Questa ricerca si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta, un tipo di cancro del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. Lo studio riguarda specificamente i pazienti che presentano alterazioni genetiche particolari, come la mutazione NPM1 o il riarrangiamento KMT2A. L’obiettivo della ricerca è valutare l’efficacia di un nuovo farmaco chiamato ziftomenib quando viene utilizzato insieme ai trattamenti standard già esistenti.
Lo studio è diviso in due approcci terapeutici diversi. Nel primo approccio, meno intenso, il ziftomenib viene combinato con venetoclax e azacitidina. Nel secondo approccio, più intenso, il farmaco viene somministrato insieme a una combinazione di cytarabine e daunorubicina, nota comunemente come schema 7+3. Durante il percorso, alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo invece del nuovo farmaco per permettere un confronto accurato tra i diversi trattamenti.
I partecipanti seguiranno un percorso di cura che prevede la somministrazione di farmaci per via orale o tramite infusione endovenosa, ovvero attraverso una vena. Durante lo studio, verranno monitorati la sopravvivenza e il tempo in cui la malattia rimane sotto controllo senza segni di progressione o ritorno dei sintomi. Verranno inoltre valutati i risultati attraverso analisi per verificare se le cellule malate siano state eliminate dal corpo.



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