Indice
- Panoramica degli studi
- Studio nella trombocitemia essenziale
- Studio nella leucemia mieloide cronica
- Cosa misurano gli studi
- Chi può partecipare
- Fasi e dimensioni degli studi
Panoramica degli studi
I dati disponibili mostrano due studi clinici su Ropeginterferon Alfa-2B, entrambi interventistici, cioè studi in cui i partecipanti ricevono un trattamento e i ricercatori osservano i risultati.[1][2]
Gli studi riguardano due malattie del sangue: Essential Thrombocythaemia e Chronic Myeloid Leukemia.[1][2] Entrambi risultano Authorised, cioè approvati per andare avanti secondo le informazioni fornite.[1][2]
Studio nella trombocitemia essenziale
Lo studio 2023-505160-12-00 è uno studio di Phase 3 con 132 partecipanti e valuta l’efficacia e la sicurezza di Ropeginterferon Alfa-2B nei pazienti con trombocitemia essenziale.[1]
Il titolo dello studio indica che è multicentrico, quindi svolto in più centri, e che include pazienti con trombocitemia essenziale.[1] Il riassunto breve specifica che l’obiettivo è stimare i tassi di risposta della malattia secondo i criteri ELN, cioè i criteri della European LeukemiaNet.[1]
Questo studio è rivolto a pazienti che sono intolerant, refractory o non idonei ad altri trattamenti cytoreductive, cioè terapie che riducono il numero di cellule del sangue prodotte.[1]
Studio nella leucemia mieloide cronica
Lo studio NCT03831776, chiamato anche BosuPeg, è uno studio di Phase 2 con 164 partecipanti e valuta efficacia e sicurezza di Ropeginterferon Alfa-2B in persone con leucemia mieloide cronica trattate con bosutinib fin dalla diagnosi.[2]
Il riassunto breve spiega che lo studio vuole valutare l’aggiunta di Ropeginterferon Alfa-2B a BOS, cioè bosutinib, per migliorare la deep molecular response, una risposta molecolare profonda che indica una forte riduzione dei segni della malattia.[2]
L’obiettivo finale dichiarato è aumentare la proporzione di pazienti che possono raggiungere la treatment free remission, cioè una remissione senza trattamento, se il controllo della malattia lo permette.[2]
Cosa misurano gli studi
Nel trial sulla trombocitemia essenziale, l’endpoint primario è il rate of disease response at month 12, cioè la percentuale di risposta della malattia a 12 mesi, secondo criteri modificati ELN.[1]
Questa risposta include quattro elementi: remissione duratura dei valori del sangue periferico, assenza di eventi emorragici o trombotici e di progressione della malattia, assenza o non peggioramento dei segni legati alla malattia, e miglioramento duraturo dei sintomi o mantenimento della non progressione secondo il punteggio MPN-SAF TSS.[1]
Nel trial sulla leucemia mieloide cronica, l’endpoint primario è confrontare la percentuale di MR4 a 12 mesi in ciascun gruppo di trattamento.[2]
Chi può partecipare
Le informazioni disponibili indicano che il primo studio è pensato per pazienti con trombocitemia essenziale che non tollerano, non rispondono o non possono ricevere altri trattamenti citoreduttivi.[1]
Il secondo studio include persone con leucemia mieloide cronica trattate con bosutinib dalla diagnosi, quindi pazienti in un percorso terapeutico già definito all’inizio della malattia.[2]
Non sono riportati altri criteri di eleggibilità nei dati forniti, quindi questa è l’informazione disponibile per i pazienti interessati.[1][2]
Fasi e dimensioni degli studi
Lo studio nella trombocitemia essenziale è in Phase 3 e coinvolge 132 partecipanti.[1]
Lo studio nella leucemia mieloide cronica è in Phase 2 e coinvolge 164 partecipanti.[2]
In generale, una fase più avanzata, come la Phase 3, serve spesso a raccogliere dati più ampi su efficacia e sicurezza, mentre la Phase 2 valuta in modo più mirato se il trattamento mostra beneficio in un gruppo più piccolo.[1][2]
