Questo studio riguarda l’iperplasia surrenalica congenita classica, una malattia presente dalla nascita in cui le ghiandole surrenali non producono correttamente alcuni ormoni importanti per il corpo. Le persone con questa condizione hanno bisogno di assumere medicine che sostituiscono gli ormoni mancanti, chiamate glucocorticoidi, per tutta la vita. Quando la malattia non è ben controllata, il corpo produce troppi ormoni chiamati androgeni surrenalici, che possono causare problemi di crescita e sviluppo nei bambini. In questo studio viene utilizzato un medicinale chiamato atumelnant, disponibile in compresse da 20 mg, 40 mg e 80 mg, che agisce bloccando un recettore specifico per aiutare a ridurre la produzione di questi androgeni. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo invece del medicinale attivo.
Lo scopo dello studio è valutare se atumelnant è sicuro ed efficace nei bambini e ragazzi con iperplasia surrenalica congenita classica, misurando i cambiamenti nei livelli di un ormone chiamato androstenedione nel sangue. Lo studio vuole anche verificare se questo medicinale permette di ridurre la dose giornaliera di glucocorticoidi che i partecipanti devono assumere, mantenendo comunque i livelli di androgeni nella norma. Lo studio è diviso in tre parti: la prima parte valuta la sicurezza e l’efficacia del medicinale per otto settimane, la seconda parte verifica se è possibile ridurre la dose di glucocorticoidi per ventotto settimane, e la terza parte è un periodo di estensione a lungo termine per chi ha completato le parti precedenti.
Durante lo studio i partecipanti assumono le compresse per bocca e vengono sottoposti a visite mediche regolari in cui vengono effettuati prelievi di sangue per misurare i livelli degli ormoni, in particolare l’androstenedione e il 17-idrossiprogesterone al mattino prima di prendere i glucocorticoidi. I medici controllano anche la sicurezza del medicinale osservando eventuali effetti indesiderati e verificano quanto medicinale è presente nel sangue. I partecipanti devono avere una diagnosi confermata di iperplasia surrenalica congenita classica e devono assumere una terapia stabile con glucocorticoidi da almeno un mese prima di iniziare lo studio. Durante tutto lo studio i partecipanti continuano a prendere i loro glucocorticoidi abituali, con possibili aggiustamenti della dose secondo necessità.
Belgio 
Francia 
Germania 
Italia 
Paesi Bassi 
Polonia 
