Studio di fase 3 sulla sicurezza e tollerabilità di efimosfermin alfa in pazienti con steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH) fase F2‑F3
La Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH) è una condizione in cui il fegato accumula grasso e può infiammarsi, spesso legata a problemi di peso, zucchero nel sangue o colesterolo. Il trial studia un nuovo farmaco chiamato Efimosfermin alfa, somministrato tramite iniezione sottocutanea, confrontandolo con un placebo, cioè una iniezione priva di principio attivo.
L’obiettivo principale è verificare se il farmaco è sicuro e ben tollerato dai partecipanti. Lo studio è double‑blind, il che significa che né i partecipanti né i medici sanno chi riceve il farmaco e chi il placebo, e i soggetti sono divisi in tre gruppi diversi.
Durante circa un anno, i partecipanti ricevono un’iniezione ogni settimana o ogni due settimane, a seconda del gruppo, e si recano periodicamente in clinica per controlli di sicurezza, esami del sangue e alcune immagini del fegato. Tra gli esami ci sono il ELF score (un test del sangue che indica il livello di danno al fegato), la VCTE-LSM (una ecografia che misura la rigidità del fegato), la MRE (una risonanza magnetica specializzata), la MRI-PDFF (una scansione magnetica che quantifica il grasso nel fegato), i valori di ALT e AST (enzimi epatici che aumentano quando il fegato è danneggiato), e il HbA1c per chi ha T2DM (diabete di tipo 2). Questi controlli aiutano a capire se il farmaco provoca effetti indesiderati o se il fegato migliora.
1randomizzazione e assegnazione al gruppo di trattamento
dopo aver accettato di partecipare, viene effettuata la randomizzazione, cioè l’assegnazione casuale a uno dei tre bracci dello studio.
in base all’assegnazione, si riceve efimosfermin alfa, placebo o un altro gruppo di controllo secondo il protocollo dello studio.
2visita di base e raccolta dati iniziali
viene effettuata una visita preliminare in cui si raccolgono informazioni sulla salute, si eseguono esami di laboratorio e si registrano i valori di riferimento.
questi dati serviranno per confrontare i risultati alla fine dello studio.
3somministrazione dell'iniezione subcutanea
viene somministrata un’iniezione subcutanea (sotto la pelle) di efimosfermin alfa oppure di placebo secondo il calendario stabilito dallo studio.
la dose è indicata nel protocollo e la somministrazione continua per tutta la durata di 52 settimane.
4visite di follow‑up per monitorare sicurezza e tollerabilità
a intervalli regolari (ad esempio ogni settimana o ogni mese, secondo il protocollo) si effettuano visite di controllo.
durante queste visite si registrano eventuali effetti avversi, si eseguono esami di laboratorio e si verifica la tollerabilità del trattamento.
5valutazioni a settimana 52
al termine della 52ª settimana vengono eseguite valutazioni complete per misurare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.
si confrontano i risultati con i dati di base e si raccolgono tutti gli eventi avversi avuti durante lo studio.
6conclusione dello studio
dopo la visita finale, il partecipante termina la partecipazione allo studio.
i dati raccolti saranno analizzati per capire gli effetti di efimosfermin alfa rispetto al placebo.
Chi può partecipare allo studio?
Essere in grado e desiderare di firmare il modulo di consenso informato, un documento scritto che spiega lo studio e che deve essere firmato prima di iniziare le procedure.
Avere un’età compresa tra 18 e 75 anni al momento dell’arruolamento.
Avere nella propria storia medica o attualmente due o più dei cinque fattori del sindrome metabolico secondo la definizione dell’American Heart Association: pressione alta, zucchero nel sangue alto, grasso addominale in eccesso, trigliceridi alti o colesterolo HDL basso.
Avere una diagnosi nota o sospetta di MASH (Steatoepatite associata alla disfunzione metabolica), una malattia del fegato caratterizzata da accumulo di grasso e infiammazione.
