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Studio sull’ianalumab in pazienti adulti con trombocitopenia immune primaria e anemia emolitica autoimmune da anticorpi caldi precedentemente trattati

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio riguarda due malattie del sangue chiamate trombocitopenia immune primaria e anemia emolitica autoimmune da anticorpi caldi. La trombocitopenia immune primaria è una condizione in cui il corpo distrugge le proprie piastrine, le cellule del sangue che aiutano a fermare le emorragie, causando un numero troppo basso di piastrine nel sangue. L’anemia emolitica autoimmune da anticorpi caldi è una malattia in cui il corpo distrugge i propri globuli rossi, le cellule che trasportano l’ossigeno nel corpo, causando stanchezza e altri sintomi legati alla mancanza di ossigeno. In questo studio viene utilizzato un farmaco chiamato ianalumab, noto anche con il nome in codice VAY736, che viene somministrato attraverso un’infusione in vena. Durante lo studio possono essere utilizzati anche altri farmaci per aiutare a gestire i sintomi, tra cui entecavir, danazol, farmaci del gruppo dei glucocorticoidi, antistaminici per uso sistemico, altri emostatici sistemici e farmaci del gruppo degli anilidi.

Lo scopo dello studio è valutare se una seconda somministrazione di ianalumab può essere utile per le persone con trombocitopenia immune primaria o anemia emolitica autoimmune da anticorpi caldi che avevano già ricevuto beneficio da un primo ciclo di questo farmaco ma che successivamente hanno avuto una ricaduta della malattia. Per i partecipanti con trombocitopenia immune primaria, lo studio vuole verificare se il secondo ciclo di trattamento aiuta a mantenere un numero adeguato di piastrine nel sangue. Per i partecipanti con anemia emolitica autoimmune da anticorpi caldi, lo studio vuole verificare se il secondo ciclo di trattamento aiuta a mantenere un livello adeguato di emoglobina, la sostanza nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno.

Lo studio coinvolge adulti di almeno diciotto anni che hanno già partecipato a studi precedenti con ianalumab e che hanno avuto beneficio dal trattamento ma successivamente hanno avuto una ricaduta della malattia. I partecipanti riceveranno ianalumab per un periodo di circa sedici settimane e verranno seguiti per valutare come risponde la loro malattia al trattamento. Durante lo studio verranno effettuati controlli regolari per misurare il numero di piastrine o il livello di emoglobina nel sangue e per verificare la sicurezza del trattamento. Lo studio prevede anche di misurare la quantità di farmaco nel sangue e di verificare se il corpo produce anticorpi contro il farmaco.

1 Inizio del trattamento con ianalumab

Al momento dell’ingresso nello studio, verrà avviato un secondo ciclo di trattamento con ianalumab (noto anche come VAY736).

Il ianalumab è un farmaco somministrato attraverso infusione endovenosa, ovvero viene introdotto direttamente in vena tramite flebo.

Questo secondo ciclo di trattamento è destinato a pazienti che hanno già ricevuto beneficio da un primo ciclo di ianalumab e che successivamente hanno avuto una ricaduta della malattia.

2 Periodo di valutazione iniziale (prime 8 settimane)

Durante le prime 8 settimane dall’inizio del secondo ciclo di ianalumab, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento.

Per i pazienti con trombocitopenia immune primaria (una condizione in cui il numero di piastrine nel sangue è basso), verrà verificato che il conteggio delle piastrine sia superiore a 30 miliardi per litro di sangue.

Per i pazienti con anemia emolitica autoimmune da anticorpi caldi (una condizione in cui i globuli rossi vengono distrutti prematuramente), verrà monitorato il livello di emoglobina nel sangue.

3 Terapia di supporto e salvataggio se necessaria

Durante lo studio, potrebbe essere necessario ricevere una terapia di salvataggio se i sintomi della malattia richiedono un intervento immediato.

La terapia di salvataggio può essere iniziata entro 28 giorni prima dell’ingresso nello studio o durante il periodo di screening.

