Malattie rare
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Detalimogene voraplasmid è una terapia genica sperimentale. Non ha ricevuto un'autorizzazione all'immissione in commercio e pertanto non è disponibile come medicinale prescrivibile. La sostanza è in sviluppo per uso oncologico, in particolare per il tumore della vescica. Nel registro degli studi è elencata con il nome del farmaco DETALIMOGENE VORAPLASMID per uso endovescicale, il che significa che viene instillata direttamente nella vescica.[1]
I dati del registro non descrivono il meccanismo d'azione molecolare di detalimogene voraplasmid. Nella sintesi dello studio viene definito un trattamento "immunoablativo", il che suggerisce che sia destinato ad agire sul sistema immunitario all'interno della vescica, ma il bersaglio o la via specifica non sono indicati nelle fonti fornite.[1]
Detalimogene voraplasmid viene somministrato per via endovescicale, cioè viene instillato direttamente nella vescica attraverso un catetere. Nello studio viene utilizzato come soluzione per uso endovescicale. Un sottostudio prevede inoltre un lavaggio della vescica con un tensioattivo prima dell'instillazione di detalimogene.[1]
Esiste uno studio clinico registrato per detalimogene voraplasmid nel Sistema Informativo degli Studi Clinici dell'UE. Lo studio è un protocollo master di Fase 1/2 con un arruolamento previsto di 474 partecipanti. È attualmente autorizzato, il che significa che ha ricevuto l'approvazione normativa per procedere.[1]
Gli esiti primari includono la percentuale di pazienti con una risposta completa (CR) all'esame cistoscopico, alla citologia urinaria e alle biopsie. Il sottostudio sul lavaggio vescicale misura la natura, l'incidenza e la gravità degli eventi avversi, nonché le tossicità dose-limitanti. Il sottostudio IR-NMIBC misura il tasso di risposta completa a 3 o 6 mesi, definita come assenza di tumore visibile alla cistoscopia e citologia urinaria negativa o atipica.[1]
Lo studio arruola pazienti con tumore della vescica non muscolo-invasivo non responsivo al BCG con CIS, nonché pazienti con NMIBC ad alto rischio naïve al BCG o che hanno ricevuto un trattamento BCG incompleto. Un sottostudio si concentra su pazienti con Ta IR-NMIBC di basso grado ricorrente.[1]
Le fonti fornite non contengono informazioni sugli effetti collaterali di detalimogene voraplasmid. Gli esiti primari dello studio includono la raccolta di eventi avversi ed eventi avversi gravi, ma non sono ancora stati riportati risultati.[1]
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