In breve
Gli studi clinici su 5'-MOEMC-(SP)-MOEMC-(P)-MOEA-(P)-MOEMC-(P)-MOEG-(P)-MOEA-(P)-DMC-(SP)-DA-(SP)-DT-(SP)-DA-(SP)-DT-(SP)-DT-(SP)-DT-(SP)-DT-(SP)-DT-(SP)-DMC-(SP)-MOET-(P)-MOEA-(SP)-MOEMC-(SP)-MOEA 3' valutano un trattamento in bambini con encefalopatia dello sviluppo ed epilettica legata a SCN2A. I trial mirano a capire efficacia, sicurezza e farmacocinetica, cioè come il trattamento si comporta nell’organismo. Il gruppo studiato è formato da partecipanti con epilessia a esordio precoce.
Punti chiave
- Il trial disponibile su 5'-MOEMC-(SP)-MOEMC-(P)-MOEA-(P)-MOEMC-(P)-MOEG-(P)-MOEA-(P)-DMC-(SP)-DA-(SP)-DT-(SP)-DA-(SP)-DT-(SP)-DT-(SP)-DT-(SP)-DT-(SP)-DT-(SP)-DMC-(SP)-MOET-(P)-MOEA-(SP)-MOEMC-(SP)-MOEA 3' studia bambini con encefalopatia dello sviluppo ed epilettica legata a SCN2A. Lo studio è in fase 3 e ha uno stato autorizzato. L’obiettivo principale è valutare il cambiamento della frequenza mensile delle crisi motorie dopo 24 settimane rispetto all’inizio. Il trial analizza anche efficacia, sicurezza e farmacocinetica. Il numero previsto di partecipanti è 40. Il testo disponibile indica un focus su pazienti con epilessia a esordio precoce.
Panoramica del trial
Il trial disponibile valuta elsunersen in bambini con encefalopatia dello sviluppo ed epilettica legata a SCN2A, indicata anche come SCN2A-DEE.1 Il titolo dello studio parla di efficacia, sicurezza e farmacocinetica, quindi i ricercatori vogliono capire se il trattamento funziona, se è ben tollerato e come si comporta nell’organismo.1
Popolazione studiata
La popolazione target è formata da bambini con SCN2A-DEE e con epilessia a esordio precoce.1 Questo significa che il trial non è generico per tutte le epilessie, ma è mirato a una forma specifica legata a SCN2A.1
Nel materiale fornito non sono elencati criteri di inclusione dettagliati, come età precisa, esami richiesti o condizioni che escludono la partecipazione.1 Per questo, l’informazione certa è che il trial riguarda bambini con questa diagnosi specifica.1
Obiettivi e risultati misurati
L’obiettivo principale è misurare il cambiamento della frequenza mensile delle crisi motorie rispetto al valore iniziale dopo 24 settimane.1 In parole semplici, il trial vuole vedere se il numero di crisi cambia durante il trattamento rispetto a prima dell’inizio.1
Lo studio valuta anche efficacia, sicurezza e farmacocinetica.1 La farmacocinetica è il modo in cui il trattamento viene gestito dal corpo, per esempio come viene distribuito e eliminato.1
Fase dello studio e stato
Il trial è in fase 3.1 Questa fase viene di solito usata per raccogliere dati più solidi su un gruppo più ampio di partecipanti, dopo le fasi iniziali di sviluppo clinico.1
Lo stato riportato è Authorised, cioè autorizzato.1 Il numero previsto di partecipanti è 40.1
Dati essenziali del trial
Il trial identificato dal codice 2024-515598-82-00 è uno studio interventistico, cioè un tipo di ricerca in cui viene somministrato un trattamento ai partecipanti per valutarne gli effetti.1 L’intervento indicato nel materiale è PRAX-222, con uso intratecale, ma il focus del trial resta la valutazione clinica di efficacia, sicurezza e farmacocinetica nei bambini con SCN2A-DEE.1
Il dato principale da ricordare è che questo studio cerca di capire se il trattamento può ridurre le crisi motorie nei bambini con epilessia legata a SCN2A.1