Bambino Gesu Childrens Hospital

Il reparto di Allergologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù conduce studi mirati a migliorare la gestione di patologie immunitarie e autoimmuni nei bambini.

• Valutazione di benralizumab per l'asma eosinofilica grave
• Studio di anifrolumab per il lupus eritematoso sistemico pediatrico
• Indagine su inebilizumab per la miastenia gravis generalizzata
• Analisi dell’efficacia di canakinumab nella sindrome PAPA
• Ricerca su atacicept nelle glomerulonefriti multiple

Sono attivi 28 studi clinici con la partecipazione di 79 ricercatori, tutti focalizzati a fornire nuove opzioni terapeutiche per queste condizioni.

Sono in corso studi clinici per ottimizzare terapie in condizioni ematologiche e neoplasie infantili, con particolare attenzione a trattamenti mirati e trapianto di midollo.

• Protocolli di HSCT per leucemia linfoblastica acuta
• Valutazione di marstacimab nella emofilia grave con o senza inibitori
• Studio di revumenib associato a chemioterapia intensiva per AML con mutazione NPM1
• Analisi di blinatumomab come mantenimento post‑trapianto in B‑ALL
• Indagine su ruxolitinib per la GVHD acuta

Il Bambino Gesù, con la sua esperienza in pediatria, supporta questi progetti per ridurre la tossicità e migliorare la sopravvivenza.

Il centro esplora nuove opzioni terapeutiche per patologie rare di origine genetica e metabolica, puntando a migliorare la qualità di vita dei piccoli pazienti.

• Studio di atumelnant per l’iperplasia surrenale congenita
• Valutazione di BAY 3401016 in sindrome di Alport
• Ricerca su nerandomilast per fibrosi interstiziale polmonare
• Indagine su eptinezumab per l’emicrania cronica adolescenziale
• Studio di inebilizumab in malattia correlata a IgG4

Questi studi coinvolgono specialisti di diverse discipline per affrontare condizioni complesse e poco conosciute.

Le ricerche si concentrano su patologie intestinali infiammatorie, con l’obiettivo di identificare terapie biologiche più efficaci e sicure per i giovani.

• Studio di risankizumab nella malattia di Crohn pediatrica
• Valutazione di mirikizumab per Crohn e colite ulcerosa
• Analisi di guselkumab in Crohn moderatamente‑severa
• Progetto vedolizumab a somministrazione sottocutanea a lungo termine
• Indagine su tocilizumab per complicanze respiratorie associate

Il dipartimento di Allergologia collabora strettamente con la gastroenterologia per offrire approcci integrati.

Studi innovativi mirano a trattare disturbi neuromuscolari e malattie genetiche rare, sfruttando approcci di terapia genica e modulazione epigenetica.

• Valutazione di givinostat in distrofia muscolare di Duchenne
• Studio di LP352 per encefalopatie epilettiche dello sviluppo
• Analisi di N‑Acetyl‑L‑Leucine per disturbi CACNA1A
• Ricerca su HGT‑1110 per leucodistrofia metacromatica
• Indagine su mas825 per malattie autoinfiammatorie rare

Con 28 trial in corso, il Bambino Gesù si posiziona come punto di riferimento per la ricerca su patologie rare pediatriche.