Malattie Rare
Studio clinico incentrato sulla malattia di Fabry, una rara patologia genetica che colpisce il metabolismo. La ricerca si concentra sulla valutazione di un nuovo trattamento orale denominato lucerastat.
- Sicurezza a lungo termine
- Tollerabilità del trattamento
- Gestione dei sintomi
Questo studio rappresenta un importante passo avanti nella ricerca di terapie innovative per le malattie rare metaboliche, con particolare attenzione al benessere dei pazienti adulti affetti da questa condizione.
