Indice
- Panoramica degli studi
- Popolazione studiata
- Intervento e disegno dello studio
- Obiettivi ed endpoint principali
- Fase dello studio e significato
- Chi può partecipare e cosa significa per i pazienti
Panoramica degli studi
Il trial disponibile su Human Apotransferrin è uno studio clinico interventistico che valuta una terapia sostitutiva in pazienti con atransferrinemia congenita o ipotransferrinemia.[1] Il titolo dello studio indica che l’obiettivo è investigare il trattamento con apotransferrina nei pazienti con atransferrinemia.[1]
Nel riassunto breve dello studio, i ricercatori dichiarano che vogliono studiare farmacocinetica, efficacia e sicurezza della terapia sostitutiva con apotransferrina.[1]
Popolazione studiata
La popolazione target è formata da persone con atransferrinemia congenita o ipotransferrinemia, cioè condizioni rare in cui la transferrina è assente o ridotta.[1] Il trial ha un arruolamento di 5 partecipanti, quindi si tratta di uno studio molto piccolo e focalizzato su una malattia rara.[1]
Intervento e disegno dello studio
Lo studio usa Human Apotransferrin come farmaco in un contesto di infusione endovenosa.[1] La voce intervento riporta una formulazione di 50 g/l e una dose di 360 mg/kg somministrata per infusione intravenosa.[1]
Il disegno è interventional, cioè i ricercatori assegnano il trattamento e osservano gli effetti nei partecipanti.[1] Lo stato dello studio è indicato come Authorised.[1]
Obiettivi ed endpoint principali
Gli endpoint principali includono l’aumento dell’emoglobina fino al range normale, la farmacocinetica della transferrina e la riduzione della ferritina sierica fino al range normale.[1] In parole semplici, i ricercatori vogliono vedere se il trattamento può migliorare i valori del sangue e come il corpo gestisce la transferrina somministrata.[1]
L’emoglobina è importante perché trasporta ossigeno nel corpo, mentre la ferritina sierica aiuta a capire le riserve di ferro.[1] Il ritorno al range normale è un segno che il trattamento potrebbe correggere alcuni effetti della malattia.[1]
Fase dello studio e significato
Il trial è in Phase 2, una fase che di solito serve a capire meglio se un trattamento funziona e se è ben tollerato in un gruppo piccolo di pazienti.[1] In questo caso, la fase 2 è particolarmente importante perché la malattia studiata è rara e il numero di partecipanti è molto limitato.[1]
Chi può partecipare e cosa significa per i pazienti
Secondo i dati disponibili, possono entrare nello studio persone con diagnosi di atransferrinemia congenita o ipotransferrinemia.[1] Questo significa che il trial non è pensato per la popolazione generale, ma per pazienti con una condizione molto specifica.[1]
Per i pazienti, questo tipo di ricerca serve a capire se una terapia sostitutiva può correggere alterazioni del sangue legate alla mancanza di transferrina.[1] I risultati principali osservano sia cambiamenti di laboratorio sia il modo in cui il corpo risponde al trattamento nel tempo.[1]