Se era già stata ricevuta una terapia di supporto nello studio precedente al momento della ricaduta, questa può essere continuata purché sia rimasta stabile per almeno 4 settimane prima dell’ingresso nello studio.

Possono essere utilizzati farmaci come entecavir (somministrato per via orale) o danazol (somministrato per via orale) come parte della terapia di supporto, secondo le necessità cliniche.

4 Periodo di valutazione della risposta (dalla settimana 9 alla settimana 25)

Per i pazienti con anemia emolitica autoimmune da anticorpi caldi, tra la settimana 9 e la settimana 25 verrà valutata la presenza di una risposta duratura al trattamento.

Una risposta duratura viene definita come il mantenimento di un livello di emoglobina uguale o superiore a 10 grammi per decilitro, con un aumento di almeno 2 grammi per decilitro rispetto al valore iniziale, per un periodo di almeno 8 settimane consecutive.

Questa valutazione viene effettuata in assenza di terapie di salvataggio o trattamenti non consentiti.

5 Monitoraggio fino alla settimana 24

Per i pazienti con trombocitopenia immune primaria, entro la settimana 24 verrà valutata la possibilità di ridurre gradualmente il dosaggio di eventuali farmaci stimolanti la produzione di piastrine (chiamati TPO-RA) che potrebbero essere stati assunti.

Durante questo periodo, verranno monitorati attentamente i livelli delle piastrine per garantire che rimangano stabili.

6 Valutazione a lungo termine (fino a 12 mesi)

Per i pazienti con trombocitopenia immune primaria, il monitoraggio continuerà fino a 12 mesi dall’inizio del secondo ciclo di ianalumab.

Durante questo periodo, verrà valutato se si è verificato un fallimento del trattamento, definito come uno dei seguenti eventi: conteggio delle piastrine inferiore a 30 miliardi per litro dopo 8 settimane dall’inizio del trattamento, necessità di terapia di salvataggio dopo 8 settimane, inizio di un nuovo trattamento per la trombocitopenia immune, o impossibilità di ridurre i farmaci stimolanti le piastrine entro la settimana 24.

7 Controlli di sicurezza durante tutto lo studio

Durante l’intero periodo dello studio, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza del trattamento.

Verranno registrati eventuali effetti indesiderati che potrebbero verificarsi.

Verrà prestata particolare attenzione alla presenza di infezioni gravi.

Verranno effettuati prelievi di sangue per misurare la concentrazione di ianalumab nel siero e per verificare la presenza di eventuali anticorpi contro il farmaco.

Chi può partecipare allo studio?

    Requisiti generali:

  • Avere firmato il consenso informato (documento che conferma la volontà di partecipare allo studio) prima di iniziare lo studio
  • Avere almeno 18 anni di età al momento della firma del consenso informato

    • Per pazienti con trombocitopenia immune primaria (ITP):

  • Aver partecipato in precedenza ad uno studio specifico dove si è ricevuto il farmaco ianalumab o placebo (sostanza senza principio attivo) insieme ad altri trattamenti
  • Aver avuto un fallimento terapeutico (il trattamento non ha funzionato come previsto) almeno 2 anni dopo l’ultima somministrazione del farmaco nello studio precedente
  • È permesso l’uso di terapie di salvataggio (trattamenti di emergenza per gestire i sintomi) o terapie ponte (trattamenti temporanei) nei 28 giorni prima della valutazione iniziale; i risultati delle analisi del conteggio delle piastrine (cellule del sangue che aiutano la coagulazione) devono essere raccolti entro 30 giorni prima della valutazione

    • Per pazienti con anemia emolitica autoimmune calda (wAIHA):

