In breve
BIIB080 è un oligonucleotide antisenso sperimentale in studio per la malattia di Alzheimer. Sono stati registrati due studi di fase 2 per testarlo nel deterioramento cognitivo lieve dovuto alla malattia di Alzheimer e nella demenza di Alzheimer lieve. Uno studio prevedeva di arruolare 735 partecipanti ma è stato ritirato prima di iniziare. L'altro, chiamato CELIA, è autorizzato e prevede di arruolare 416 partecipanti di età compresa tra 50 e 80 anni.
Punti chiave
- BIIB080 è un farmaco sperimentale che ha come bersaglio la produzione della proteina tau nel cervello.
- Sono stati registrati due studi di fase 2 per la malattia di Alzheimer.
- Lo studio CELIA prevede di arruolare 416 partecipanti di età compresa tra 50 e 80 anni.
- Uno studio più ampio con 735 partecipanti è stato ritirato prima di iniziare.
- Entrambi gli studi misurano le variazioni sulla scala Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes (CDR-SB).
- BIIB080 viene somministrato mediante iniezione intratecale nel liquido cerebrospinale.
Che cos'è BIIB080?
BIIB080 è un oligonucleotide antisenso sperimentale. Il suo nome chimico completo è 2ʹ-O-(2-methoxyethyl) antisense oligonucleotide targeting microtubule-associated protein tau pre-mRNA. Un oligonucleotide antisenso è un breve frammento di materiale genetico sintetizzato chimicamente, progettato per legarsi a una specifica molecola di RNA messaggero e impedirne l'uso per produrre una proteina. BIIB080 non ha un'autorizzazione all'immissione in commercio in questi registri, il che significa che è ancora in fase di studio e non è un medicinale approvato.
Come funziona BIIB080?
BIIB080 ha come bersaglio il pre-mRNA della proteina tau associata ai microtubuli. Nella malattia di Alzheimer, la proteina tau può accumularsi all'interno delle cellule cerebrali e formare grovigli, che si ritiene contribuiscano al danno cellulare e ai sintomi. Riducendo la produzione di tau, BIIB080 mira a rallentare questo processo. L'esatto beneficio clinico è ancora in fase di studio negli studi clinici.
Per quali condizioni è in studio BIIB080?
- Deterioramento cognitivo lieve dovuto alla malattia di Alzheimer — una fase precoce di problemi di memoria e di pensiero causati dalla malattia di Alzheimer, in cui il funzionamento quotidiano è per lo più preservato.
- Demenza da malattia di Alzheimer — una fase più avanzata in cui memoria, pensiero e funzioni quotidiane sono chiaramente compromessi.
Come viene somministrato BIIB080?
BIIB080 viene somministrato mediante iniezione intratecale, cioè viene iniettato direttamente nel liquido cerebrospinale che circonda il cervello e il midollo spinale. I registri degli studi riportano dosi di 60 mg e 115 mg in uno studio, mentre l'altro studio non riporta una dose (indicata come 0 mg nel registro). Negli studi viene confrontato con un placebo: un diluente artificiale di liquido cerebrospinale somministrato come soluzione iniettabile. Gli studi utilizzano anche agenti di imaging (Neuraceq, VIZAMYL, MK-6240) somministrati per via endovenosa per visualizzare amiloide e tau nel cervello.
Cosa mostrano gli studi clinici?
Sono registrati due studi di fase 2 per BIIB080 nella malattia di Alzheimer. Uno studio (NCT05399888) prevedeva di arruolare 735 partecipanti ma è stato ritirato, il che significa che non è stato avviato. L'altro studio, con lo stesso numero NCT ma con il nome dello studio CELIA, è autorizzato e prevede di arruolare 416 partecipanti. Entrambi sono studi interventistici, il che significa che i partecipanti ricevono il farmaco o il placebo e vengono seguiti nel tempo. Poiché gli studi sono in una fase iniziale o non sono iniziati, non ci sono ancora risultati da riportare.
Chi può partecipare a questi studi?
Entrambi gli studi includono partecipanti di età compresa tra 50 e 80 anni con deterioramento cognitivo lieve dovuto alla malattia di Alzheimer o demenza lieve da malattia di Alzheimer. Lo studio autorizzato CELIA prevede di arruolare 416 partecipanti. Lo studio ritirato avrebbe arruolato 735 partecipanti. I criteri dettagliati di inclusione ed esclusione sono disponibili nei registri degli studi.
Cosa misurano gli studi?
L'esito principale in entrambi gli studi è la variazione dall'inizio dello studio alla settimana 76 sulla scala Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes (CDR-SB). La CDR-SB è una scala utilizzata per misurare la gravità della demenza di una persona e comprende memoria, orientamento, capacità di giudizio, attività sociali, casa e hobby e cura della persona. Un punteggio più alto indica sintomi più gravi. Gli studi mirano a verificare se diverse dosi di BIIB080 modificano questo punteggio rispetto al placebo.