Il farmaco in studio è REGN7999, un antagonista TMPRSS6 progettato per ridurre l’assorbimento di ferro in condizioni di sovraccarico di ferro. Viene somministrato come polvere da sciogliere in soluzione per iniezione e può essere iniettato sia per via intravenosa sia per via subcutanea.
Lo scopo è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi singole crescenti di questo farmaco in adulti sani. I partecipanti ricevono una singola iniezione di REGN7999 o di placebo e vengono seguiti per diverse settimane, con visite di controllo e prelievi di sangue per verificare eventuali effetti indesiderati e la quantità di farmaco presente nel corpo.
Un “antagonista” è una sostanza che blocca l’azione di una proteina, in questo caso TMPRSS6, limitando l’assorbimento del ferro. Il “siero” è la parte liquida del sangue utilizzata per misurare la concentrazione del farmaco. Si monitorano anche eventuali “anticorpi” contro il farmaco, cioè reazioni immunitarie che il corpo potrebbe sviluppare. Durante le visite vengono registrati eventuali sintomi o problemi per assicurare che il trattamento sia ben tollerato.
Belgio 
