In breve
Questo articolo riassume gli studi clinici che stanno valutando ACT-1004-1239 in adulti con sclerosi multipla progressiva. I trial cercano di capire se il trattamento è sicuro ed efficace e misurano anche effetti sulla rimielinizzazione, usando esami di risonanza magnetica.
Punti chiave
- Gli studi clinici su ACT-1004-1239 stanno valutando adulti con sclerosi multipla progressiva. Il trial disponibile è uno studio interventional di fase 2, autorizzato, con 32 partecipanti. Il trattamento viene confrontato con placebo per capire se può migliorare la rimielinizzazione. Il risultato principale misurato è il cambiamento della myelin water fraction nel corpo calloso alla settimana 24. Le valutazioni usano la risonanza magnetica per osservare possibili effetti sul cervello.
Panoramica degli studi
Il trial disponibile su ACT-1004-1239 è uno studio clinico interventional, cioè uno studio in cui i ricercatori assegnano un trattamento ai partecipanti secondo un protocollo definito.
Lo studio valuta ACT-1004-1239 in adulti con sclerosi multipla progressiva e ha come obiettivo principale capire se il trattamento è efficace e sicuro rispetto al placebo.
Popolazione studiata
La popolazione target è composta da adulti con sclerosi multipla progressiva.
Il numero previsto di partecipanti è 32, quindi si tratta di uno studio di dimensioni piccole, utile per raccogliere segnali iniziali di beneficio e informazioni di sicurezza.
Disegno dello studio e trattamento
Nel trial ACT-1004-1239 viene confrontato con un placebo, che è un trattamento senza principio attivo usato come confronto nello studio.
I dati disponibili indicano anche una formulazione orale di ACT-1004-1239, ma il focus dello studio è il confronto clinico tra il trattamento e il placebo, non una descrizione farmacologica del prodotto.
Obiettivi ed endpoint principali
L’endpoint primario è il cambiamento dalla baseline alla settimana 24 nella myelin water fraction (MWF) del corpo calloso.
La MWF è una misura usata nelle immagini di risonanza magnetica per stimare la quantità di mielina, cioè la copertura protettiva delle fibre nervose.
Lo studio vuole capire l’effetto di ACT-1004-1239 sulla rimielinizzazione, usando la risonanza magnetica come strumento di valutazione.
Fase dello studio e stato
Il trial è in fase 2.
Lo stato riportato è Authorised, cioè autorizzato.
In questa fase, i ricercatori cercano segnali iniziali di efficacia e continuano a raccogliere dati sulla sicurezza e sugli effetti misurabili del trattamento.
Termini utili per capire il trial
Baseline significa il valore iniziale, misurato prima di iniziare il periodo di osservazione del trial.
Settimana 24 indica il momento di controllo principale, cioè 24 settimane dopo l’inizio dello studio.
Corpo calloso è una parte del cervello che collega i due lati del cervello e aiuta la comunicazione tra loro.
Risonanza magnetica (MRI) è l’esame usato per osservare queste misure del cervello nello studio.