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Studio sull’efficacia dell’asciminib in pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica e mutazione T315I

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Di cosa tratta questo studio?

Il trial studia la Chronic Myeloid Leukemia, una forma rara di cancro del sangue, in pazienti nella fase cronica che presentano la mutazione T315I. Il farmaco in prova è asciminib, una compressa da assumere per bocca.

Lo scopo è valutare se il farmaco può ridurre i livelli molecolari del gene di fusione BCR::ABL1 entro 12 mesi. I partecipanti prenderanno il medicinale ogni giorno e saranno seguiti con visite programmate al momento dell’inizio dello studio e a distanza di 3, 6, 9, 12, 18 e 24 mesi. Durante queste visite verranno prelevati campioni di sangue per analizzare la quantità di gene di fusione usando PCR, una tecnica che rileva piccole quantità di DNA, e NGS, un metodo più avanzato che legge il DNA in modo dettagliato. Inoltre, verranno raccolte informazioni sulla salute generale e sul benessere dei partecipanti attraverso semplici questionari.

1 valutazione iniziale

dopo l’iscrizione allo studio, viene effettuata una valutazione di base che comprende analisi del sangue, test molecolari e questionari sulla qualità della vita.

viene confermata la diagnosi di chronic myeloid leukemia con mutazione T315I.

2 avvio del trattamento con asciminib

viene somministrato asciminib sotto forma di compressa rivestita da 400 mg da assumere per via orale.

la compressa viene assunta una volta al giorno, secondo le indicazioni del medico.

il trattamento continua per tutta la durata dello studio, fino a 24 mesi o fino a interruzione per motivi clinici.

3 visite di controllo mensili

ogni mese è prevista una visita di controllo per valutare la tolleranza al farmaco e per eseguire esami del sangue di routine.

vengono raccolti dati di sicurezza e eventuali effetti collaterali.

4 valutazioni a intervalli specifici

a 3, 6, 9, 12, 18 e 24 mesi dal inizio del trattamento vengono effettuati test aggiuntivi:

pcr per misurare il livello di BCR::ABL1 (obiettivo primario al mese 12);

test di sequenziamento di nuova generazione (NGS) per valutare la riduzione della clone T315I;

questionari sulla qualità della vita.

5 valutazione primaria a 12 mesi

al mese 12 viene effettuato un test pcr per determinare il tasso di risposta molecolare MR2, cioè una riduzione significativa del gene BCR::ABL1.

6 valutazioni secondarie

vengono monitorati la sopravvivenza libera da progressione, la probabilità di morte legata alla leucemia e la sopravvivenza complessiva fino alla fine dello studio.

la qualità della vita viene valutata nuovamente nei mesi 3, 6, 9, 12, 18 e 24.

7 conclusione dello studio

al termine del periodo previsto, entro il 31 maggio 2030, viene effettuata una visita finale con tutti i test di sicurezza, efficacia e qualità della vita.

i dati raccolti vengono analizzati per determinare l’efficacia di asciminib nella popolazione studiata.

Chi può partecipare allo studio?

