Cardiovascular Diseases
Il reparto di urologia e bambini dell’Universitätsklinikum des Saarlandes di Homburg conduce studi mirati a migliorare la gestione di patologie cardiache rare, come la Cardiomiopatia Amyloide da Transtiretina, valutando nuovi farmaci per ridurre gli eventi cardiovascolari.
- Cardiomiopatia Amyloide da Transtiretina (ATTR-CM)
- Ipertensione Polmonare associata a Malattie Interstiziali
- Malattia Cardiovascolare Aterosclerotica
In totale 18 studi clinici sono in corso, con 7 investigatori dedicati, e la sede è situata a Homburg, Germania.
Malattie Congenite, Ereditarie e Neonatali
Sono in corso ricerche per il trattamento di condizioni genetiche rare nei bambini, come la Hipocondroplasia e la Sindrome di Turner, testando terapie che favoriscono la crescita scheletrica.
- Hipocondroplasia
- Sindrome di Turner
- Deficit del gene SHOX
- Crescita ritardata idiopatica (ISS)
- Piccolo per l’età gestazionale (SGA)
Le sperimentazioni includono bambini di età inferiore a 36 mesi e mirano a migliorare la qualità della vita dei piccoli pazienti.
Patologie Oculari
Il centro studia nuove soluzioni per lesioni corneali persistenti, come la Defezione Epiteliomale Corneale Persistente, valutando prodotti topici per la guarigione rapida.
- Defezione Epiteliomale Corneale Persistente (PCED)
- Cenegermin soluzione oftalmica
- Trattamenti rigenerativi corneali
Gli studi oculari sono condotti con protocolli controllati per garantire sicurezza ed efficacia.
Malattie Ematologiche e Linfatiche
Le ricerche si concentrano su neoplasie del sangue, inclusa la Leucemia Mieloide Acuta con mutazione NPM1 e la Leucemia Linfatica Cronica, esplorando combinazioni di farmaci mirati.
- Leucemia Mieloide Acuta (AML)
- Leucemia Linfatica Cronica (CLL)
- Linfoma Follicolare
- Leucemia Linfoblastica Acuta Ph+
- Linfoma a Piccole Cellule
Gli studi includono pazienti adulti non eleggibili per chemioterapia intensiva e valutano la sopravvivenza globale.
Malattie del Sistema Immunitario
Sono in fase di valutazione terapie innovative per la Malattia del Trapianto contro l’Host Cronica e per condizioni autoimmuni legate alla risposta immunitaria.
- Graft-versus-host disease (cGVHD)
- Immunoterapia combinata per linfomi
- Terapie modulanti per malattie immunitarie
Le sperimentazioni mirano a migliorare la tolleranza immunologica e ridurre gli effetti collaterali.
Patologie Muscoloscheletriche
Il reparto esplora approcci per malattie ossee ereditarie, come la Hipocondroplasia, focalizzandosi su trattamenti che stimolano la crescita lineare.
- Hipocondroplasia
- Sindrome di Turner
- Disturbi della crescita
- Deficit di IGF-1
- Crescita ritardata
Le terapie in studio includono peptidi anabolizzanti somministrati per via sottocutanea.
Neoplasie
Numerosi studi clinici valutano nuovi regimi per tumori solidi e ematologici, quali il Cancro della Prostata Metastatico Sensibile alla Castrazione e il Cancro Polmonare Non a Piccole Cellule con espressione di PD-L1.
- Cancro della prostata metastatico sensibile alla castrazione
- Carcinoma polmonare non a piccole cellule (non squamoso)
- Carcinoma polmonare non a piccole cellule squamoso
- Carcinoma cervicale ricorrente/metastatico
- Linfoma follicolare
- Leucemia Linfatica Cronica
Le sperimentazioni includono confronti di nuovi inibitori con terapie standard per migliorare la sopravvivenza.
Malattie Nutrizionali e Metaboliche
Le ricerche includono la valutazione di farmaci per la Steatosi Epatica Metabolica Associata alla Disfunzione e per la gestione della Malattia Renale Cronica associata a infiammazione.
- Malattia del fegato grasso metabolica (MAFLD)
- Malattia renale cronica
- Disordini metabolici
- Trattamenti anti-infiammatori per ASCVD
- Terapie per la sindrome metabolica
Gli studi mirano a ridurre gli eventi cardiovascolari e migliorare la funzione renale.
Malattie delle Vie Respiratorie
Sono in corso prove per la Ipertensione Polmonare associata a Malattie Interstiziali, valutando nuovi inibitori per migliorare la capacità di esercizio.
- Ipertensione Polmonare associata a malattie interstiziali
- Carcinoma polmonare non a piccole cellule
- Carcinoma polmonare squamoso
- Disturbi respiratori correlati a malattie sistemiche
Le sperimentazioni includono misurazioni della capacità di esercizio e della qualità della vita.
Fenomeni Genetici
Studi genetici avanzati sono condotti per comprendere le mutazioni alla base di patologie rare, come la Mutazione NPM1 nell’AML e le anomalie di PH/BCR::ABL1 nella leucemia.
- Mutazione NPM1
- Fusione PH/BCR::ABL1
- Varianti genetiche associate a HHT
- Anomalie genetiche in sindromi di crescita
- Studio di fenotipi genetici
Le analisi genomiche supportano lo sviluppo di terapie mirate personalizzate.
