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Imetelstat Sodium

L’imetelstat sodico è un farmaco sperimentale in fase di studio in studi clinici per vari tipi di cancro. Agisce inibendo la telomerasi, un enzima che permette alle cellule tumorali di continuare a dividersi indefinitamente. Questo articolo riassume le informazioni chiave sugli studi clinici in corso che valutano la sicurezza e l’efficacia dell’imetelstat sodico nel trattamento di diversi tumori, tra cui leucemie, tumori solidi e altri disturbi del sangue.

Indice dei Contenuti

Cos’è l’Imetelstat?

L’imetelstat sodico, noto anche come GRN163L, è un farmaco sperimentale studiato per il suo potenziale nel trattare vari disturbi del sangue e tumori[1][2]. È un tipo di medicinale chiamato inibitore della telomerasi, il che significa che agisce bloccando un enzima di cui le cellule tumorali hanno bisogno per continuare a crescere indefinitamente[3].

Come Funziona l’Imetelstat?

L’imetelstat agisce prendendo di mira un enzima chiamato telomerasi. La telomerasi è attiva principalmente nelle cellule tumorali ed è cruciale per la loro crescita illimitata. Inibendo la telomerasi, l’imetelstat può fermare o rallentare la crescita delle cellule tumorali[4]. Questo meccanismo d’azione unico rende l’imetelstat un candidato promettente per il trattamento di vari tipi di tumori e disturbi del sangue.

Quali Condizioni Tratta l’Imetelstat?

L’imetelstat è studiato per il suo potenziale nel trattare diverse condizioni, tra cui:

  • Sindromi Mielodisplastiche (MDS): Un gruppo di disturbi del sangue in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane[2]
  • Leucemia Mieloide Acuta (LMA): Un tipo di cancro del sangue che inizia nel midollo osseo[2]
  • Mielofibrosi: Un raro tipo di cancro del sangue che colpisce la funzione del midollo osseo[5]
  • Trombocitemia Essenziale: Una condizione in cui il corpo produce troppe piastrine[6]
  • Policitemia Vera: Un cancro del sangue a crescita lenta in cui il corpo produce troppi globuli rossi[6]
  • Mieloma Multiplo: Un cancro delle plasmacellule, un tipo di globuli bianchi[3]
  • Tumori Solidi: Vari tipi di cancro che formano masse solide, inclusi il cancro al polmone e al seno[7][8]

Come Viene Somministrato l’Imetelstat?

L’imetelstat viene tipicamente somministrato come infusione endovenosa (IV), il che significa che viene somministrato direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. Il dosaggio e la frequenza di somministrazione possono variare a seconda della specifica condizione trattata e del protocollo dello studio clinico. Nella maggior parte degli studi, l’imetelstat viene somministrato nell’arco di 2 ore, con cicli di trattamento che si ripetono ogni poche settimane[1][5].

Imetelstat negli Studi Clinici

L’imetelstat è attualmente oggetto di vari studi clinici per determinarne la sicurezza e l’efficacia. Questi studi stanno investigando il suo uso in diverse condizioni e in combinazione con altri trattamenti. Alcuni punti chiave riguardo gli studi clinici includono:

  • Test di diversi dosaggi per trovare la dose più efficace e sicura[3]
  • Valutazione dell’imetelstat da solo e in combinazione con altri farmaci antitumorali[8]
  • Valutazione della sua efficacia in pazienti che non hanno risposto o non possono tollerare i trattamenti standard[6]
  • Studio dei suoi effetti su vari gruppi di età, inclusi i bambini con certi tipi di cancro[1][9]

Potenziali Effetti Collaterali

Come per qualsiasi medicinale, l’imetelstat può causare effetti collaterali. La gamma completa di potenziali effetti collaterali è ancora oggetto di studio negli studi clinici. Gli effetti collaterali comuni osservati in alcuni studi includono:

  • Affaticamento
  • Nausea
  • Diarrea
  • Cambiamenti nella conta delle cellule del sangue

È importante notare che il profilo di sicurezza dell’imetelstat è ancora in fase di valutazione, e i pazienti negli studi clinici sono attentamente monitorati per eventuali effetti avversi[6].

Aspetto Dettagli
Nome del Farmaco Imetelstat Sodio (conosciuto anche come GRN163L)
Meccanismo d’Azione Inibitore della telomerasi
Somministrazione Infusione endovenosa, tipicamente nell’arco di 2 ore
Tipi di Cancro Studiati MDS, LMA, mielofibrosi, trombocitemia essenziale, policitemia vera, mieloma multiplo, tumori solidi (inclusi tumori cerebrali, polmonari e tumori pediatrici)
Obiettivi Primari Profilo di sicurezza, dose massima tollerata, efficacia (tassi di risposta, miglioramento ematologico)
Obiettivi Secondari Sopravvivenza libera da progressione, sopravvivenza globale, farmacocinetica, riduzione delle dimensioni della milza (per determinate condizioni)
Durata del Trattamento Varia a seconda dello studio; va da diversi cicli fino a 2 anni o più
Valutazioni Chiave Conta delle cellule del sangue, analisi del midollo osseo, monitoraggio degli eventi avversi, valutazione della risposta tumorale

