Studio per valutare l’efficacia e la sicurezza di empasiprubart confrontato con immunoglobulina endovenosa in adulti con neuropatia motoria multifocale

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina il trattamento della Neuropatia Motoria Multifocale, una malattia neurologica rara che colpisce i nervi motori causando debolezza muscolare progressiva. La ricerca confronta l’efficacia di due trattamenti: un nuovo farmaco chiamato empasiprubart e la terapia standard con immunoglobulina endovenosa (IVIg).

Lo studio è diviso in due parti e utilizza sia il farmaco in studio che un placebo. Durante il trattamento, i pazienti riceveranno le infusioni per via endovenosa secondo uno schema prestabilito. Il principale obiettivo dello studio è valutare se empasiprubart è efficace quanto l’immunoglobulina endovenosa nel migliorare la forza muscolare nei pazienti.

I ricercatori monitoreranno diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui la forza muscolare, la capacità di svolgere attività quotidiane e la qualità della vita. Verranno anche controllati gli effetti collaterali e la sicurezza dei trattamenti attraverso esami del sangue e altre valutazioni mediche regolari.

1 Fase iniziale dello studio

Lo studio clinico inizia con la somministrazione del vaccino contro i batteri patogeni (se non fatto nei 5 anni precedenti). È necessario attendere almeno 14 giorni dopo la vaccinazione prima di iniziare il trattamento.

Durante questa fase verrà effettuata una valutazione iniziale della forza muscolare della mano più colpita dalla malattia.

2 Periodo di trattamento principale

Il trattamento durerà 24 settimane

Riceverai o empasiprubart o immunoglobulina normale umana tramite infusione endovenosa

La frequenza delle infusioni sarà ogni 2, 3, 4 o 5 settimane, in base al tuo regime di trattamento precedente

Il dosaggio dell’immunoglobulina sarà tra 0,4 e 2,0 g/kg di peso corporeo per ciclo

3 Valutazioni durante il trattamento

Verranno effettuate misurazioni regolari della forza di presa della mano

Saranno valutati i cambiamenti nella capacità di svolgere attività quotidiane

Verrà monitorata la funzionalità delle mani attraverso specifici test

Verranno effettuati esami del sangue per monitorare i livelli del farmaco

Saranno controllati regolarmente i segni vitali e effettuati elettrocardiogrammi

4 Valutazione finale

Alla settimana 24 verrà effettuata una valutazione completa che include:

Misurazione della forza muscolare in entrambe le mani

Valutazione della fatica e della qualità della vita

Controllo finale degli effetti del trattamento

Chi può partecipare allo studio?

  • Età minima di 18 anni e raggiungimento dell’età legale per il consenso agli studi clinici nella propria località
  • Diagnosi confermata di Neuropatia Motoria Multifocale (MMN) definita o probabile secondo le linee guida EFNS/PNS 2010
  • Risposta positiva al trattamento con immunoglobuline endovenose (IVIg) negli ultimi 5 anni
  • Attualmente in trattamento con IVIg con intervalli di somministrazione ogni 2, 3, 4 o 5 settimane, con dose da 0,4 a 2,0 g/kg di peso corporeo per ciclo
  • Regime di mantenimento stabile con IVIg (senza variazioni di frequenza e cambiamenti di dose non superiori al 10%) per almeno 8 settimane prima dello screening (o almeno 10 settimane per chi riceve IVIg ogni 5 settimane)
  • Dose settimanale minima convertita di IVIg di almeno 0,125 g/kg
  • Documentazione di immunizzazione contro patogeni batterici capsulati (N. meningitidis e S. pneumoniae) negli ultimi 5 anni, o disponibilità a ricevere l’immunizzazione almeno 14 giorni prima della prima somministrazione del farmaco in studio

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni o superiore ai 65 anni
  • Persone che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con gravi malattie del sistema immunitario oltre alla Neuropatia Motoria Multifocale
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Persone con gravi malattie del fegato o dei reni (insufficienza epatica o renale)
  • Pazienti con disturbi della coagulazione del sangue
  • Persone con infezioni attive o malattie infettive croniche
  • Pazienti con malattie cardiovascolari non controllate (come pressione alta grave o problemi cardiaci)
  • Persone con allergie note ai componenti del farmaco in studio
  • Pazienti che non possono seguire il protocollo dello studio per ragioni logistiche o personali

