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Cellule Staminali Mesenchimali Allogeniche Derivate dalla Gelatina di Wharton: Un Potenziale Trattamento per la Malattia Polmonare Interstiziale Fibrotica

Questo articolo tratta degli studi clinici in corso che indagano l’uso delle Cellule Staminali Mesenchimali derivate dalla Gelatina di Wharton Allogenica (WJ-MSCs) nel trattamento delle malattie polmonari interstiziali fibrotiche, tra cui la fibrosi polmonare idiopatica e la fibrosi polmonare post COVID-19. Gli studi mirano a valutare la sicurezza e l’efficacia di questo innovativo approccio di terapia cellulare nel trattamento di queste impegnative condizioni respiratorie.

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    Indice dei Contenuti

    Cosa sono le Cellule Staminali Mesenchimali Derivate dalla Gelatina di Wharton (WJMSC)?

    Le Cellule Staminali Mesenchimali Allogeniche Derivate dalla Gelatina di Wharton (WJMSC), note anche come CardioCell, sono un tipo di trattamento con cellule staminali in fase di studio per varie condizioni mediche[1]. Queste cellule sono:

    • Allogeniche: Ciò significa che le cellule provengono da un donatore, non dal paziente stesso.
    • Derivate dalla Gelatina di Wharton: La gelatina di Wharton è una sostanza gelatinosa presente nel cordone ombelicale, ricca di cellule staminali.
    • Cellule Staminali Mesenchimali (MSC): Queste sono cellule multipotenti che possono svilupparsi in vari tipi di cellule, potenzialmente aiutando nella riparazione dei tessuti e riducendo l’infiammazione.
    Questo trattamento è classificato come Prodotto Medicinale per Terapie Avanzate (ATMP) e specificamente come prodotto di Terapia Cellulare Somatica[1]. Ciò significa che è un trattamento all’avanguardia che utilizza cellule o tessuti che sono stati manipolati per modificare le loro caratteristiche biologiche.

    Condizione Target: Malattia Polmonare Interstiziale Fibrotica

    Il focus principale di questo trattamento è la malattia polmonare interstiziale fibrotica, in particolare:

    • Fibrosi Polmonare Idiopatica (IPF): Una condizione in cui il tessuto polmonare si cicatrizza per ragioni sconosciute, rendendo difficile la respirazione.
    • Fibrosi Polmonare post COVID-19: Cicatrizzazione polmonare che si verifica come complicanza di un’infezione grave da COVID-19.
    Queste condizioni rientrano nella categoria più ampia delle malattie polmonari interstiziali, che colpiscono il tessuto e lo spazio intorno agli alveoli polmonari[1].

    Panoramica della Sperimentazione Clinica

    È attualmente in corso una sperimentazione clinica per valutare l’efficacia e la sicurezza delle WJMSC nel trattamento delle malattie polmonari interstiziali fibrotiche[1]. Questa sperimentazione è:

    • Una combinazione di fase I e fase IIa, il che significa che sta testando sia la sicurezza che l’efficacia iniziale.
    • Mirata a valutare quanto bene i pazienti tollerano il trattamento e i suoi potenziali benefici.
    • Confrontando i risultati con un gruppo di controllo o placebo per determinare se il trattamento fa una differenza significativa.

    Come viene Somministrato il Trattamento?

    Le WJMSC sono preparate come una sospensione per iniezione[1]. Ciò significa che le cellule staminali sono sospese in un liquido che può essere iniettato nel paziente. Il metodo esatto di iniezione (ad esempio, endovenoso, direttamente nei polmoni) non è specificato nelle informazioni disponibili ma verrebbe spiegato ai partecipanti alla sperimentazione.

    Chi è Idoneo per il Trattamento?

