Questo studio riguarda pazienti con tumori maligni avanzati che presentano alterazioni del gene RET. Il gene RET è una parte del materiale genetico che quando risulta modificato può favorire la crescita di alcuni tipi di tumore. Lo studio include diverse forme di tumore, tra cui il carcinoma polmonare non a piccole cellule con fusione RET, il carcinoma midollare della tiroide con mutazione RET e altri tumori solidi con fusioni RET. I trattamenti utilizzati nello studio comprendono il farmaco sperimentale EP0031, che viene somministrato per bocca sotto forma di capsula, e in alcuni casi può essere utilizzato insieme a farmaci chemioterapici standard come cisplatino, carboplatino e pemetrexed, che vengono somministrati attraverso infusione in vena.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di EP0031 e verificare quanto sia efficace nel trattamento dei tumori con alterazioni del gene RET. Lo studio è organizzato in diverse parti chiamate moduli. Il Modulo A serve principalmente a valutare la sicurezza del farmaco EP0031 quando viene somministrato da solo. I Moduli B e C servono a valutare l’efficacia del farmaco nei pazienti con tumori alterati del gene RET, sia in coloro che hanno già ricevuto un precedente trattamento mirato al gene RET sia in coloro che non hanno mai ricevuto questo tipo di terapia. Durante lo studio vengono misurati diversi aspetti, tra cui la risposta del tumore al trattamento, eventuali effetti collaterali, modifiche negli esami del sangue, nella pressione sanguigna e nel battito cardiaco.
Durante lo studio i pazienti assumono il farmaco EP0031 e vengono sottoposti a controlli regolari che includono esami del sangue, visite mediche, elettrocardiogrammi e esami per immagini per valutare le dimensioni del tumore. In alcuni casi può essere necessario effettuare una biopsia del tumore, che consiste nel prelevare un piccolo campione di tessuto tumorale per analizzarlo. Lo studio raccoglie anche campioni di sangue per misurare la quantità di farmaco presente nell’organismo nel tempo e per capire come il corpo lo elabora. I pazienti possono continuare a ricevere il trattamento finché il farmaco risulta efficace e non causa effetti collaterali troppo gravi.
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