Studio clinico di fase 1/2 per valutare la sicurezza di TRCN-1023 somministrato per iniezione intratecale in adulti con sclerosi laterale amiotrofica

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Di cosa tratta questo studio?

La Amyotrophic Lateral Sclerosis è una malattia neurodegenerativa rara che provoca la perdita progressiva delle cellule nervose responsabili del controllo dei muscoli, portando a debolezza, difficoltà di movimento e respirazione. Lo studio sta valutando un nuovo composto sperimentale chiamato TRCN-1023, somministrato mediante iniezione intrathecal, cioè direttamente nel liquido cerebrospinale che circonda il midollo spinale, confrontandolo con una soluzione di placebo priva di principio attivo.

Lo scopo della ricerca è verificare la sicurezza e la tollerabilità di dosi singole crescenti di questo farmaco in adulti affetti da ALS. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale e in doppio cieco a ricevere una singola iniezione di TRCN-1023 o di placebo, dopodiché saranno osservati per diverse settimane per registrare eventuali effetti indesiderati e per raccogliere campioni di sangue e liquido cerebrospinale al fine di analizzare la presenza del farmaco nel corpo.

Chi può partecipare allo studio?

Fornire un consenso informato firmato, dimostrando di aver compreso lo scopo e i possibili rischi dello studio e autorizzando l’uso delle proprie informazioni sanitarie protette.
Essere di età compresa tra 18 e 75 anni al momento della prima visita di screening.
Avere una diagnosi confermata di sclerosi laterale amiotrofica (SLA) secondo i criteri internazionali (definita, probabile o probabile supportata da laboratorio).
Aver manifestato sintomi di SLA (come debolezza muscolare o deficit del motoneurone superiore) entro gli ultimi 24 mesi; non basta avere solo fascicolazioni o crampi.
Essere in grado di eseguire in modo affidabile i test richiesti dallo studio, compresi i test di funzionalità polmonare specificati dal protocollo.
Essere disponibili a partecipare a tutte le procedure richieste, inclusi viaggi al centro di studio, risonanza magnetica cerebrale (MRI), puntura lombare, iniezioni intratecali (IT), prelievi di sangue e valutazioni a domicilio.
Assumere una dose stabile di farmaci approvati per la SLA (ad esempio riluzolo o edaravone) per almeno 4 settimane prima della prima visita di screening; se si utilizza edaravone per via endovenosa, deve essere somministrato almeno una settimana prima dell’iniezione dello studio.
Avere valori di laboratorio della coagulazione (conta piastrinica, INR, tempo di protrombina (PT) e aPTT) entro i limiti normali; eventuali valori anormali possono essere ripetuti una volta se non clinicamente significativi.
Accettare di non condividere informazioni sull’esperienza di partecipazione, sicurezza o efficacia dello studio sui social media o altri luoghi pubblici.
Se si è maschi, accettare di utilizzare almeno un metodo contraccettivo molto efficace dal momento della firma del consenso fino a 24 settimane dopo l’ultima dose dello studio e non donare sperma per lo stesso periodo; anche il partner femminile deve utilizzare un metodo contraccettivo molto efficace (ad esempio doppia barriera).
Se si è femmine in età fertile, accettare di utilizzare almeno un metodo contraccettivo molto efficace dal momento della firma del consenso fino a 112 giorni dopo l’ultima dose dello studio; in alternativa, si può essere postmenopausali (assenza di mestruazioni per almeno 12 mesi confermata da esami ormonali), sterilizzate chirurgicamente (ad esempio dopo isterectomia o rimozione delle ovaie) da almeno un mese prima della prima visita, o avere un test di gravidanza β‑HCG negativo al momento dello screening.

Chi non può partecipare allo studio?

