Erdafitinib – Applicazione in terapia e ricerche cliniche attuali

Erdafitinib: Una Terapia Mirata per Determinati Tipi di Cancro

L’erdafitinib è un farmaco innovativo in fase di studio in studi clinici per vari tipi di cancro. Agisce prendendo di mira specifiche alterazioni genetiche nelle cellule tumorali, in particolare quelle che coinvolgono i recettori del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR). Questo articolo esplora la ricerca in corso sul potenziale dell’erdafitinib come trattamento per i tumori, tra cui il cancro della vescica, il cancro del polmone e altri tumori solidi con alterazioni FGFR.

Cos’è l’Erdafitinib?

L’Erdafitinib è un farmaco utilizzato per trattare determinati tipi di cancro. È anche noto con il nome commerciale Balversa e il codice di ricerca JNJ-42756493^[1]^[2]. L’Erdafitinib è un tipo di farmaco chiamato inibitore della tirosina chinasi, il che significa che agisce bloccando specifiche proteine che aiutano le cellule tumorali a crescere^[3].

Come Funziona l’Erdafitinib?

L’Erdafitinib prende di mira specificamente le proteine chiamate recettori del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR). Queste proteine sono coinvolte nella crescita e nella divisione cellulare. In alcuni tumori, gli FGFR possono essere alterati o iperattivi, portando a una crescita cellulare incontrollata. L’Erdafitinib agisce bloccando questi FGFR alterati, il che può aiutare a rallentare o fermare la crescita del cancro^[4].

Quali Condizioni Tratta l’Erdafitinib?

L’Erdafitinib è principalmente utilizzato per trattare determinati tipi di cancro che presentano specifiche alterazioni genetiche nei geni FGFR. Questi includono:

Cancro alla vescica: L’Erdafitinib è approvato dalla FDA per il trattamento del cancro alla vescica avanzato (chiamato anche cancro uroteliale) con alterazioni FGFR^[3].
Cancro del polmone non a piccole cellule (NSCLC): La ricerca è in corso per valutare l’efficacia dell’Erdafitinib nel trattamento del NSCLC con alterazioni FGFR^[4].
Altri tumori solidi: Gli studi stanno investigando il potenziale dell’Erdafitinib nel trattamento di vari altri tumori con alterazioni FGFR, inclusi il colangiocarcinoma (cancro dei dotti biliari), il cancro esofageo e il cancro ovarico^[5]^[3].

Come Viene Somministrato l’Erdafitinib?

L’Erdafitinib viene assunto per via orale sotto forma di compressa. La dose iniziale tipica è di 8 milligrammi (mg) una volta al giorno, che può essere aumentata a 9 mg al giorno in base alla tollerabilità e all’efficacia^[1]. Il tuo medico determinerà la dose giusta per te e potrebbe modificarla in base alla tua risposta al trattamento e agli eventuali effetti collaterali che potresti sperimentare.

Ricerca in Corso

Diversi studi clinici stanno attualmente investigando il potenziale dell’Erdafitinib in varie situazioni:

Terapia combinata: I ricercatori stanno studiando come l’Erdafitinib funziona quando combinato con altri trattamenti antitumorali, come i farmaci immunoterapici come il cetrelimab^[6].
Cancri in fase precoce: Alcuni studi stanno esaminando l’uso dell’Erdafitinib prima dell’intervento chirurgico (trattamento neoadiuvante) nel cancro alla vescica muscolo-invasivo^[6].
Cancri rari: L’Erdafitinib è in fase di studio per tumori poco comuni come i tumori a cellule steroidee dell’ovaio^[3].
Cancri pediatrici: La ricerca è in corso per valutare la sicurezza e l’efficacia dell’Erdafitinib nei bambini e negli adolescenti con tumori solidi che presentano alterazioni FGFR^[2].

Effetti Collaterali

Come tutti i farmaci, l’Erdafitinib può causare effetti collaterali. Gli effetti collaterali comuni possono includere:

Ulcere della bocca (stomatite)
Bassi livelli di sodio nel sangue (iponatremia)
Problemi agli occhi
Reazioni cutanee
Diarrea
Affaticamento

Il tuo team sanitario ti monitorerà attentamente per gli effetti collaterali e può aiutare a gestirli se si verificano. È importante segnalare al tuo medico qualsiasi nuovo sintomo o cambiamento nel tuo stato di salute^[1]^[3].

