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Studio sulla terapia genica XC001 somministrata tramite catetere in pazienti con angina refrattaria causata da malattia coronarica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda l'angina refrattaria dovuta a malattia coronarica ostruttiva, una condizione in cui il cuore non riceve abbastanza sangue a causa del restringimento delle arterie coronarie, provocando dolore al petto chiamato angina che non risponde adeguatamente ai farmaci disponibili e non può essere trattato con interventi di rivascolarizzazione come bypass o angioplastica. Lo studio valuterà un trattamento chiamato XC001, che è una terapia genica contenente sequenze che codificano per diverse forme di una proteina umana chiamata fattore di crescita endoteliale vascolare. Questo prodotto viene somministrato direttamente nel muscolo cardiaco attraverso un catetere inserito nel cuore. Durante lo studio verranno utilizzate anche sostanze per esami diagnostici come ammoniaca 13N e flurpiridaz F 18, che sono traccianti radioattivi impiegati per visualizzare il flusso sanguigno nel cuore mediante una tecnica di imaging chiamata tomografia a emissione di positroni.

Lo scopo dello studio è valutare se il trattamento con XC001 possa migliorare la capacità di esercizio fisico, ridurre la frequenza degli episodi di angina e diminuire la quantità di tessuto cardiaco che soffre per mancanza di ossigeno, confrontando i risultati con quelli di persone che ricevono una procedura fittizia senza il farmaco attivo. Lo studio prevede due parti: una prima fase con un numero limitato di partecipanti per valutare la sicurezza, seguita da una fase più ampia in cui i partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere XC001 o la procedura fittizia. I partecipanti non sapranno quale trattamento hanno ricevuto per garantire risultati imparziali.

Durante lo studio i partecipanti dovranno sottoporsi a vari esami tra cui test da sforzo su tapis roulant per misurare quanto tempo riescono a camminare prima che compaia il dolore al petto, esami di imaging del cuore per valutare il flusso sanguigno e la presenza di aree che non ricevono abbastanza ossigeno, e dovranno compilare un diario giornaliero per registrare gli episodi di angina e l'uso di farmaci per il dolore. Il periodo principale dello studio dura ventisei settimane dopo la procedura, con la possibilità di partecipare a un periodo di estensione di ulteriori ventisei settimane. Durante tutto lo studio verranno monitorati attentamente gli effetti indesiderati, la sicurezza del trattamento e del dispositivo utilizzato per somministrarlo, oltre alla qualità di vita dei partecipanti attraverso questionari specifici.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 9 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Valutazione iniziale e test di idoneità

    Sarà necessario sottoporsi a una tomografia ad emissione di positroni (PET) per valutare l'area ischemica del cuore. L'esame dovrà mostrare almeno il 10% di area ischemica (2 segmenti) del ventricolo sinistro per poter procedere.

    Sarà richiesto di eseguire due test da sforzo su tapis roulant utilizzando il protocollo Bruce modificato. Ogni test deve avere una durata compresa tra 90 secondi e 9,5 minuti e deve essere interrotto a causa di angina. La variazione tra i due test non deve superare il 25% o 75 secondi.

    I due test da sforzo devono essere eseguiti ad almeno 48 ore di distanza l'uno dall'altro. Se il secondo test non soddisfa i criteri, è consentito un terzo test.

    Un laboratorio centrale dovrà esaminare e approvare i risultati dei test da sforzo per confermare l'idoneità.

    Dovrà essere presente un'angiografia coronarica eseguita negli ultimi 18 mesi, a meno che non vi sia un'indicazione clinica per una procedura più recente.

    Un comitato di revisione dell'idoneità dovrà approvare formalmente la partecipazione allo studio dopo aver esaminato la storia clinica e le valutazioni iniziali.

  2. Passaggio 2

    Giorno della procedura (Giorno 1)

    Sarà eseguita una somministrazione endocardica (all'interno del cuore) di XC001, una terapia genica contenente encoberminogene rezmadenovec, oppure una procedura fittizia (sham).

