Questo studio riguarda la cardiomiopatia amiloide da transtiretina, una malattia in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore e ne compromette il funzionamento. La malattia può essere causata da una variante genetica oppure può svilupparsi senza una causa ereditaria. Lo studio coinvolge persone che attualmente assumono un medicinale chiamato tafamidis e che passeranno a un nuovo medicinale chiamato acoramidis, noto anche con il nome in codice BAY 3684938 o BEYONTTRA. L’acoramidis viene assunto per bocca sotto forma di compresse rivestite.
Lo scopo dello studio è valutare come cambiano i livelli nel sangue della proteina transtiretina quando le persone con questa malattia cardiaca passano dal tafamidis all’acoramidis. Durante lo studio, che dura circa sei mesi, verranno effettuati prelievi di sangue in diversi momenti per misurare i livelli della proteina transtiretina e di altre sostanze nel sangue che aiutano a capire come funziona il cuore e altri organi. Verranno inoltre eseguiti esami per controllare la funzione del cuore, come l’ecocardiografia, che è un esame che utilizza gli ultrasuoni per vedere come lavora il cuore.
I partecipanti continueranno a prendere le compresse di acoramidis ogni giorno per tutta la durata dello studio. Oltre agli esami del sangue e del cuore, verrà misurata la distanza che le persone riescono a camminare in sei minuti e verranno poste domande sulla qualità della vita e sui sintomi. Lo studio raccoglierà anche informazioni su eventuali effetti indesiderati che potrebbero verificarsi durante il trattamento con il nuovo medicinale.
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