In breve
Larotrectinib è un medicinale oncologico mirato autorizzato per il trattamento dei tumori solidi con una specifica alterazione genetica chiamata fusione del gene NTRK. Si assume per bocca come soluzione orale. Un trial clinico registrato è attualmente autorizzato nell'UE per confrontare la terapia molecolarmente personalizzata, che include larotrectinib, con il trattamento standard in 1.200 persone con tumore del pancreas in stadio avanzato.
Punti chiave
- Larotrectinib è autorizzato come medicinale per i tumori solidi con fusioni del gene NTRK.
- Un trial di Fase 2 è autorizzato nell'UE con 1.200 partecipanti con tumore del pancreas in stadio avanzato.
- Il trial confronta la terapia molecolarmente personalizzata che include larotrectinib con il trattamento standard.
- L'esito primario è la sopravvivenza libera da progressione, che misura per quanto tempo le persone vivono senza che il tumore peggiori.
- Larotrectinib viene somministrato per via orale alla dose di 200 mg nel trial.
Che cos'è larotrectinib?
Larotrectinib è un medicinale oncologico mirato, noto anche con il nome commerciale Vitrakvi. È una sostanza sintetizzata chimicamente autorizzata come medicinale. La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Vitrakvi come soluzione orale, 20 mg/mL, per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con tumori solidi che presentano una fusione del gene del recettore tirosin-chinasico neurotrofico (NTRK) senza una mutazione di resistenza acquisita nota, che sono metastatici o per i quali la resezione chirurgica potrebbe causare una grave morbilità, e che non hanno alternative terapeutiche soddisfacenti o sono progrediti dopo il trattamento. In Europa, l'Agenzia europea per i medicinali ha concordato un piano di indagine pediatrica per larotrectinib, che ne prevede lo studio nei bambini. Nel registro delle sperimentazioni cliniche dell'UE, larotrectinib compare come sostanza in esame in due registrazioni di trial.
Come agisce larotrectinib?
Larotrectinib appartiene a un gruppo di medicinali chiamati inibitori multichinasici, che bloccano i segnali che le cellule tumorali usano per crescere. Agisce sui tumori guidati da fusioni del gene NTRK, alterazioni genetiche che causano la formazione di proteine anomale e favoriscono la crescita del tumore. Il medicinale è indicato quando il tumore è localmente avanzato o metastatico, o quando l'intervento chirurgico potrebbe causare gravi problemi di salute, e non restano opzioni terapeutiche soddisfacenti.
Per quali condizioni si usa o si studia larotrectinib?
- Tumori solidi con fusioni del gene NTRK — larotrectinib è autorizzato per pazienti adulti e pediatrici i cui tumori presentano questa specifica alterazione genetica e che non hanno alternative soddisfacenti.
- Tumore del pancreas in stadio avanzato — il trial di Fase 2 autorizzato sta studiando larotrectinib come parte della terapia molecolarmente personalizzata rispetto al trattamento standard in persone con tumore del pancreas in stadio avanzato.
Come si assume larotrectinib?
Larotrectinib si assume per bocca. La forma approvata è una soluzione orale contenente 20 mg di larotrectinib per millilitro. Nel trial clinico autorizzato, larotrectinib viene somministrato per via orale alla dose di 200 mg.
Cosa mostrano i trial clinici?
Un trial che coinvolge larotrectinib è registrato nel Sistema informativo delle sperimentazioni cliniche dell'UE. È un trial interventistico di Fase 2 con 1.200 partecipanti, attualmente autorizzato a iniziare.
Cosa misura il trial?
L'esito primario è la sopravvivenza libera da progressione, che misura per quanto tempo le persone vivono senza che il tumore peggiori. Il trial confronta la terapia molecolarmente personalizzata con il trattamento standard in pazienti con tumore del pancreas che presentano alterazioni molecolari attuabili, rimborsate e trattabili con farmaci mirati.
Chi può partecipare?
Il trial arruola pazienti con tumore del pancreas in stadio avanzato. Larotrectinib è uno dei molti farmaci mirati nel braccio della terapia molecolarmente personalizzata, somministrato ai pazienti i cui tumori presentano l'alterazione molecolare pertinente.