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BCG (Bacillus Calmette-Guérin), vivo attenuato, ceppo RIVM (derivato dal ceppo 1173-P2) è una forma viva ma indebolita del batterio Mycobacterium bovis. Nel registro degli studi dell'UE è classificato sotto neoplasie, perché il suo uso principale in questo contesto è come immunoterapia antitumorale.[1] Il prodotto usato nello studio si chiama BCG-MEDAC, polvere e solvente per sospensione endovescicale.[1] BCG-MEDAC è autorizzato come medicinale in Francia e il titolare dell'autorizzazione è Medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH.[1] Nel Regno Unito, i vaccini BCG come BCG AJV sono usati anche per la vaccinazione contro la tubercolosi nei gruppi a rischio secondo il calendario vaccinale nazionale.[2] Lo stesso batterio indebolito ha quindi due usi molto diversi: prevenire la tubercolosi e trattare alcuni tumori della vescica.
Quando BCG viene instillato in vescica, scatena una forte reazione immunitaria locale. Il modo esatto in cui agisce contro il cancro non è del tutto compreso, ma si ritiene che funzioni stimolando il sistema immunitario dell'organismo all'interno della vescica.[3] I batteri vivi inducono le cellule immunitarie a migrare nel rivestimento della vescica e questa attivazione immunitaria può distruggere o sopprimere le cellule tumorali. Poiché i batteri sono attenuati, sono indeboliti e normalmente non causano tubercolosi nelle persone sane, ma possono comunque causare infezioni gravi in alcune situazioni.[3]
Per il cancro della vescica, BCG viene somministrato come sospensione endovescicale. Ciò significa che un liquido contenente i batteri vivi viene fatto passare attraverso un tubo, chiamato catetere, direttamente nella vescica.[3] La forma farmaceutica registrata nel registro UE è una sospensione endovescicale e la via di somministrazione è l'uso endovescicale.[1] Il prodotto BCG-MEDAC è fornito come polvere e solvente da miscelare prima dell'uso.[1] Per la prevenzione della tubercolosi, BCG viene somministrato come iniezione.[2] Nello studio, BCG-MEDAC è stato somministrato insieme a un anticorpo sperimentale chiamato PD1IL2v iMAb, anch'esso per uso endovescicale.[1]
Uno studio nel Sistema Informativo degli Studi Clinici dell'UE ha studiato BCG-MEDAC in combinazione con un anticorpo sperimentale. Lo studio, identificato come 2024-515410-41-00, era uno studio di Fase 1 che è stato completato.[1] Ha arruolato 23 partecipanti con cancro della vescica non muscolo-invasivo ad alto rischio non responsivo a BCG.[1]
Lo studio aveva due parti. La parte di Fase 1 valutava la sicurezza e la tollerabilità della combinazione, la natura e la frequenza delle tossicità dose-limitanti e mirava a determinare la dose massima tollerata o la dose raccomandata per l'estensione. La parte di Fase 2, chiamata Coorte A, prevedeva di valutare il tasso di risposta completa a 12 mesi, ovvero l'assenza di cancro della vescica non muscolo-invasivo ad alto rischio o di malattia progressiva, come determinato da cistoscopia, imaging e revisione patologica centrale di citologia e biopsia.[1]
Il registro non riporta i risultati di queste misurazioni, ma solo gli esiti pianificati. La sostanza BCG compare come sostanza in esame in questo studio, il che significa che era uno dei medicinali oggetto di indagine nella combinazione.[1]
Poiché si tratta di un singolo studio di Fase 1 completato, le evidenze sono preliminari. Gli studi di Fase 1 stabiliscono principalmente la sicurezza e il dosaggio, non se un trattamento funziona. La parte di Fase 2 pianificata avrebbe iniziato a esaminare l'efficacia, ma il registro non indica se tale parte sia stata condotta.[1]
Con la somministrazione endovescicale si sono verificate infezioni disseminate da BCG gravi e fatali. Disseminate significa che i batteri si sono diffusi oltre la vescica ad altre parti del corpo. Queste infezioni possono non manifestarsi per mesi o anni dopo il trattamento, perché BCG può persistere nel tratto urinario per diversi mesi.[3]
Sono state segnalate infezioni da BCG anche in operatori sanitari e pazienti a causa dell'esposizione al vaccino durante la preparazione e la somministrazione. Poiché BCG contiene micobatteri vivi attenuati, viene preparato, manipolato e smaltito come materiale a rischio biologico.[3]
Nelle persone anziane, BCG non ha mostrato di causare effetti collaterali diversi rispetto agli adulti più giovani. Non ci sono informazioni specifiche che confrontino l'uso di BCG per il trattamento del cancro nei bambini con l'uso in altri gruppi di età.[3]
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