Questo studio riguarda l’emofilia A, una malattia del sangue in cui manca una proteina importante chiamata fattore VIII, che serve per far coagulare il sangue in modo corretto. Le persone con questa malattia possono avere sanguinamenti più frequenti e prolungati, anche dopo piccoli traumi o a volte senza una causa evidente. Alcuni pazienti con emofilia A possono anche sviluppare degli anticorpi chiamati inibitori, che rendono meno efficaci i trattamenti abituali. Lo studio utilizza un medicinale sperimentale chiamato denecimig, noto anche con il nome in codice Mim8 o NNC0365-3769, che viene somministrato come soluzione per iniezione sotto la pelle.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del denecimig quando viene usato in modo continuativo per prevenire i sanguinamenti nelle persone con emofilia A, sia in quelle che hanno sviluppato inibitori sia in quelle che non li hanno. Lo studio vuole anche osservare come funziona il medicinale nel tempo, quanti episodi di sanguinamento si verificano durante il trattamento e se il corpo produce anticorpi contro il medicinale stesso.
I partecipanti allo studio provengono da altri studi precedenti con lo stesso medicinale e continuano il trattamento con denecimig per un periodo che può durare fino a circa cinque anni. Durante questo tempo, ricevono regolarmente le iniezioni del medicinale sotto la pelle e vengono monitorati attraverso visite mediche programmate. Durante lo studio vengono raccolte informazioni sugli eventuali effetti indesiderati, sulle reazioni nel punto dove viene fatta l’iniezione, sul numero di episodi di sanguinamento che richiedono un trattamento e sulla quantità di medicinale presente nel sangue. In alcuni paesi, lo studio include anche bambini molto piccoli, di età inferiore a un anno, che non hanno mai ricevuto trattamenti o ne hanno ricevuti pochissimi.
Austria 
Belgio 
Bulgaria 
Danimarca 
Francia 
Germania 
Irlanda 
Italia 
Lettonia 
Lituania 
Paesi Bassi 
Polonia 
Portogallo 
Romania 
Slovacchia 
Spagna 