    La sperimentazione ha criteri specifici per chi può partecipare[1]:

    • Pazienti di età superiore ai 18 anni
    • Per i pazienti con IPF:
      • Diagnosi di polmonite interstiziale usuale (UIP) basata su TC toracica o biopsia polmonare
      • Capacità Vitale Forzata (FVC) > 40% del valore previsto
      • Capacità di Diffusione del Monossido di Carbonio (DLCO) > 25% del valore previsto
      • Declino della FVC superiore al 10% durante l’ultimo anno
    • Per i pazienti con fibrosi post-COVID-19:
      • Storia di polmonite grave da COVID-19
      • Test SARS-COV2 negativo almeno 4 settimane prima dell’inclusione nello studio
      • Diagnosi di fibrosi polmonare interstiziale
    Ci sono anche diversi criteri di esclusione, tra cui infezioni attive, storia di cancro e alcune condizioni epatiche o renali.

    Benefici e Risultati Attesi

    I ricercatori sperano di vedere diversi risultati positivi da questo trattamento[1]:

    1. Rallentamento della progressione della malattia: In particolare, mirano a inibire il declino della Capacità Vitale Forzata (FVC), una misura della funzione polmonare.
    2. Miglioramento della qualità della vita per i pazienti.
    3. Riduzione del numero di esacerbazioni della malattia (peggioramento improvviso dei sintomi).
    4. Aumento del tasso di sopravvivenza nel corso di un anno.
    La sperimentazione studierà anche come le cellule staminali si comportano nel corpo (farmacocinetica) e i loro effetti (farmacodinamica).

    Considerazioni sulla Sicurezza

    Come per qualsiasi nuovo trattamento, la sicurezza è una preoccupazione primaria. La sperimentazione monitorerà attentamente[1]:

    • Il numero e la gravità degli eventi avversi sia nel gruppo di trattamento che nel gruppo di controllo.
    • Eventuali reazioni o effetti collaterali inaspettati.
    I pazienti che stanno considerando questo trattamento dovrebbero discutere approfonditamente i potenziali rischi e benefici con il loro fornitore di assistenza sanitaria.

    Aspetto Dettagli
    Tipo di Studio Studio clinico integrato di Fase I e Fase IIa
    Condizioni Studiate Malattia polmonare interstiziale fibrotica, inclusa la fibrosi polmonare idiopatica e la fibrosi polmonare post-COVID-19
    Intervento Cellule Staminali Mesenchimali Allogeniche derivate dalla Gelatina di Wharton (WJ-MSCs)
    Obiettivi Primari Valutare l’utilizzo e la sicurezza delle WJ-MSCs nel trattamento delle malattie polmonari interstiziali fibrotiche
    Obiettivi Secondari Valutare i cambiamenti nella FVC, qualità della vita, riacutizzazioni, sopravvivenza e farmacocinetica/farmacodinamica
    Criteri Principali di Inclusione Adulti oltre i 18 anni, diagnosi specifiche di IPF o fibrosi post-COVID-19, determinati parametri di funzionalità polmonare
    Criteri Principali di Esclusione Infezioni attive, storia di cancro, malattie significative degli organi, uso recente di tabacco, gravidanza
    Endpoint Primari Eventi avversi, inibizione del declino della FVC, miglioramento della qualità della vita, sopravvivenza annuale
    Durata del Follow-up Un anno