Aspetto	Dettagli
Nome del Farmaco	Erdafitinib (conosciuto anche come JNJ-42756493)
Classe del Farmaco	Inibitore FGFR
Somministrazione	Compressa orale, tipicamente una volta al giorno
Tumori Target	Cancro alla vescica, cancro del polmone non a piccole cellule, colangiocarcinoma e altri tumori solidi con alterazioni FGFR
Principali Risultati Misurati	Tasso di Risposta Obiettiva (ORR), Sopravvivenza Libera da Progressione (PFS), Sopravvivenza Globale (OS), Sicurezza e Tollerabilità
Studi Notevoli	Studi su tumori solidi avanzati, trattamento neoadiuvante nel cancro della vescica muscolo-invasivo, terapia combinata con immunoterapia
Selezione dei Pazienti	Spesso richiede la presenza di specifiche alterazioni genetiche FGFR nei tumori
Stato Attuale	In varie fasi di studi clinici; approvato per alcune indicazioni in determinati paesi

Studi in corso con Erdafitinib

Data di inizio: 2024-07-24

Studio su Erdafitinib e Mitomicina per il cancro alla vescica non muscolo-invasivo a rischio intermedio con alterazioni del gene FGFR

Reclutamento
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sul trattamento del cancro alla vescica non muscolo-invasivo a rischio intermedio, una forma di cancro che colpisce la vescica ma non si è diffuso ai muscoli circostanti. Questo tipo di cancro è caratterizzato da alterazioni del gene FGFR. Il trattamento in esame utilizza un sistema di somministrazione intravescicale chiamato TAR-210,…
Farmaci studiati:
+4
Data di inizio: 2016-07-25

Studio sull’efficacia di entrectinib e combinazione di farmaci per pazienti con tumori solidi avanzati, linfoma non-Hodgkin o mieloma multiplo

Reclutamento
2 1 1 1
Lo studio si concentra su alcune malattie avanzate come i tumori solidi avanzati, il linfoma non-Hodgkin e il mieloma multiplo. Queste malattie possono avere varianti genetiche o proteiche che le rendono sensibili a determinati farmaci. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di farmaci antitumorali mirati già disponibili in commercio per trattare queste condizioni. I…
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2023-12-11

Studio sull’efficacia e sicurezza di erdafitinib e cetrelimab in pazienti con cancro alla vescica muscolo-invasivo non idonei al cisplatino

Reclutamento
2 1 1
Il cancro alla vescica muscolo-invasivo è una forma di tumore che colpisce la vescica e si diffonde ai muscoli circostanti. Questo studio clinico si concentra su pazienti che non possono ricevere il trattamento standard con cisplatino. Il trattamento in esame include due farmaci: erdafitinib e cetrelimab. L’erdafitinib è un farmaco in forma di compresse rivestite,…
Malattie studiate:
- Bladder cancer
Farmaci studiati:
- Cetrelimab
- Erdafitinib
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sull’erdafitinib rispetto alla chemioterapia intravescicale per pazienti con tumore della vescica non muscolo-invasivo ad alto rischio

Non ancora in reclutamento
1
Questo studio riguarda il tumore della vescica non muscolo-invasivo ad alto rischio con alterazioni del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti, chiamato FGFR. Si tratta di un tipo di tumore che colpisce lo strato interno della vescica senza invadere il muscolo della parete vescicale. Lo studio confronta due trattamenti diversi: il primo è un…
Farmaci studiati:
+1
Data di inizio: 2020-08-11

Studio di confronto tra erdafitinib e chemioterapia intravescicale in pazienti con cancro della vescica non muscolo-invasivo ad alto rischio con mutazioni FGFR dopo trattamento con BCG

Non in reclutamento
2 1 1 1
Questo studio clinico si concentra sul trattamento del carcinoma della vescica non muscolo-invasivo (NMIBC) ad alto rischio con mutazioni o fusioni del gene FGFR. La ricerca confronta l’efficacia di due trattamenti diversi: il farmaco erdafitinib, somministrato per via orale sotto forma di compresse, e la chemioterapia intravescicale standard che include gemcitabina o mitomicina. Lo studio…
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2018-03-26

