Malattie congenite, ereditarie e neonatali

Lo Hôpital Guy de Chauliac conduce ricerche su patologie rare come la Mucopolysaccharidosis tipo II e la Sindrome di Hunter, valutando l’efficacia e la sicurezza del trattamento sperimentale JR-141 sui sintomi somatici e neurologici.

  • Valutazione dell’efficacia di JR-141 nei pazienti con MPS II
  • Analisi della sicurezza del farmaco in popolazione pediatrica
  • Studio della farmacocinetica di JR-141

Il team di 2 investigatori sta avanzando nella comprensione di queste malattie genetiche, offrendo nuove opzioni terapeutiche per i pazienti.

Malattie virali

All’interno dell’Hôpital Guy de Chauliac è in corso lo sviluppo di un vaccino a mRNA, mRNA-1647, volto a prevenire l’infezione primaria da Cytomegalovirus in soggetti seronegativi, con particolare attenzione a sicurezza e risposta immunitaria.

  • Dimostrazione dell’efficacia del vaccino mRNA-1647 contro il CMV
  • Valutazione della sicurezza e della reattogenicità del vaccino
  • Studio del regime di somministrazione in tre dosi

Con due ricercatori dedicati, il centro mira a ridurre la diffusione del CMV, un virus di grande rilevanza per la salute pubblica.