    La somministrazione avverrà tramite un catetere chiamato Extroducer.

    Il prodotto XC001 è una soluzione per iniezione somministrata per via intracardiaca.

    La somministrazione del trattamento avviene una sola volta.

  3. Passaggio 3

    Periodo di osservazione fino alla settimana 4

    Durante questo periodo sarà necessario registrare quotidianamente in un diario elettronico la frequenza degli episodi di angina, la loro gravità e l'uso di nitroglicerina sublinguale.

    Saranno monitorati eventuali eventi avversi correlati al dispositivo medico utilizzato durante la procedura.

  4. Passaggio 4

    Valutazione alla settimana 12

    Sarà necessario eseguire un test da sforzo su tapis roulant con protocollo Bruce modificato per misurare la durata totale dell'esercizio. L'analisi sarà effettuata da un laboratorio centrale.

    Sarà eseguita una tomografia ad emissione di positroni (PET) per valutare il carico ischemico del cuore. Questo esame potrà richiedere la somministrazione endovenosa di ammoniaca 13N o flurpiridaz F 18, entrambi soluzioni per iniezione.

    Saranno estratti dal diario elettronico i dati relativi agli episodi di angina e all'uso di nitroglicerina delle 2 settimane precedenti questa visita.

    Sarà valutata la classe di angina secondo la Classificazione Funzionale CCS dell'Angina Pectoris.

    Sarà misurato il tempo fino alla comparsa di angina durante il test da sforzo.

    Sarà misurato il tempo fino al sottoslivellamento del tratto ST di 1 mm sull'elettrocardiogramma a 12 derivazioni durante il test da sforzo.

    Saranno raccolte informazioni sull'uso di farmaci anti-anginosi e sulla quantità e frequenza di utilizzo di nitroglicerina.

    Sarà richiesto di compilare il questionario SAQ (Seattle Angina Questionnaire) e il questionario EQ-5D-3L sulla qualità della vita.

    Saranno effettuati esami ematologici e di chimica clinica, inclusa la troponina ad alta sensibilità.

    Saranno misurati gli anticorpi neutralizzanti anti-Ad5.

    Saranno registrati eventuali eventi cardiovascolari maggiori, visite al pronto soccorso o ospedalizzazioni.

  5. Passaggio 5

    Periodo di osservazione tra la settimana 12 e la settimana 26

    Sarà necessario continuare a registrare quotidianamente nel diario elettronico la frequenza degli episodi di angina, la loro gravità e l'uso di nitroglicerina sublinguale.

    Saranno monitorati eventuali eventi avversi ed eventi cardiovascolari maggiori.

  6. Passaggio 6

    Valutazione alla settimana 26

    Sarà necessario eseguire un test da sforzo su tapis roulant con protocollo Bruce modificato per misurare la durata totale dell'esercizio.

    Sarà eseguita una tomografia ad emissione di positroni (PET) per valutare il carico ischemico. Anche in questo caso potrà essere somministrata per via endovenosa ammoniaca 13N o flurpiridaz F 18.

    Saranno estratti dal diario elettronico i dati relativi agli episodi di angina e all'uso di nitroglicerina delle 2 settimane precedenti questa visita.

    Sarà valutata la classe di angina secondo la Classificazione Funzionale CCS.

    Sarà misurato il tempo fino alla comparsa di angina durante il test da sforzo.

    Sarà misurato il tempo fino al sottoslivellamento del tratto ST di 1 mm sull'elettrocardiogramma durante il test da sforzo.

    Saranno raccolte informazioni sull'uso di farmaci anti-anginosi e sulla quantità e frequenza di utilizzo di nitroglicerina.

    Sarà richiesto di compilare il questionario SAQ e il questionario EQ-5D-3L.

