In breve
Autologous cultured chondrocytes è una terapia cellulare ottenuta dalle cellule cartilaginee del paziente, usata per riparare difetti a tutto spessore della cartilagine del ginocchio. Uno studio di fase 3 nel registro UE confronta due forme di questa terapia in 166 partecipanti con difetti della cartilagine del ginocchio. Il prodotto MACI è autorizzato negli Stati Uniti per questa indicazione.
Autologous cultured chondrocytes è una terapia cellulare preparata dalle cellule cartilaginee del paziente (condrociti), usata per riparare difetti a tutto spessore della cartilagine del ginocchio. Il prodotto è autorizzato negli Stati Uniti come MACI (autologous cultured chondrocytes su membrana di collagene porcino) per la riparazione di difetti sintomatici, singoli o multipli, a tutto spessore della cartilagine del ginocchio, con o senza coinvolgimento osseo, negli adulti. Nell'Unione Europea, uno studio di fase 3 sta confrontando due forme di questa terapia.
Punti chiave
- Autologous cultured chondrocytes viene ottenuta dalle cellule cartilaginee del paziente.
- La terapia è usata per riparare difetti a tutto spessore della cartilagine del ginocchio negli adulti.
- Uno studio di fase 3 nel registro UE confronta due forme di impianto in 166 partecipanti.
- Lo studio misura il punteggio KOOS5 a 24 mesi come endpoint primario.
- Una forma del prodotto, MACI, è autorizzata negli Stati Uniti per la riparazione della cartilagine del ginocchio.
Che cos'è autologous cultured chondrocytes?
Autologous cultured chondrocytes è un prodotto autologo su impalcatura cellulare, il che significa che le cellule provengono dallo stesso paziente che riceve il trattamento. Il prodotto noto come MACI è costituito dai condrociti coltivati del paziente, posizionati su una membrana di collagene porcino. Negli Stati Uniti, MACI è prodotto da Vericel Corporation ed è stato utilizzato in oltre 5.000 casi. Un'altra forma di prodotto studiata nello studio europeo è Spherox, che contiene sferoidi dei condrociti del paziente.
Come funziona autologous cultured chondrocytes?
La terapia funziona impiantando le cellule cartilaginee del paziente nell'area danneggiata del ginocchio. Le cellule vengono coltivate in laboratorio per aumentarne il numero, quindi posizionate su un'impalcatura o rilasciate come sferoidi nel difetto della cartilagine. Le cellule impiantate hanno lo scopo di formare nuovo tessuto cartilagineo per riempire il difetto.
Per quali condizioni viene usata o studiata autologous cultured chondrocytes?
- Difetti a tutto spessore della cartilagine del ginocchio — l'indicazione autorizzata negli Stati Uniti per MACI è la riparazione di difetti sintomatici, singoli o multipli, a tutto spessore della cartilagine del ginocchio, con o senza coinvolgimento osseo, negli adulti.
- Grandi difetti a tutto spessore della cartilagine delle articolazioni del ginocchio — lo studio europeo di fase 3 studia il trattamento di grandi difetti a tutto spessore della cartilagine delle articolazioni del ginocchio.
Come viene somministrata autologous cultured chondrocytes?
Autologous cultured chondrocytes viene somministrata mediante impianto chirurgico nel ginocchio.
Cosa mostrano gli studi clinici?
Il registro dell'Unione Europea contiene uno studio di fase 3 su autologous cultured chondrocytes, con 166 partecipanti, attualmente nello stato "Autorizzato". Lo studio confronta due forme della terapia: MACI (impianto di condrociti autologhi associato a matrice) e Spherox (impianto autologo di cartilagine triturata).
L'endpoint primario di efficacia è il punteggio KOOS5, un punteggio composito Knee injury and Osteoarthritis Outcome Score, misurato a 24 mesi dalla randomizzazione. Lo studio è progettato per valutare se la procedura con cartilagine triturata sia non inferiore all'impianto di condrociti autologhi associato a matrice.
Quali effetti indesiderati sono noti?
Le fonti supplementari fornite non includono un profilo dettagliato degli effetti indesiderati. La pagina del prodotto MACI della FDA rimanda al foglio illustrativo per le informazioni sulla sicurezza, ma non elenca effetti indesiderati specifici nel contenuto fornito.