Essere di sesso maschile o femminile (entrambi i sessi sono ammessi).
Chi non può partecipare allo studio?
ALT o AST (enzimi del fegato) pari o superiore a 5 volte il valore normale.
Livello di fosfatidiletanol (PEth) pari o superiore a 80 ng/mL al momento dello screening.
Infezione da HIV (virus dell’immunodeficienza umana), epatite B (presenza di HBsAg) o epatite C.
Malattia epatica cronica dovuta a altre cause (ad esempio alcolismo, ipertensione portale, epatite virale, cirrosi o segni di insufficienza epatica avanzata come ascite, sanguinamento delle varici esofagee, sindrome epatorenale o encefalopatia epatica) prima dello screening o al giorno 1.
Consumo eccessivo di alcol negli ultimi 3 mesi del periodo di 12 mesi prima dello screening.
Bilirrubina totale pari o superiore a 1,3 mg/dL (eccetto se si ha la sindrome di Gilbert con bilirrubina diretta ≤ 20 % del totale).
Albumina sierica pari o inferiore a 3,5 g/dL.
INR (rapporto internazionale normalizzato) pari o superiore a 1,3, a meno che non sia dovuto a terapia anticoagulante (in tal caso la decisione è a discrezione del medico).
Fosfatasi alcalina (ALP) pari o superiore a 2 volte il valore normale.
Conta piastrinica inferiore a 140 000/mm³ (con possibilità di inclusione se tra 110 000 e 140 000, previa valutazione).
Creatinina sierica pari o superiore a 1,5 mg/dL o clearance della creatinina ≤ 60 mL/min/1,73 m².
HbA1c (indice di controllo glicemico) pari o superiore a 9,0 %.
Punteggio MELD ≥ 12, a meno che l’aumento non sia dovuto a cause non legate alla funzione epatica (ad es. sindrome di Gilbert).
Hiobhcir Ugtnhtljuelmfs Sqkrsdcivq &ghemuu Htkkwcl da Hkqggpmrtwk
Strasburgo
Francia
Urgunnitpa Hckluwfz Ljejzjpo
Sofia
Bulgaria
Mrmkbvsq Mmkzdea Arvxeni
Pleven
Bulgaria
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Stato della sperimentazione
Paese
Stato dell’arruolamento
Inizio dell’arruolamento
Austria
Non ancora reclutando
06.07.2026
Belgio
Reclutando
06.07.2026
Bulgaria
Reclutando
06.07.2026
Francia
Reclutando
06.07.2026
Germania
Reclutando
06.07.2026
Grecia
Non ancora reclutando
06.07.2026
Italia
Non ancora reclutando
06.07.2026
Paesi Bassi
Non ancora reclutando
06.07.2026
Polonia
Reclutando
06.07.2026
Spagna
Non ancora reclutando
06.07.2026
Sedi della sperimentazione
EFIMOSFERMIN ALFA è un farmaco sperimentale somministrato mediante iniezione sottocutanea. È fornito come polvere da ricomporre in soluzione prima dell’iniezione. Nel trial ZENITH‑2 il farmaco viene testato in pazienti con steatoepatite metabolica (MASH) in fase intermedia (F2‑F3) per valutare se è sicuro e ben tollerato. Lo scopo principale è capire se l’assunzione di EFIMOSFERMIN ALFA provoca effetti indesiderati o problemi di tollerabilità, fornendo così informazioni utili per il suo possibile utilizzo futuro nella cura di questa malattia.
steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH) – È una condizione del fegato caratterizzata da accumulo di grasso e infiammazione. Si sviluppa gradualmente quando l’eccesso di grasso non viene gestito, provocando danni alle cellule epatiche. Con il tempo, l’infiammazione può portare a una cicatrizzazione del tessuto del fegato. La malattia può progredire da una fase lieve a una più avanzata con aumento della rigidità epatica. Alcuni pazienti possono notare un peggioramento dei valori degli enzimi epatici.
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