Malattie rare
Molecole in studio
Luoghi
Dextran sulfate LOW molecular weight è una sostanza sperimentale che compare nei registri dei prodotti con il nome ILB.[1] È un prodotto del gruppo di sostanze specificate 1, il che significa che appartiene a un gruppo chimico definito piuttosto che essere una singola piccola molecola sintetizzata chimicamente o una sostanza di natura proteica.[1] La sostanza è classificata nell'area terapeutica delle malattie del sistema nervoso.[1] Non ha un'autorizzazione all'immissione in commercio nei registri dei prodotti, quindi in questa fase rimane un medicinale sperimentale.[1] Il titolare dell'autorizzazione indicato nei registri è l'Oslo University Hospital.[1] Dextran sulfate LOW molecular weight è stato sviluppato da un'azienda svedese chiamata TikoMed.[3]
Le fonti supplementari non descrivono un bersaglio molecolare o un meccanismo d'azione specifico per ILB nella SLA. La classe più ampia dei prodotti a base di dextran solfato a basso peso molecolare è descritta in una guida posologica come avente impieghi in condizioni correlate al flusso sanguigno e alla coagulazione, come lo shock e il tromboembolismo venoso, in cui viene somministrata per via endovenosa.[2] Tuttavia, tale guida descrive una formulazione e un insieme di indicazioni diversi dal prodotto ILB sottocutaneo in studio nella SLA, e nelle fonti fornite non è indicato alcun meccanismo d'azione per lo studio sulla SLA.
Nello studio registrato, ILB è preparato come soluzione iniettabile e viene somministrato per iniezione sottocutanea alla dose di 1 mg per chilogrammo di peso corporeo.[1] Si tratta di una via diversa da quella dei prodotti a base di dextran a basso peso molecolare per via endovenosa descritti in una guida posologica separata, che sono utilizzati per altre indicazioni.[2]
Esiste uno studio clinico registrato per dextran sulfate LOW molecular weight nella SLA. È uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, double-dummy che confronta ILB con riluzolo, un medicinale autorizzato per la SLA.[1] Lo studio è attualmente autorizzato e prevede di arruolare 116 partecipanti.[1]
Lo studio ha due bracci attivi: ILB somministrato per iniezione sottocutanea a 1 mg/kg e riluzolo somministrato come compresse rivestite con film da 100 mg per via orale. Ogni braccio ha anche un placebo corrispondente, rendendo lo studio di tipo double-dummy nel disegno.[1]
La misura principale dello studio è la variazione della Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (rivista), nota come ALSFRS-R, dall'inizio dello studio alla settimana 24. L'ALSFRS-R è una scala che valuta quanto bene una persona con SLA riesce a svolgere funzioni quotidiane come parlare, deglutire e muoversi.[1]
Lo studio è sponsorizzato dall'Oslo University Hospital e la sostanza compare come prodotto in esame in un registro di studio.[1] Dextran sulfate LOW molecular weight ha anche una designazione orfana in un registro di prodotto, il che significa che è in sviluppo per una malattia rara.[1]
Le fonti supplementari fornite non descrivono effetti indesiderati per il prodotto ILB in studio nella SLA. Una guida posologica per un diverso prodotto a base di dextran a basso peso molecolare per via endovenosa elenca precauzioni ma non fornisce un profilo di effetti indesiderati rilevante per la formulazione sottocutanea di ILB in questo studio.[2] Nel registro non sono riportati dati sugli effetti indesiderati dello studio sulla SLA.
Per ogni malattia trovi una descrizione e l'elenco degli studi
Prima gli studi aperti
Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.