FAQ

  • Per quali tipi di cancro viene studiato l’imetelstat sodico? L’imetelstat sodico è in fase di studio per diversi tipi di cancro, tra cui le sindromi mielodisplastiche (MDS), la leucemia mieloide acuta (LMA), la mielofibrosi, la trombocitemia essenziale, la policitemia vera, il mieloma multiplo e vari tumori solidi come i tumori cerebrali, il cancro ai polmoni e i tumori pediatrici.
  • Come viene somministrato l’imetelstat sodico negli studi clinici? Nella maggior parte degli studi, l’imetelstat sodico viene somministrato mediante infusione endovenosa (EV), tipicamente nell’arco di 2 ore. Lo schema di dosaggio varia tra gli studi ma spesso prevede la somministrazione nei giorni 1 e 8 di cicli di 21 giorni o infusioni settimanali.
  • Quali sono gli obiettivi principali degli studi clinici sull’imetelstat sodico? Gli obiettivi principali di questi studi includono la determinazione del profilo di sicurezza, della dose massima tollerata (MTD) e dell’efficacia dell’imetelstat sodico. I ricercatori stanno valutando la sua capacità di indurre risposte in vari tipi di cancro, migliorare i valori delle cellule del sangue, ridurre le dimensioni della milza in determinate condizioni e prolungare la sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza globale.
  • Ci sono effetti collaterali notevoli dell’imetelstat sodico osservati negli studi? Mentre gli effetti collaterali specifici variano tra gli studi, i ricercatori stanno monitorando attentamente le tossicità ematologiche (effetti sulle cellule del sangue), così come altri eventi avversi. Gli studi includono valutazioni degli eventi avversi emergenti dal trattamento e della loro gravità per stabilire il profilo di sicurezza del farmaco.
  • Per quanto tempo i pazienti ricevono tipicamente l’imetelstat sodico in questi studi? La durata del trattamento varia tra gli studi. Alcuni studi permettono il trattamento fino a 2 anni o più, finché i pazienti continuano a trarne beneficio e non manifestano progressione della malattia o tossicità inaccettabile. Altri studi hanno un numero specifico di cicli di trattamento, come fino a 9 cicli o 36 corsi.

Sperimentazioni cliniche in corso su Imetelstat Sodium

  • Studio sull’efficacia di Imetelstat in pazienti con sindrome mielodisplastica o leucemia mieloide acuta resistenti alla terapia a base di agenti ipometilanti

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Francia

  • Studio sull’Imetelstat nei pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio IPSS o intermedio-1 dipendenti da trasfusioni

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Italia Repubblica Ceca Francia Paesi Bassi Belgio +2

  • Studio su Imetelstat per pazienti con mielofibrosi a rischio intermedio-2 o alto non rispondenti a inibitori JAK

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Danimarca Austria Portogallo Polonia Germania Spagna +5

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Imetelstat in pazienti con sindrome mielodisplastica o leucemia mieloide acuta resistenti alla terapia a base di agenti ipometilanti

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Germania

Glossario

  • Telomerase: Un enzima che aggiunge sequenze ripetute di DNA alle estremità dei cromosomi, permettendo alle cellule di continuare a dividersi. È spesso iperattivo nelle cellule tumorali, contribuendo al loro potenziale di crescita illimitata.
  • Myelodysplastic syndromes (MDS): Un gruppo di disturbi in cui le cellule del sangue nel midollo osseo non maturano correttamente, portando a una bassa conta delle cellule del sangue.
  • Acute myeloid leukemia (AML): Un tipo di cancro che inizia nel midollo osseo e si sposta rapidamente nel sangue, influenzando la produzione di cellule del sangue normali.
  • Myelofibrosis: Un raro tipo di cancro del sangue in cui cellule del sangue anomale e fibre si accumulano nel midollo osseo, alterando la produzione di cellule del sangue normali.
  • Essential thrombocythemia: Un raro disturbo del sangue in cui il corpo produce troppe piastrine, aumentando il rischio di coaguli di sangue.
  • Polycythemia vera: Un cancro del sangue a crescita lenta in cui il midollo osseo produce troppi globuli rossi.
  • Hematologic improvement: Un aumento nella conta delle cellule del sangue o una riduzione della necessità di trasfusioni di sangue nei pazienti con disturbi del sangue.
  • Progression-free survival: Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive senza che la malattia peggiori.
  • Overall survival: Il periodo di tempo dall'inizio del trattamento in cui i pazienti sono ancora in vita.
  • Maximum tolerated dose (MTD): La dose più alta di un farmaco che può essere somministrata senza causare effetti collaterali inaccettabili.
  • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
  • Adverse event: Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale associato all'uso di un trattamento medico.