    Saranno effettuati esami ematologici e di chimica clinica, inclusa la troponina ad alta sensibilità.

    Saranno misurati gli anticorpi neutralizzanti anti-Ad5.

    Saranno registrati eventuali eventi cardiovascolari maggiori, visite al pronto soccorso o ospedalizzazioni.

    Questa valutazione conclude la fase principale dello studio.

  7. Passaggio 7

    Periodo di estensione dalla settimana 26 alla settimana 52

    Questo è un periodo di estensione facoltativo di ulteriori 26 settimane.

    Sarà necessario continuare a registrare quotidianamente nel diario elettronico la frequenza degli episodi di angina, la loro gravità e l'uso di nitroglicerina sublinguale.

    Saranno monitorati eventuali eventi avversi ed eventi cardiovascolari maggiori durante tutto il periodo.

  8. Passaggio 8

    Valutazione finale alla settimana 52

    Sarà necessario eseguire un test da sforzo su tapis roulant con protocollo Bruce modificato.

    Sarà eseguita una tomografia ad emissione di positroni (PET) per valutare il carico ischemico, con possibile somministrazione endovenosa di ammoniaca 13N o flurpiridaz F 18.

    Sarà valutata la classe di angina secondo la Classificazione Funzionale CCS.

    Sarà misurato il tempo fino alla comparsa di angina durante il test da sforzo.

    Sarà misurato il tempo fino al sottoslivellamento del tratto ST di 1 mm sull'elettrocardiogramma durante il test da sforzo.

    Saranno raccolte informazioni sull'uso di farmaci anti-anginosi e sull'utilizzo di nitroglicerina.

    Sarà richiesto di compilare il questionario SAQ e il questionario EQ-5D-3L.

    Saranno effettuati esami ematologici e di chimica clinica.

    Saranno misurati gli anticorpi neutralizzanti anti-Ad5.

    Saranno registrati tutti gli eventi cardiovascolari maggiori, visite al pronto soccorso o ospedalizzazioni verificatisi durante l'intero periodo di estensione.

    Questa valutazione conclude il periodo di estensione dello studio.

  9. Passaggio 9

    Misure contraccettive

    Per i 6 mesi successivi alla procedura del Giorno 1, sarà necessario utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace e medicalmente approvato.

    I soggetti di sesso maschile non dovranno donare sperma per 6 mesi dopo la somministrazione del prodotto.

    I soggetti di sesso femminile non dovranno donare ovociti per 6 mesi dopo la somministrazione del prodotto.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Uomini e donne di età compresa tra 18 e 85 anni al momento della firma del consenso informato (documento che autorizza la partecipazione allo studio)
  • Le donne devono accettare di non donare ovociti (cellule riproduttive femminili) e gli uomini devono accettare di non donare sperma per 6 mesi dopo la somministrazione del trattamento
  • Capacità di fornire il consenso informato e di sottoporsi a tutti i test e le procedure richieste dallo studio
  • Diagnosi di angina cronica (dolore al petto) causata da malattia coronarica ostruttiva (restringimento delle arterie del cuore) che non risponde ai farmaci e non può essere trattata con bypass coronarico (intervento chirurgico) o angioplastica (procedura per aprire le arterie)
  • Angina di classe II-IV secondo la Classificazione Funzionale CCS (scala che misura la gravità del dolore toracico durante le attività)
  • Storia di ischemia ventricolare sinistra reversibile (ridotto flusso di sangue al cuore) documentata da test come ECG da sforzo (elettrocardiogramma durante esercizio), ecocardiografia da stress, SPECT, angiografia TC, PET da stress o risonanza magnetica cardiaca. Il paziente deve avere un'area ischemica di almeno il 10% del ventricolo sinistro (camera principale del cuore) alla PET iniziale
  • Angiografia coronarica (esame radiologico delle arterie del cuore) eseguita negli ultimi 18 mesi, a meno che non sia necessario un esame più recente
  • Due test da sforzo su tapis roulant (camminata su tappeto mobile) che rispettano specifici criteri: durata tra 90 secondi e 9,5 minuti, interrotti a causa di angina, con variazione massima del 25% tra i due test, eseguiti ad almeno 48 ore di distanza l'uno dall'altro
  • Terapia stabile con farmaci anti-anginosi (contro il dolore toracico), anti-ipertensivi (per la pressione alta) e per abbassare il colesterolo. La terapia anti-anginosa deve includere almeno due classi di farmaci alla dose massima tollerata per i 30 giorni precedenti, come beta-bloccanti, calcio-antagonisti, nitrati a lunga durata o modulatori metabolici
  • Approvazione formale da parte del Comitato di Revisione dell'Idoneità dopo valutazione della storia medica e degli esami preliminari
  • Tutte le persone in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per 6 mesi dopo la procedura dello studio per evitare gravidanze. Questo non è richiesto per le donne in menopausa (assenza di mestruazioni per 12 mesi) o che hanno subito sterilizzazione chirurgica (rimozione dell'utero, tube o ovaie) almeno 1 mese prima dello screening

