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La ricerca si concentra sulla Malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1 e tipo 2, una condizione che colpisce i nervi periferici, causando debolezza muscolare e problemi di movimento. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato NMD670, somministrato in forma di compresse. Questo farmaco è confrontato con un placebo per valutare i…
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La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell’efficacia di un trattamento chiamato Fordadistrogene Movaparvovec (noto anche come PF-06939926), che è una soluzione per infusione. Il trattamento mira a migliorare la funzione muscolare nei pazienti con DMD. Durante…
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La ricerca si concentra sullHIV-1, un virus che attacca il sistema immunitario. Lo studio mira a valutare l’efficacia di un nuovo trattamento combinato, bictegravir/lenacapavir (BIC/LEN), rispetto alla terapia attuale con Biktarvy (bictegravir/emtricitabina/tenofovir alafenamide). Biktarvy è un farmaco già utilizzato per mantenere il virus sotto controllo in persone che hanno già raggiunto una soppressione virale, cioè…
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Questo studio clinico esamina l’uso di apraglutide nel trattamento della sindrome dell’intestino corto, una condizione in cui l’intestino non è in grado di assorbire adeguatamente i nutrienti a causa di una riduzione della sua lunghezza. L’apraglutide è un nuovo peptide sintetico che imita l’azione di un ormone naturale dell’intestino chiamato peptide glucagone-simile 2. Lo studio…
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Il mieloma multiplo è un tipo di cancro che colpisce le cellule del midollo osseo. Questo studio clinico si concentra su persone con mieloma multiplo recidivante o refrattario (RRMM) e su quelle con mieloma multiplo di nuova diagnosi (NDMM). L’obiettivo è determinare la dose e il regime raccomandati, oltre a valutare la sicurezza e l’efficacia…
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La ricerca riguarda una condizione chiamata trombosi vascolare dell’allotrapianto, che può verificarsi nei bambini che hanno ricevuto un trapianto di rene. Questo studio si concentra sull’uso di un farmaco chiamato enoxaparina sodica, che è un tipo di anticoagulante. Gli anticoagulanti sono farmaci che aiutano a prevenire la formazione di coaguli di sangue. L’obiettivo principale dello…
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