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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di ACT-1004-1239 in adulti con sclerosi multipla progressiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda la sclerosi multipla progressiva, una malattia che colpisce il sistema nervoso e che peggiora nel tempo. Nella sclerosi multipla progressiva, il rivestimento protettivo dei nervi, chiamato mielina, viene danneggiato e questo causa problemi nel movimento, nella vista e in altre funzioni del corpo. Lo studio utilizzerà un farmaco sperimentale chiamato ACT-1004-1239 sotto forma di capsule rigide, che verrà confrontato con un placebo per capire se può aiutare a riparare la mielina danneggiata.

Lo scopo principale dello studio è valutare se ACT-1004-1239 può favorire la riparazione della mielina nei partecipanti con sclerosi multipla progressiva, utilizzando una tecnica di imaging chiamata risonanza magnetica per misurare i cambiamenti. Durante lo studio, che durerà circa 24 settimane, i partecipanti riceveranno il farmaco o il placebo e verranno sottoposti a vari esami per controllare come il trattamento influisce sulla mielina e sui sintomi della malattia. Verranno anche effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza del trattamento.

Nel corso dello studio verranno eseguiti diversi tipi di esami, tra cui misurazioni della mielina nel corpo calloso, una parte importante del cervello, e test chiamati potenziali evocati visivi che valutano la velocità con cui i segnali nervosi viaggiano lungo il nervo ottico. Verranno inoltre controllati i segni vitali, il peso corporeo, gli esami di laboratorio e l'elettrocardiogramma per verificare che il trattamento sia ben tollerato. Lo studio raccoglierà anche informazioni su eventuali effetti indesiderati che potrebbero verificarsi durante il trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento e prima somministrazione

    All'inizio dello studio, riceverai il farmaco assegnato in modo casuale. Potrai ricevere ACT-1004-1239 oppure un placebo (una sostanza senza principio attivo).

    Il farmaco viene somministrato per via orale sotto forma di capsule rigide.

    Né tu né il medico saprete quale trattamento stai ricevendo durante lo studio.

  2. Passaggio 2

    Settimana 4 - Valutazione con marcatore

    Alla settimana 4, verrà effettuata una valutazione utilizzando acqua marcata per misurare determinate sostanze nel tuo organismo.

    Questa misurazione servirà come riferimento per le analisi successive.

  3. Passaggio 3

    Settimana 12 - Analisi del liquido cerebrospinale

    Alla settimana 12, verrà prelevato un campione di liquido cerebrospinale (il fluido che circonda il cervello e il midollo spinale).

    Questo campione verrà analizzato per misurare la concentrazione di alcune molecole specifiche.

    I risultati verranno confrontati con i valori ottenuti alla settimana 4.

  4. Passaggio 4

    Settimana 24 - Valutazioni finali principali

    Alla settimana 24, verranno effettuate le valutazioni principali dello studio.

    Verrà eseguita una risonanza magnetica per misurare la frazione di acqua mielinica nel corpo calloso (una struttura del cervello). Questa misurazione verrà confrontata con quella iniziale per valutare eventuali cambiamenti nella mielina.

    Verrà effettuato un esame chiamato potenziali evocati visivi, che misura il tempo di risposta del nervo ottico agli stimoli luminosi. Verrà valutata la variazione della latenza P100 rispetto all'inizio dello studio.

    Verrà prelevato un altro campione di liquido cerebrospinale per misurare le concentrazioni di molecole specifiche, che verranno confrontate con i valori della settimana 4.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio continuo durante tutto lo studio

    Durante tutto il periodo dello studio, verranno monitorati regolarmente i tuoi segni vitali (pressione arteriosa, frequenza cardiaca, temperatura corporea).

    Verrà controllato il tuo peso corporeo in diverse visite.

    Verranno effettuati esami del sangue e delle urine per controllare i valori di laboratorio.

    Verrà eseguito un elettrocardiogramma per monitorare l'attività elettrica del cuore.

    Verrai valutato regolarmente per eventuali effetti indesiderati o problemi di salute che potrebbero verificarsi durante lo studio.

    Verrà monitorato il tuo stato d'animo e verranno poste domande specifiche riguardo a pensieri o comportamenti suicidari utilizzando una scala di valutazione specifica.

  6. Passaggio 6

    Test di gravidanza per le donne in età fertile

    Se sei una donna in età fertile, dovrai effettuare un test di gravidanza mensile durante tutto lo studio.