Se hai ricevuto un vaccino entro le 4 settimane prima della somministrazione del farmaco sperimentale, non potrai partecipare.
Se il tuo elettrocardiogramma (ECG) mostra anomalie importanti, come un intervallo QT prolungato (più di 450 ms negli uomini o 470 ms nelle donne), forme anormali dei tracciati QRS o T, o se hai una storia di aritmie cardiache, sindrome del QT lungo, bradicardia sintomatica, o carenze di potassio o magnesio, sei escluso.
Se sei già iscritto a un altro studio clinico, se hai partecipato a un altro studio entro le 4 settimane precedenti (o 5 volte la metà vita del farmaco usato), o se hai già ricevuto terapie con siRNA, ASO, cellule staminali o terapia genica, non potrai partecipare.
Se hai usato farmaci off‑label per modificare la malattia ALS prima della visita di screening, o se hai un’infezione attiva che richiede terapia antivirale o antibiotica che non sarà terminata almeno 7 giorni prima del primo giorno di studio, sei escluso.
Se hai avuto problemi di abuso di alcol o droghe negli ultimi 6 mesi, o se il tuo test delle urine risulta positivo per sostanze come metadone, cocaina, anfetamine, oppiacei, barbiturici o benzodiazepine senza prescrizione, non potrai partecipare.
Se mostri un rischio significativo di suicidio, ad esempio pensieri suicidi recenti, comportamenti suicidi nell’ultimo anno, o una valutazione clinica di alto rischio, sei escluso.
Se hai una malattia clinicamente rilevante diversa dall’ALS che potrebbe impedire il completamento dello studio, soprattutto un disturbo psichiatrico attivo non controllato negli ultimi 4 settimane, non puoi partecipare.
Se sei allergico o intollerante agli antisense oligonucleotidi (ASO) o a qualsiasi componente del farmaco, sei escluso.
Se hai controindicazioni all’anestesia locale necessaria per la puntura lombare o le iniezioni intratecale, non potrai partecipare.
Se hai una tracheostomia o usi una ventilazione assistita per più di 22 ore al giorno nei 3 mesi precedenti, sei escluso.
Se non puoi astenerti dal consumo di alcol 24 ore prima e 24 ore dopo ogni somministrazione del farmaco, non puoi partecipare.
Se sei dipendente diretto (dipendente, collaboratore, investigatore o personale del sito) dello sponsor o della squadra di ricerca, o se sei un loro familiare stretto (coniuge, genitore, figlio o fratello), sei escluso.
Se hai una malattia polmonare significativa non dovuta all’ALS che può interferire con la valutazione della funzione respiratoria, sei escluso (l’uso intermittente di ventilazione non invasiva è consentito).
Se hai altre condizioni mediche che coinvolgono il sistema neuromuscolare o altre malattie neurodegenerative che potrebbero confondere i risultati dello studio (eccetto la demenza frontotemporale se l’ALS è la diagnosi principale), sei escluso.
Se sei incinta, allatti o potresti rimanere incinta senza utilizzare metodi contraccettivi efficaci, non puoi partecipare.
Se hai controindicazioni alla risonanza magnetica cerebrale, come pacemaker, clip aneurismatica, valvole cardiache artificiali, impianti metallici o frammenti di metallo nel corpo o negli occhi, sei escluso.
Se hai problemi di coagulazione che rendono pericolosa la puntura lombare, come piastrine < 100 000/mm³, disturbi della coagulazione, terapia con anticoagulanti o antiaggreganti che non possono essere sospesi, o segni di pressione intracranica aumentata, sei escluso.
Se hai subito un intervento chirurgico spinale che può impedire l’accesso al liquido cerebrospinale, non puoi partecipare.
Se i tuoi esami di laboratorio mostrano anomalie significative, come enzimi epatici (ALT, AST) o bilirubina > 3 volte il limite normale, gamma‑glutamil transferasi (GGT) > 3 volte, creatinina > 2 volte, filtrazione renale (eGFR) < 60 mL/min/1,73 m², emoglobina < 9 g/dL o neutrofili < 1 000/µL, sei escluso.
Se sei risultato positivo per virus dell’immunodeficienza umana (HIV), epatite C o epatite B cronica, non puoi partecipare.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito	Città	Paese	Stato
Rostock University Medical Center	Rostock	Germania

Altri siti

Nome del sito	Città	Paese
Universitair Medisch Centrum Utrecht	Utrecht	Paesi Bassi
Klinikum der Technischen Universitaet Muenchen (TUM Klinikum)	Monaco di Baviera	Germania
Institut fuer Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH	Ulma	Germania
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR	Kiel	Germania

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Germania	Non ancora reclutando	01.06.2026
Paesi Bassi	Non ancora reclutando	01.06.2026

Sedi della sperimentazione

TRCN-1023 è il farmaco sperimentale che viene testato in questo studio. Viene somministrato direttamente nel liquido che circonda il midollo spinale (iniezione intratecale). Lo scopo è capire se il farmaco è sicuro e tollerato dalle persone con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e come si comporta nel corpo, senza ancora sapere se aiuta a migliorare i sintomi.

Amyotrophic Lateral Sclerosis – È una malattia neurodegenerativa che colpisce le cellule nervose responsabili del controllo dei muscoli. Con il tempo, queste cellule si deteriorano, provocando debolezza e perdita di forza muscolare. I sintomi iniziano spesso con difficoltà a camminare o a usare le mani e poi si estendono a parlare, deglutire e respirare. La progressione è graduale e porta a un peggioramento continuo delle capacità motorie.

ID della sperimentazione:

2025-523111-11-00

Codice del protocollo:

TRCN-1023-ALS-101

Fase della sperimentazione:

Farmacologia umana (Fase I) – Altro

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