AZ-3102 è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di capsula. Lo scopo di questo studio è osservare come il corpo assorbe questa sostanza, come viene trasformata dai processi biologici e come viene eliminata attraverso l’urina e le feci.

Glycosphingolipid lysosomal storage disorders – Queste malattie sono causate da un errore nel modo in cui il corpo scompone determinate sostanze chiamate glicosfingolipidi. A causa di questo errore, queste sostanze non vengono eliminate correttamente e iniziano ad accumularsi all’interno delle cellule. L’accumulo avviene in piccoli contenitori cellulari chiamati lisosomi, che non riescono più a svolgere la loro funzione di smaltimento. Con il passare del tempo, l’eccessiva presenza di questi materiali altera il normale funzionamento delle cellule stesse. Il processo progredisce man mano che le sostanze si depositano in quantità sempre maggiori in vari tessuti del corpo.