  • Pazienti di sesso maschile o femminile con leucemia mieloide cronica (CML) positiva per BCR::ABL1, in prima o seconda fase cronica, e con mutazione T315I confermata da sequenziamento Sanger o NGS (tecniche di laboratorio che leggono il DNA).
  • Età pari o superiore a 18 anni (non è previsto un limite massimo di età).
  • Stato di performance ECOG pari o inferiore a 2 (valutazione della capacità di svolgere le attività quotidiane; 0 = nessuna limitazione, 2 = qualche limitazione ma ancora autonomo).
  • Livelli di potassio, magnesio e calcio totali nel sangue entro i limiti normali; è possibile correggere questi valori con integratori se necessario.
  • Enzimi epatici AST e ALT ≤ 2,5 volte il limite superiore normale, o ≤ 5 volte se l’aumento è dovuto alla leucemia.
  • Fosfatasi alcalina ≤ 2,5 volte il limite superiore normale, salvo se l’aumento è dovuto alla leucemia.
  • Bilirubina totale ≤ 1,5 volte il limite superiore normale, eccetto nei pazienti con malattia di Gilbert (una condizione benigna).
  • Creatinina sierica ≤ 2 volte il limite superiore normale (valuta la funzione dei reni).
  • Fornire un consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pre‑trattamento con asciminib, un farmaco già usato per la leucemia.
  • Essere stati sottoposti a un intervento chirurgico importante entro le ultime 2 settimane o non essere ancora guariti dagli effetti di quell’intervento.
  • Essere in stato di gravidanza o allattamento, oppure essere una donna in età fertile senza usare un metodo contraccettivo efficace; le donne devono avere un test di gravidanza negativo entro 14 giorni dall’inizio dello studio e, se in post‑menopausa, non avere mestruazioni da almeno 12 mesi.
  • Non poter utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio e per 2 settimane dopo la fine del trattamento; gli uomini devono usare il preservativo anche se sono vasectomizzati, e le loro partner devono usare metodi contraccettivi sicuri.
  • Diagnosi nota di infezione da HIV (virus dell’immunodeficienza umana).
  • Presenza di un disturbo autoimmune attivo, come l’autoimmunità epatica (l’organismo attacca i propri tessuti).
  • Avere una storia di un altro tumore primario che è attualmente significativo o che richiede un trattamento attivo.
  • Rifiutare o non essere in grado di seguire le istruzioni e le visite richieste dallo studio.
  • Possedere varianti del gene BCR::ABL1 che mancano dell’esone ABL1 a2, un cambiamento genetico specifico.
  • Avere problemi noti di funzione cardiaca, inclusi: sindrome congenita del QT lungo (un ritmo cardiaco anormale), storia o presenza di tachiaritmie ventricolari o atriali significative, un intervallo QTc superiore a 450 ms all’ECG di screening, o un infarto miocardico avvenuto negli ultimi 12 mesi.
  • Altre malattie cardiache importanti, come angina instabile o insufficienza cardiaca.
  • Epatite virale acuta o cronica con danno epatico moderato o grave (punteggio Child‑Pugh superiore a 6), anche se controllata.
  • Altre condizioni mediche non controllate (come infezioni attive, malattie del fegato o dei reni) che aumenterebbero i rischi o impedirebbero di seguire lo studio.
  • Problemi gastrointestinali che possono alterare l’assorbimento del farmaco, ad esempio malattie ulcerose, nausea, vomito o diarrea non controllati, sindrome da malassorbimento, resezione dell’intestino o bypass gastrico.
  • Diagnosi nota di pancreatite cronica (infiammazione a lungo termine del pancreas).
  • Assunzione contemporanea di farmaci che sono forti induttori o inibitori dell’enzima CYP3A4, una proteina che influisce su come il corpo metabolizza molti farmaci.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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University Hospital Jena KöR Jena Germania
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR Heidelberg Germania
Universitaet Leipzig Lipsia Germania
Medizinische Hochschule Hannover Hannover Germania

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Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlino Germania
Klinikum Chemnitz gGmbH Chemnitz Germania
Institut fuer Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH Ulma Germania
Universitaetsklinikum Aachen AöR Aquisgrana Germania

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Germania Germania
Non ancora reclutando
01.07.2026

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Asciminib è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compressa rivestita. È stato sviluppato come trattamento per i pazienti con leucemia mieloide cronica (CML) nella fase cronica che presentano una mutazione specifica chiamata T315I. Nel contesto dello studio, il farmaco viene testato per verificare se è in grado di ridurre la quantità di una proteina anomala (BCR::ABL1) nel sangue, misurata con un esame PCR, entro 12 mesi di trattamento. Essendo classificato come “farmaco orfano”, è destinato a malattie rare e ha un ruolo importante nel tentativo di migliorare il controllo della malattia nei pazienti che non rispondono bene ad altre terapie.

Malattie in studio:

Chronic Myeloid Leukemia – La leucemia mieloide cronica è un tipo di cancro del sangue che coinvolge le cellule produttrici di globuli bianchi. Si sviluppa lentamente e spesso non mostra sintomi evidenti nelle prime fasi. Con il tempo, il numero di cellule anomale cresce nel sangue e nel midollo osseo. Questa espansione può causare affaticamento e ingrossamento della milza. La malattia avanza in modo graduale se non viene controllata.

ID della sperimentazione:
2025-523491-23-00
Codice del protocollo:
ESTIMATION
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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