Studio sull’Uso di Erdafitinib e Combinazione di Farmaci in Pazienti con Cancro Uroteliale Avanzato

Non in reclutamento
3 1 1 1
Il cancro uroteliale avanzato è una forma di tumore che colpisce il rivestimento della vescica e di altre parti del sistema urinario. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questo tipo di cancro che presentano specifiche alterazioni genetiche nei geni FGFR. L’obiettivo è confrontare l’efficacia di diversi trattamenti: il farmaco sperimentale erdafitinib, il chemioterapico…
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2018-09-24

Studio sulla sicurezza ed efficacia di Erdafitinib, Cetrelimab e combinazione di farmaci in pazienti con cancro uroteliale metastatico o localmente avanzato.

Non in reclutamento
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sul trattamento del cancro uroteliale metastatico o localmente avanzato, una forma di tumore che colpisce il sistema urinario e si è diffuso ad altre parti del corpo o è avanzato localmente. Il trattamento in esame include l’uso di erdafitinib, un farmaco somministrato in compresse rivestite, da solo o in combinazione…
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2019-12-05

Studio di erdafitinib in pazienti adulti e pediatrici con tumori solidi avanzati e alterazioni genetiche FGFR

Non in reclutamento
2 1 1
Questo studio clinico esamina l’uso di erdafitinib (conosciuto anche come JNJ-42756493) in pazienti con tumori solidi avanzati che presentano alterazioni genetiche nei geni FGFR. Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite per uso orale, con una dose giornaliera massima di 9 milligrammi per un periodo di 21 giorni. Lo studio è rivolto sia…
Farmaci studiati:
- Erdafitinib
Data di inizio: 2015-04-24

Studio sull’efficacia e sicurezza di Erdafitinib in pazienti con cancro uroteliale non operabile o metastatico

Non in reclutamento
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sul trattamento del cancro uroteliale, una forma di tumore che colpisce il sistema urinario. Il farmaco principale in esame è il JNJ-42756493, noto anche come erdafitinib, che è un inibitore della tirosina chinasi pan-FGFR. Questo farmaco è studiato per la sua efficacia e sicurezza in pazienti con alterazioni genomiche specifiche…
Farmaci studiati:

Glossario

Fibroblast Growth Factor Receptor (FGFR): Un tipo di proteina sulle cellule che, quando attivata, può promuovere la crescita e la divisione cellulare. Alcuni tumori presentano alterazioni nei geni FGFR che contribuiscono alla crescita tumorale.
FGFR Inhibitor: Un tipo di farmaco che blocca l'attività dei recettori del fattore di crescita dei fibroblasti, potenzialmente rallentando o fermando la crescita delle cellule tumorali con alterazioni FGFR.
Genetic Alteration: Una modifica nella sequenza del DNA di un gene, che può influenzare il funzionamento di quel gene. Nel cancro, determinate alterazioni genetiche possono guidare la crescita tumorale.
Biomarker: Un indicatore misurabile di una condizione biologica. Nel trattamento del cancro, i biomarcatori (come le alterazioni FGFR) possono aiutare a determinare quali pazienti potrebbero beneficiare di terapie specifiche.
Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo. Questo aiuta a determinare il dosaggio corretto e la somministrazione dei medicinali.
Objective Response Rate (ORR): La proporzione di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento. È una misura chiave dell'efficacia di un farmaco antitumorale negli studi clinici.
Progression-Free Survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con il cancro senza che questo peggiori. È una misura importante dei risultati negli studi clinici sul cancro.
Overall Survival (OS): Il periodo di tempo dall'inizio del trattamento o dalla diagnosi in cui i pazienti sono ancora vivi. È una misura critica dell'efficacia dei trattamenti antitumorali.
Neoadjuvant Treatment: Trattamento somministrato prima del trattamento principale, solitamente prima dell'intervento chirurgico. Nella cura del cancro, viene spesso utilizzato per ridurre i tumori prima della rimozione chirurgica.
Pathological Complete Response (pCR): L'assenza di tutto il cancro rilevabile nei campioni di tessuto rimossi durante l'intervento chirurgico, dopo che un paziente ha ricevuto un trattamento neoadiuvante.