Malattie rare
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Encoberminogene rezmadenovec è una terapia genica sperimentale. È nota anche con il codice di sviluppo XC001. La sostanza è classificata come sostanza strutturalmente diversa di origine non chimica e appartiene all'area terapeutica delle malattie cardiovascolari.[1] Non presenta alcuna autorizzazione all'immissione in commercio nei registri del prodotto, il che significa che non è ancora approvata come medicinale.[1] Il prodotto è fornito da Xylocor Therapeutics Inc.[1]
I registri non descrivono il meccanismo d'azione molecolare di encoberminogene rezmadenovec. Gli studi verificano se una singola iniezione nel muscolo cardiaco può ridurre la quantità di muscolo cardiaco che non riceve un sufficiente apporto di sangue (carico ischemico) e migliorare la capacità di esercizio nelle persone con angina. Il modo esatto in cui la terapia genica ottiene questo risultato non è dettagliato nei registri degli studi disponibili.
Encoberminogene rezmadenovec è formulato come soluzione iniettabile e viene somministrato per uso intracardiaco, ovvero viene iniettato direttamente nel muscolo cardiaco.[1] Nello studio EXACT-2, la dose utilizzata è di 2,2 millilitri somministrati tramite un catetere durante un'unica somministrazione endocardica.[1] Anche lo studio EXACT-CABG utilizza una dose di 2,2 millilitri per uso intracardiaco.[2]
Due studi di Fase 2 su encoberminogene rezmadenovec sono registrati nel Sistema Informativo degli Studi Clinici dell'UE. Entrambi sono studi interventistici. Lo studio EXACT-2 è autorizzato e prevede di arruolare 109 partecipanti con angina refrattaria.[1] Lo studio EXACT-CABG è completato e ha arruolato 116 partecipanti sottoposti a bypass aortocoronarico a rischio di rivascolarizzazione incompleta.[2]
Lo studio EXACT-2 confronta XC001 con una procedura simulata. Il suo endpoint primario, misurato alla Settimana 12 e alla Settimana 26, combina tre elementi: durata totale dell'esercizio al test su tapis roulant, numero di episodi di angina registrati in un diario del paziente e carico ischemico misurato mediante imaging da stress con tomografia a emissione di positroni (PET).[1] Lo studio EXACT-CABG confronta XC001 con il placebo. Il suo endpoint primario è la variazione nei segmenti cardiaci trattati alla risonanza magnetica cardiaca (RMC), in particolare la proporzione di segmenti qualificanti che migliorano a 12 e/o 26 settimane dopo l'intervento, in base al carico ischemico miocardico e alla funzione contrattile del ventricolo sinistro.[2]
Nessun risultato di nessuno dei due studi è riportato nei registri. Lo studio EXACT-2 è autorizzato ma non ancora completato; lo studio EXACT-CABG è completato ma i suoi risultati non sono inclusi nei dati forniti.
I registri non includono informazioni sugli effetti collaterali di encoberminogene rezmadenovec. Non sono state fornite fonti supplementari sugli eventi avversi, pertanto non è possibile descrivere alcun profilo di effetti collaterali in questa sede.
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