLBCL): Il tipo più comune di linfoma non-Hodgkin, caratterizzato da cellule B anomale a rapida crescita.
  • CAR T-cell therapy: Un tipo di trattamento in cui le cellule T del paziente (un tipo di cellula del sistema immunitario) vengono modificate in laboratorio in modo che attacchino le cellule tumorali.
  • Acalabrutinib: Un farmaco utilizzato per trattare alcuni tumori del sangue bloccando una proteina chiamata tirosin chinasi di Bruton (BTK).
  • Progression-Free Survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con la malattia ma questa non peggiora.
  • Overall Survival (OS): Il periodo di tempo dall'inizio del trattamento in cui i pazienti sono ancora in vita.
  • Complete Response (CR): La scomparsa di tutti i segni di cancro in risposta al trattamento.
  • Partial Response (PR): Una diminuzione delle dimensioni di un tumore o dell'estensione del cancro nel corpo, in risposta al trattamento.