Rilzabrutinib è un farmaco orale che viene studiato per il trattamento della trombocitopenia immune (ITP), una condizione in cui il sistema immunitario attacca erroneamente le piastrine del sangue. Questo medicinale agisce bloccando una proteina chiamata BTK (Bruton’s tyrosine kinase) che è coinvolta nella risposta immunitaria. Lo scopo è quello di aumentare il numero di piastrine nel sangue e ridurre il rischio di sanguinamento nei pazienti che non hanno risposto bene ai trattamenti di prima linea. Il farmaco viene somministrato per via orale sotto forma di compresse, il che lo rende più pratico rispetto ad altri trattamenti che richiedono iniezioni.

Piastrinopenia immune – È una condizione autoimmune in cui il sistema immunitario attacca erroneamente le piastrine del sangue, causando una loro diminuzione significativa. Le piastrine sono cellule del sangue essenziali per la coagulazione e quando il loro numero diminuisce, possono verificarsi lividi e sanguinamenti più facilmente. La malattia può svilupparsi gradualmente o improvvisamente e può colpire sia bambini che adulti. Nella forma primaria, la condizione si verifica senza una causa sottostante identificabile. Il numero di piastrine nel sangue scende al di sotto dei livelli normali, che tipicamente dovrebbero essere tra 150.000 e 450.000 per microlitro di sangue. La condizione può essere cronica, persistendo per più di 12 mesi.