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
IRCCS Humanitas Research Hospital Rozzano Italia
Policlinico “Tor Vergata”, Università degli Studi di Roma TOR VERGATA Roma Italia
Medical University Of Vienna Vienna Austria
Universitaetsmedizin Goettingen Gottinga Germania
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest Brest Francia
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi Firenze Italia
Katholieke Universiteit te Leuven Lovanio Belgio
Oslo Universitetssykehus HF Oslo Norvegia
Bellvitge University Hospital L’Hospitalet de Llobregat Spagna
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spagna
Neurologia Slaska Centrum Medyczne Katowice Polonia

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Ospedale San Raffaele S.r.l. Milano Italia
Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna Bologna Italia
Fakultni Nemocnice Hradec Kralove Nový Hradec Králové Cechia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
University Medical Center Ljubljana Lubiana Slovenia
A.O.U. Policlinico G. Martino Di Messina Messina Italia
Centre Hospitalier Regional De La Citadelle Liegi Belgio
Hopital Beaujon Clichy Francia
Klinikum Wels-Grieskirchen GmbH Wels Austria
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Non reclutando
31.07.2025
Belgio Belgio
Non reclutando
31.07.2025
Cechia Cechia
Non reclutando
31.07.2025
Danimarca Danimarca
Non reclutando
31.07.2025
Estonia Estonia
Non reclutando
31.07.2025
Francia Francia
Non reclutando
31.07.2025
Germania Germania
Non reclutando
31.07.2025
Grecia Grecia
Non reclutando
31.07.2025
Italia Italia
Non reclutando
31.07.2025
Lettonia Lettonia
Non reclutando
31.07.2025
Lituania Lituania
Non reclutando
31.07.2025
Norvegia Norvegia
Non reclutando
31.07.2025
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
31.07.2025
Polonia Polonia
Non reclutando
31.07.2025
Portogallo Portogallo
Non reclutando
31.07.2025
Slovacchia Slovacchia
Non reclutando
31.07.2025
Slovenia Slovenia
Non reclutando
31.07.2025
Spagna Spagna
Non reclutando
31.07.2025
Svezia Svezia
Non reclutando
31.07.2025

Sedi della sperimentazione

Empasiprubart è un nuovo farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento della neuropatia motoria multifocale, una malattia che colpisce i nervi motori causando debolezza muscolare. Questo medicinale viene somministrato per aiutare a migliorare la forza muscolare nei pazienti adulti.

Immunoglobulina endovenosa (IVIg) è un trattamento già approvato che viene utilizzato come terapia standard per la neuropatia motoria multifocale. Viene somministrato per via endovenosa e contiene anticorpi che aiutano il sistema immunitario a funzionare correttamente. Questo medicinale viene utilizzato come confronto per valutare l’efficacia del nuovo farmaco empasiprubart.

Neuropatia motoria multifocale – Una malattia neurologica rara che colpisce i nervi motori periferici, caratterizzata da una progressiva debolezza muscolare asimmetrica. La condizione inizia tipicamente nelle mani e negli avambracci, ma può diffondersi ad altre parti del corpo nel tempo. I sintomi si sviluppano gradualmente, con debolezza che colpisce principalmente i muscoli distali degli arti superiori. La malattia causa un deterioramento della funzione motoria in aree specifiche del corpo, mentre la sensibilità rimane generalmente intatta. Si manifesta più frequentemente in età adulta, con una preferenza per gli arti superiori rispetto a quelli inferiori. La debolezza muscolare tende ad essere più pronunciata su un lato del corpo rispetto all’altro.

ID della sperimentazione:
2024-516473-72-00
Codice del protocollo:
ARGX-117-2302
NCT ID:
NCT06742190
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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    Danimarca Francia Italia Paesi Bassi Polonia Spagna
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    Farmaci in studio:
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