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati disponibili. I criteri di esclusione sono le condizioni o situazioni che impediscono a una persona di partecipare allo studio per motivi di sicurezza o per garantire risultati affidabili.
  • Per conoscere tutti i motivi per cui non si può partecipare a questo studio, è necessario consultare la documentazione completa dello studio clinico.
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Farmaci in studio

XC001 è una terapia genica sperimentale che viene somministrata direttamente nel rivestimento interno del cuore (endocardio) in una singola applicazione. Questa terapia è progettata per trattare l'angina refrattaria, una condizione in cui i pazienti soffrono di dolore al petto che non risponde ai trattamenti convenzionali. L'obiettivo di XC001 è ridurre gli episodi di angina, migliorare la capacità di esercizio fisico e diminuire il carico ischemico (la quantità di tessuto cardiaco che non riceve abbastanza ossigeno) nei pazienti con malattia coronarica.

Che cosa si sa già del trattamento

XC001 – XC001 è una terapia genica sperimentale somministrata attraverso una procedura di iniezione endocardica (direttamente nel tessuto interno del cuore) che viene effettuata una sola volta. Attualmente questo farmaco è in fase di studio clinico avanzato (Fase 2b) per valutarne l'efficacia e la sicurezza nel trattamento dell'angina refrattaria causata da malattia coronarica ostruttiva, una condizione in cui i pazienti soffrono di dolore toracico persistente che non risponde ai trattamenti convenzionali. Il meccanismo d'azione si basa sul trasferimento di materiale genetico nelle cellule del muscolo cardiaco per stimolare la formazione di nuovi vasi sanguigni, migliorando così l'apporto di sangue e ossigeno al cuore e riducendo i sintomi dell'angina. XC001 appartiene alla classe delle terapie geniche cardiovascolari ed è progettato per offrire un beneficio duraturo attraverso una singola somministrazione.

Malattie studiate

Refractory angina due to obstructive coronary artery disease – L'angina refrattaria dovuta a malattia coronarica ostruttiva è una condizione in cui il paziente sperimenta dolore al petto ricorrente causato da un insufficiente apporto di sangue al muscolo cardiaco. Questa forma di angina non risponde adeguatamente ai trattamenti medici convenzionali e persiste nonostante l'uso di farmaci. La causa principale è il restringimento o il blocco delle arterie coronarie che forniscono sangue al cuore. I pazienti avvertono episodi frequenti di dolore toracico, particolarmente durante l'attività fisica o lo stress. La malattia limita significativamente la capacità di svolgere le normali attività quotidiane. Nel tempo, la condizione può portare a una riduzione progressiva della qualità di vita del paziente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-514874-36-01Codice del protocolloXC001-1002Partecipanti previsti109 personePromotoreXylocor Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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