    I test di gravidanza continueranno fino a 30 giorni dopo l'interruzione del trattamento.

    Dovrai utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace dall'inizio dello studio fino a 30 giorni dopo l'interruzione del trattamento.

  7. Passaggio 7

    Fine del trattamento e follow-up

    Dopo aver completato le 24 settimane di trattamento, interromperai l'assunzione del farmaco dello studio.

    Continuerai a essere monitorato per ulteriori 30 giorni dopo l'interruzione del trattamento per verificare eventuali effetti tardivi.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Uomini o donne di età compresa tra 18 e 55 anni
  • Diagnosi di sclerosi multipla progressiva primaria o secondaria (una malattia del sistema nervoso che peggiora nel tempo) confermata da un neurologo specializzato in sclerosi multipla
  • Assenza di ricadute cliniche (peggioramenti improvvisi dei sintomi) nei 6 mesi prima dell'inizio dello studio
  • Punteggio sulla scala EDSS (una scala che misura il livello di disabilità nella sclerosi multipla) compreso tra 2.0 e 6.0
  • Se attualmente si sta assumendo una terapia modificante la malattia (farmaci che rallentano la progressione della sclerosi multipla), questa deve essere stabile e iniziata almeno 6 mesi prima dell'inizio dello studio. Sono escluse le terapie che eliminano le cellule B (un tipo particolare di cellule del sistema immunitario)
  • Per le donne in età fertile: accordo per effettuare test di gravidanza mensili delle urine o del sangue durante lo studio e fino a 30 giorni dopo l'interruzione del trattamento
  • Per le donne in età fertile: accordo per utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace dall'inizio dello studio fino a 30 giorni dopo l'interruzione del trattamento

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici nelle informazioni fornite per questo studio clinico sulla sclerosi multipla progressiva (una malattia del sistema nervoso in cui il rivestimento protettivo dei nervi viene danneggiato nel tempo).
  • Per conoscere i motivi per cui un paziente potrebbe non essere idoneo a partecipare allo studio, è necessario consultare la documentazione completa dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

ACT-1004-1239 è un farmaco sperimentale che viene studiato per valutare se può aiutare a riparare il rivestimento protettivo dei nervi (chiamato mielina) nelle persone con sclerosi multipla progressiva. Questo rivestimento è danneggiato nella sclerosi multipla e il farmaco potrebbe aiutare a ripristinarlo. Gli effetti del farmaco vengono misurati attraverso esami di risonanza magnetica per vedere se c'è un miglioramento nella riparazione della mielina rispetto a un placebo.

Che cosa si sa già del trattamento

ACT-1004-1239 – È un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della sclerosi multipla progressiva, una malattia che danneggia il rivestimento protettivo delle fibre nervose nel cervello e nel midollo spinale. Questo medicinale viene testato per la sua capacità di favorire la riparazione della mielina, ovvero il materiale isolante che protegge i nervi e permette la trasmissione corretta dei segnali nervosi. Lo studio valuterà se ACT-1004-1239 sia efficace nel promuovere questo processo di riparazione, misurato attraverso risonanza magnetica, confrontandolo con un placebo. Il meccanismo d'azione specifico e la forma di somministrazione non sono stati resi pubblici in questa fase iniziale della ricerca clinica.

Malattie studiate

Sclerosi multipla progressiva – La sclerosi multipla progressiva è una forma di sclerosi multipla in cui i sintomi neurologici peggiorano gradualmente nel tempo senza periodi di remissione completa. Questa condizione si verifica quando il sistema immunitario attacca la guaina mielinica che protegge le fibre nervose nel cervello e nel midollo spinale. Con il progredire della malattia, si accumula un danno progressivo ai nervi che porta a un peggioramento continuo della disabilità. I sintomi possono includere difficoltà nel camminare, problemi di equilibrio, debolezza muscolare, disturbi della vista e problemi cognitivi. A differenza della forma recidivante-remittente, nella sclerosi multipla progressiva il deterioramento avviene in modo costante. La perdita della mielina interferisce con la capacità del sistema nervoso di trasmettere correttamente i segnali elettrici.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-522922-11-00Codice del protocolloID-086B201Partecipanti previsti32 personePromotoreIdorsia Pharmaceuticals Ltd.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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