    Domande frequenti per i pazienti

    • Qual è lo scopo principale dello studio clinico che utilizza le cellule staminali mesenchimali derivate dalla gelatina di Wharton allogenica? Lo scopo principale è valutare l’utilizzo e la sicurezza delle cellule staminali mesenchimali derivate dalla gelatina di Wharton allogenica come potenziale trattamento per le malattie polmonari interstiziali fibrotiche, in particolare la fibrosi polmonare idiopatica e la fibrosi polmonare post COVID-19.
    • Chi può partecipare a questo studio clinico? Lo studio include due gruppi: pazienti con diagnosi di fibrosi polmonare idiopatica (IPF) di età superiore ai 18 anni con specifici criteri di funzionalità polmonare, e pazienti con diagnosi di fibrosi restrittiva post COVID-19, anch’essi di età superiore ai 18 anni e con una storia di polmonite grave da COVID-19.
    • Quali sono i principali risultati che i ricercatori stanno esaminando? I risultati primari includono il numero e la gravità degli eventi avversi, l’inibizione del declino della capacità vitale forzata (FVC), il miglioramento della qualità della vita e i tassi di sopravvivenza annuali.
    • Per quanto tempo i partecipanti saranno seguiti nello studio? I partecipanti saranno seguiti per un anno per valutare risultati come i cambiamenti nella funzionalità polmonare, la qualità della vita, il numero di riacutizzazioni e la sopravvivenza.
    • Che tipo di farmaco viene testato in questo studio? Il farmaco testato è una sospensione per iniezione contenente cellule staminali mesenchimali derivate dalla gelatina di Wharton allogenica, che è classificato come un prodotto medicinale sperimentale per terapie avanzate e un prodotto medicinale per terapia cellulare somatica.

    Studi in corso con Allogeneic Wharton’s Jelly-Derived Mesenchymal Stem Cells

    • Studio sull’effetto delle cellule staminali mesenchimali derivate dalla gelatina di Wharton nel trattamento delle malattie polmonari interstiziali fibrotiche

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      Lo studio si concentra su una condizione chiamata malattia polmonare interstiziale fibrotica, che include la fibrosi polmonare idiopatica e la fibrosi polmonare che può svilupparsi dopo un’infezione da COVID-19. Queste malattie causano cicatrici nei polmoni, rendendo difficile la respirazione. Il trattamento in esame utilizza cellule staminali mesenchimali derivate dalla gelatina di Wharton, note come WJMSCs.…

      Malattia:

      Farmaci studiati:

      Studio disponibile in:

      Polonia
      Data di inizio: 2023-09-28

    Glossario

    • Cellule Staminali Mesenchimali Allogeniche derivate dalla Gelatina di Wharton (WJ-MSCs): Cellule staminali ottenute dalla gelatina di Wharton del cordone ombelicale, che possono essere utilizzate da donatori (allogeniche) per potenziali scopi terapeutici in varie malattie, incluse le patologie polmonari.
    • Malattia Polmonare Interstiziale Fibrotica: Un gruppo di disturbi polmonari caratterizzati da infiammazione e cicatrizzazione (fibrosi) del tessuto polmonare, che può rendere difficile la respirazione e ridurre i livelli di ossigeno nel sangue.
    • Fibrosi Polmonare Idiopatica (IPF): Un tipo specifico di malattia polmonare fibrotica di causa sconosciuta, caratterizzata da una progressiva cicatrizzazione del tessuto polmonare.
    • Capacità Vitale Forzata (FVC): Un test di funzionalità polmonare che misura la quantità totale di aria espirata forzatamente dopo un respiro profondo, utilizzato per valutare la salute polmonare e la progressione della malattia.
    • DLCO: Capacità di diffusione del polmone per il monossido di carbonio, un test che misura quanto bene l'ossigeno passa dai polmoni al sangue.
    • Polmonite Interstiziale Usuale (UIP): Un modello specifico di danno al tessuto polmonare visibile su immagini o biopsia, spesso associato alla fibrosi polmonare idiopatica.
    • Esacerbazione: Un peggioramento o riacutizzazione dei sintomi della malattia, spesso improvviso e grave nel contesto delle malattie polmonari.
    • Farmacocinetica: Lo studio di come il corpo elabora un farmaco, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
    • Farmacodinamica: Lo studio di come un farmaco influisce sul corpo, incluso il suo meccanismo d'azione e la relazione tra concentrazione del farmaco ed effetto.
    • IMP per Terapie Avanzate: Prodotto Medicinale Sperimentale classificato come terapia avanzata, che include terapie geniche, terapie cellulari somatiche e prodotti di ingegneria tissutale.