Studio sull’efficacia e la sicurezza del tafasitamab in adulti con piastrinopenia immunitaria o anemia emolitica autoimmune.

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio si concentra su persone affette da disturbi autoimmuni del sangue, in particolare la piastrinopenia immunomediata, una condizione in cui il sistema immunitario distrugge le piastrine, le cellule responsabili della coagulazione, e l’anemia emolitica autoimmune, una malattia in cui il corpo distrugge prematuramente i propri globuli rossi. Lo scopo della ricerca è valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco tafasitamab in questi pazienti.

Il trattamento prevede l’uso di tafasitamab somministrato tramite infusione endovenosa, ovvero una procedura in cui il medicinale viene immesso direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. Durante lo studio, verranno monitorati i livelli di emoglobina, una proteina nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno, e il numero di piastrine per osservare eventuali miglioramenti o cambiamenti nella salute del sangue.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il partecipante deve avere almeno 18 anni e un peso di almeno 50 kg.
  • Deve aver firmato il consenso informato, ovvero un documento che spiega chiaramente i dettagli e i rischi dello studio.
  • Deve avere una diagnosi confermata di piastrine basse (ITP primaria), una condizione in cui il numero di piastrine nel sangue è inferiore a 100 x 10⁹/L senza altre cause note, con una durata di almeno 3-12 mesi o superiore a un anno.
  • Deve avere una diagnosi confermata di anemia autoimmune (wAIHA primaria), una condizione caratterizzata da una bassa quantità di globuli rossi e da un test chiamato DAT (test diretto dell’antiglobulina) positivo per le proteine IgG.
  • Non deve aver subito un intervento di splenectomia, ovvero la rimozione chirurgica della milza.
  • Deve aver avuto una risposta temporanea a un precedente trattamento (come corticosteroidi, immunoglobuline o rituximab). Per chi ha problemi di piastrine, ciò significa un aumento del numero di piastrine; per chi ha l’anemia, un aumento dei livelli di emoglobina (la proteina che trasporta l’ossigeno nel sangue).
  • Deve aver ricevuto almeno un ciclo standard di rituximab (un farmaco specifico) almeno 6 mesi prima dell’inizio dello studio.
  • La malattia deve essere in una fase attiva al momento dell’ingresso nello studio: per le piastrine basse, il valore deve essere inferiore a 30 x 10⁹/L; per l’anemia, l’emoglobina deve essere inferiore a 10 g/dL con segni di emolisi (la distruzione prematura dei globuli rossi).
  • Deve avere un buon stato di performance ECOG tra 0 e 2, un punteggio che indica quanto la malattia impedisce di svolgere le normali attività quotidiane.
  • Deve accettare di evitare la gravidanza o di non diventare padre durante lo studio. Le donne devono avere un test di gravidanza negativo e usare precauzioni; gli uomini devono evitare la donazione di sperma per 90 giorni dopo l’ultima dose.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Presenza di sintomi tipici della malattia da agglutinazione a freddo, una condizione in cui i globuli rossi si raggruppano quando esposti al freddo, causando problemi come il colorito bluastro delle estremità (acrocyanosi).
  • Scompenso cardiaco, ovvero una condizione in cui il cuore non riesce a pompare il sangue in modo efficiente, con una capacità di pompaggio (frazione di eiezione) inferiore al 50%.
  • Infezioni attive da Virus dell’Epatite C (HCV), Virus dell’Epatite B (HBV) o Virus dell’immunodeficienza umana (HIV).
  • Presenza di un’infezione sistemica in corso, inclusa la COVID-19.
  • Stato di grave immunodepressione, che significa avere un sistema immunitario molto debole e meno capace di proteggere l’organismo dalle malattie.
  • Aver ricevuto un vaccino a virus vivo attenuato (vaccini che utilizzano una versione indebolita del virus) nelle 4 settimane precedenti la prima dose del farmaco sperimentale.
  • Disturbi della coagulazione o della funzione delle piastrine (le cellule del sangue che aiutano a fermare le emorragie), o la necessità di assumere farmaci anticoagulanti (medicinali che impediscono la formazione di coaguli).
  • Qualsiasi altra condizione medica che possa impedire la corretta partecipazione allo studio o la lettura dei dati.
  • Effetti collaterali non risolti da terapie precedenti che siano di grado superiore al grado 1 (lieve) o al grado 2 (moderato) se la condizione è cronica.
  • Problemi di emorragia pericolosa per la vita o necessità urgente di aumentare il numero di piastrine o l’emoglobina (la proteina che trasporta l’ossigeno nel sangue) nelle due settimane precedenti l’inizio dello studio.
  • Trattamenti precedenti con terapie anti-CD19, una categoria di farmaci che agisce su cellule specifiche del sistema immunitario.
  • Reazioni allergiche gravi in passato a un anticorpo monoclonale (un tipo di farmaco creato in laboratorio per colpire bersagli specifici) o allergia nota a uno dei componenti del farmaco studiato.
  • Assunzione di farmaci immunosoppressori (che riducono le difese immunitarie) diverse dai cortisonici nelle ultime 2 settimane, o altri farmaci sperimentali nelle ultime 4 settimane.
  • Variazioni superiori al 10% nel dosaggio dei farmaci abituali per la gestione della malattia, come i corticosteroidi (farmaci antinfiammatori) o altri trattamenti specifici, nelle 2 settimane precedenti l’inizio.
  • Presenza di ipogammaglobulinemia, ovvero una bassa quantità di immunoglobuline (proteine che aiutano il sistema immunitario a combattere le infezioni), accompagnata da infezioni frequenti o gravi.
  • Stato di gravidanza o allattamento.
  • Storia di tumori maligni, salvo casi di tumori guariti da più di 2 anni, alcuni tipi di tumori della pelle ben controllati o tumori in fase iniziale (carcinoma in situ) già trattati.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Pessac Francia
Azienda Socio Sanitaria Territoriale Degli Spedali Civili Di Brescia Brescia Italia
Ospedale San Raffaele S.r.l. città metropolitana di Milano Italia
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Paesi Bassi
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse Tolosa Francia
Stichting Radboud universitair medisch centrum Nimega Paesi Bassi
Amsterdam UMC Amsterdam Paesi Bassi
Centre Hospitalier Universitaire De Dijon Digione Francia
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico città metropolitana di Milano Italia
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli Napoli Italia
Centre Hospitalier Universitaire D’Angers Angers Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Caen Normandie Caen Francia
Istituto Romagnolo Per Lo Studio Dei Tumori Dino Amadori IRST S.r.l. Meldola Italia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Reclutando
17.02.2026
Italia Italia
Reclutando
17.02.2026
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
17.02.2026
Spagna Spagna
Reclutando
17.02.2026