  • Avere una diagnosi confermata in precedenza tramite un test diretto dell’antiglobulina positivo (esame che rileva anticorpi sulla superficie dei globuli rossi)
  • Aver partecipato in precedenza ad uno studio specifico con il farmaco ianalumab o placebo e aver avuto una risposta duratura (miglioramento prolungato nel tempo) che è durata almeno 2 anni dall’ultima somministrazione del farmaco
  • Avere una ricaduta della malattia con livello di emoglobina (proteina nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno) tra 5 e 10 grammi per decilitro e presenza di sintomi legati all’anemia (riduzione dei globuli rossi) durante la valutazione iniziale o nelle 4 settimane precedenti
  • È permesso l’uso di terapie di salvataggio o terapie ponte durante la valutazione iniziale e nei 28 giorni precedenti; il livello di emoglobina deve essere misurato prima dell’inizio del trattamento, entro 30 giorni dalla valutazione
  • È permesso l’uso di terapie di supporto (trattamenti che aiutano a gestire i sintomi) se il paziente le riceveva già nello studio precedente quando si è verificata la ricaduta e se sono rimaste stabili per almeno 4 settimane prima della valutazione iniziale

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati forniti. Per partecipare allo studio è necessario contattare il centro di ricerca che valuterà caso per caso l’idoneità del paziente in base alle condizioni cliniche individuali e ad altri fattori medici rilevanti.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spagna

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Algemeen Ziekenhuis Delta Torhout Belgio
Fakultni Nemocnice Ostrava Poruba Repubblica Ceca
Fakultni Nemocnice Kralovske Vinohrady Repubblica Ceca
Centre Hospitalier Universitaire De Caen Normandie Caen Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
Ugajoterctsofqussholj Jats Kve Jena Germania
Ulrcrtqmgq Oq Dwhxxutd Debrecen Ungheria
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non ancora reclutando
–
Bulgaria Bulgaria
Non ancora reclutando
–
Francia Francia
Non ancora reclutando
–
Germania Germania
Non ancora reclutando
–
Italia Italia
Non ancora reclutando
–
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Non ancora reclutando
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Romania Romania
Non ancora reclutando
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Spagna Spagna
Non ancora reclutando
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Ungheria Ungheria
Non ancora reclutando
–

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Ianalumab è un medicinale sperimentale studiato per il trattamento di alcune malattie del sangue in cui il sistema immunitario attacca per errore le cellule del proprio corpo. Questo farmaco viene utilizzato nello studio per vedere se può aiutare i pazienti che avevano già avuto benefici da un primo trattamento con lo stesso medicinale e che successivamente hanno avuto una ricaduta della malattia. Il medicinale agisce sul sistema immunitario per cercare di ridurre la distruzione delle cellule del sangue.

Immune thrombocytopenia (ITP) – È una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le piastrine del sangue. Le piastrine sono cellule importanti che aiutano il sangue a coagulare e a fermare le emorragie. Quando il numero di piastrine diminuisce troppo, possono verificarsi lividi spontanei, piccole macchie rosse sulla pelle e sanguinamenti. La malattia può essere acuta, durando meno di sei mesi, oppure cronica, persistendo per periodi più lunghi. Alcune persone possono avere periodi in cui la malattia migliora spontaneamente, seguiti da ricadute. La gravità dei sintomi varia da persona a persona, con alcuni che presentano sintomi lievi e altri più evidenti.

Warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) – È una condizione in cui il sistema immunitario produce anticorpi che attaccano i propri globuli rossi a temperatura corporea normale. I globuli rossi vengono distrutti più velocemente di quanto il corpo riesca a produrne di nuovi, causando anemia. I sintomi comuni includono stanchezza, debolezza, pallore della pelle e mancanza di respiro. Può anche manifestarsi ittero, una colorazione giallastra della pelle e degli occhi, dovuta alla degradazione dei globuli rossi. La malattia può svilupparsi gradualmente o in modo improvviso. Alcune persone possono sperimentare periodi di remissione alternati a episodi di peggioramento dei sintomi.

ID della sperimentazione:
2024-518231-11-00
Codice del protocollo:
CVAY736Q12202B
NCT ID:
NCT07039422
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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    Farmaci in studio:
    Repubblica Ceca Italia Germania Spagna Francia Polonia

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    In arruolamento

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    Farmaci in studio:
    Austria