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FAP-2286 è un radiofarmaco sperimentale, un tipo di medicinale che combina una sostanza radioattiva con una molecola bersaglio. È progettato per legarsi alla proteina di attivazione dei fibroblasti (FAP), una proteina presente in grandi quantità sulla superficie dei fibroblasti associati al cancro, cellule che favoriscono la crescita del tumore. La sostanza non è ancora autorizzata come medicinale ed è in fase di studio in sperimentazioni cliniche. Il nome completo utilizzato nel registro delle sperimentazioni è [177Lu]Lu-FAP-2286, dove 177Lu (lutezio-177) è il componente radioattivo.[1] Un agente di imaging correlato, chiamato [⁶⁸Ga]Ga-HKG301 o AAA514, è anch'esso in studio per rilevare il cancro mediante scansioni PET/TC.[2]
FAP-2286 agisce legandosi alla proteina di attivazione dei fibroblasti sulla superficie dei fibroblasti associati al cancro. Una volta legato, il lutezio-177 radioattivo rilascia radiazioni direttamente nell'area del tumore. Questo approccio è chiamato terapia radiorecettoriale con peptidi, ovvero un piccolo peptide trasporta l'elemento radioattivo alle cellule tumorali. Il primo studio sull'uomo di [177Lu]Lu-FAP-2286 ha riportato che la sostanza veniva assorbita dai tumori in persone con vari adenocarcinomi, tumori che hanno origine nel tessuto ghiandolare.[3]
FAP-2286 viene somministrato per infusione endovenosa, ovvero viene immesso direttamente in una vena. Nella sperimentazione principale, la dose è riportata in gigabecquerel (GBq), un'unità di radioattività. L'agente di imaging AAA514 viene somministrato per via endovenosa a una dose di 240 megabecquerel (MBq) nella sperimentazione di imaging del carcinoma mammario.[2]
Due sperimentazioni cliniche che coinvolgono FAP-2286 o il suo agente di imaging correlato sono attualmente autorizzate. La sperimentazione principale, denominata LuMIERE, è uno studio di Fase 1/2 che valuterà sicurezza, tollerabilità e attività preliminare di [177Lu]Lu-FAP-2286 in 156 partecipanti con tumori solidi avanzati. Include una parte di espansione della dose di Fase 2 per misurare il tasso di risposta obiettiva (ORR), ovvero la proporzione di partecipanti i cui tumori si riducono o scompaiono dopo il trattamento, utilizzando i criteri RECIST v1.1.[1] La sperimentazione testa inoltre la sostanza in combinazione con regimi chemioterapici: mFOLFIRINOX nel PDAC e nab-paclitaxel nel NSCLC.
La seconda sperimentazione è uno studio di imaging di Fase 2 denominato FAPILOUS. Valuterà l'accuratezza della PET/TC con [⁶⁸Ga]Ga-HKG301 per la stadiazione e la ristadiazione di 65 pazienti con carcinoma mammario primario di nuova diagnosi. Gli esiti primari sono sensibilità, specificità, valori predittivi e accuratezza del metodo di imaging.[2]
La sperimentazione LuMIERE è aperta ad adulti con carcinoma mammario metastatico, NSCLC ricorrente o metastatico, oppure PDAC localmente avanzato non resecabile o metastatico. La sperimentazione di imaging FAPILOUS è aperta a pazienti con carcinoma mammario primario di nuova diagnosi. Entrambe le sperimentazioni sono attualmente in stato autorizzato, il che significa che hanno ricevuto l'approvazione normativa ma potrebbero non essere ancora in fase di arruolamento dei partecipanti.[1][2]
La sperimentazione LuMIERE misura il tasso di risposta obiettiva valutato dallo sperimentatore secondo i criteri RECIST v1.1, oltre a tossicità dose-limitanti, eventi avversi, eventi avversi gravi e anomalie di laboratorio cliniche. Queste misure aiutano i ricercatori a comprendere sia l'efficacia del trattamento sia la sua sicurezza. La sperimentazione FAPILOUS misura l'accuratezza diagnostica dell'agente di imaging, inclusi sensibilità, specificità e valori predittivi per la stadiazione e la ristadiazione del carcinoma mammario.[1][2]
Il primo studio sull'uomo di [177Lu]Lu-FAP-2286 ha riportato risultati di fattibilità, biodistribuzione e dosimetria preliminare, ma gli effetti collaterali specifici non sono stati dettagliati nel riepilogo disponibile.[3] La sperimentazione LuMIERE in corso è progettata per valutare sicurezza e tollerabilità, incluse tossicità dose-limitanti ed eventi avversi, ma i risultati non sono ancora disponibili.[1]
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