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Tafasitamab è un farmaco somministrato tramite infusione in vena, utilizzato per studiare la sua efficacia e la sua sicurezza in persone adulte che soffrono di particolari malattie autoimmuni del sangue.

Immune-mediated thrombocytopenia – Questa condizione si verifica quando il sistema immunitario attacca erroneamente le piastrine, le cellule del sangue responsabili della coagulazione. Con il progredire della malattia, il numero di piastrine nel sangue diminuisce progressivamente. Questa riduzione può rendere più difficile per l’organismo fermare eventuali perdite di sangue. Il processo può variare in intensità e durata nel tempo.

Autoimmune hemolytic anemia – Questa malattia è caratterizzata dalla distruzione prematura dei globuli rossi da parte del sistema immunitario. Il corpo produce anticorpi che scambiano le cellule sane per minacce, portando alla loro rottura. Man mano che la condizione avanza, la quantità di globuli rossi circolanti diminuisce. Questo processo può causare una riduzione dei livelli di emoglobina nel sangue.

ID della sperimentazione:
2025-521286-27-00
Codice del protocollo:
INCA000585-201
NCT ID:
NCT07104565
Fase della sperimentazione:
Uso terapeutico (Fase IV)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio sul mezagitamab rispetto al placebo in adulti con trombocitopenia immune primaria cronica

    In arruolamento

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    Bulgaria Croazia Repubblica Ceca Francia Germania Grecia +6
  • Studio per valutare l’efficacia e la sicurezza di rilzabrutinib orale in adulti con trombocitopenia immune (ITP) che non hanno risposto al trattamento di prima linea

    In arruolamento

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    Farmaci in studio:
    Austria Repubblica Ceca Francia Germania Ungheria Italia +2